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Santhera anuncia datos positivos presentados por ReveraGen, de 18 meses con Vamorolona en Distrofia muscular de Duchenne


 

Santhera Pharmaceuticals, anuncia la presentación de datos que muestran la mejora continua de la función muscular y una mejor tolerabilidad, en el tratamiento con vamorolona durante de 18 meses, en comparación con tratamiento con corticosteroides, en la Distrofia muscular de Duchenne (DMD) . Estos datos fueron presentados el 5 de octubre por Eric Hoffman, PhD, CEO de ReveraGen, en el congreso de la World Muscle Society (WMS).- Pratteln, Suiza, 7 de octubre de 2019.

En una presentación de última hora, en la conferencia internacional WMS en Copenhague, Dinamarca, ReveraGen presentó los datos de función motora y de tolerabilidad de 23 pacientes con DMD tratados con 2.0 o 6.0 mg / kg / día de vamorolona, durante al menos 18 meses en el estudio en curso VBP15-LTE .

Estos datos demuestran que el tratamiento con vamorolona mejora la función motora de forma persistente en pacientes con DMD, de forma similar a la de los corticosteroides. Sin embargo, es importante destacar que el tratamiento con vamorolona durante un período de 18 meses, mostró una mejor tolerabilidad con menos efectos secundarios específicos en comparación con los de los corticosteroides, incluido el retraso en el crecimiento de los niños con DMD“, dijo Eric Hoffman, PhD, Director Ejecutivo de ReveraGen.

La Vamorolona es un fármaco antiinflamatorio esteroideo de primera clase en desarrollo como tratamiento para la DMD, para sustituir los corticosteroides estándar (prednisona, deflazacort). El ensayo VBP15-LTE (NCT03038399) es un estudio de extensión del ensayo VBP15-003, en el que 48 pacientes con DMD tratados durante 6 meses en un amplio rango de dosis (0.25 a 6.0 mg / kg / día), mostraron mejoras en los resultados motores. Al salir de este ensayo de 6 meses, los pacientes y sus médicos prefirieron continuar el tratamiento con vamorolona. 45 niños pasaron al estudio de extensión a largo plazo de 2 años VBP15-LTE y todas las dosis se incrementaron a 2.0 o 6.0 mg / kg / día de vamorolona.

En la conferencia WMS, el Dr. Hoffman presentó datos de 23 pacientes tratados con 2.0 o 6.0 mg / kg / día de vamorolona durante al menos 18 meses. El tratamiento con Vamorolona mejoró de manera consistente y significativa los resultados estandarizados de la función motora, medidos en la velocidad para ponerse de pie desde la posición supina (p = 0.012), correr / caminar 10 metros (p <0.0001) y subir 4 escaleras (p = 0.001) desde el inicio hasta el mes 18. Los resultados de la función motora en los pacientes tratados con vamorolona, también fueron consistentemente mejores, que los resultados en los pacientes sin tratamiento previo con esteroides e iguales a la edad (N = 19) en un estudio externo de historia natural (velocidad para ponerse de pie en posición supina: p = 0.085; correr / caminar 10 metros: p = 0.005; subir 4 escaleras: p = 0.036; todos a favor del tratamiento con vamorolona).

Además, los resultados de la función motora de los niños con DMD tratados con vamorolona, se compararon con los pacientes de la misma edad tratados con prednisona, de un grupo de control externo. Los grupos tratados con vamorolona y prednisona, mostraron mejoras similares en los resultados motores, lo que demuestra que la vamorolona ejerce una eficacia terapéutica similar a los corticosteroides estándar. Es importante destacar que los niños tratados con vamorolona, mostraron tasas de crecimiento normales y menos aumento de peso y características cushingoides informadas por el médico, en comparación con los estudios publicados de prednisona y deflazacort. Estos hallazgos confirman datos anteriores que indican un mejor perfil de tolerabilidad de la vamorolona, en comparación con los corticosteroides estándar.

Junto con los datos moleculares y clínicos previamente informados [1-4], los nuevos datos de 18 meses sugieren, que la vamorolona esteroidal disociativa mantiene la eficacia y disminuye los efectos adversos típicamente informados para los corticosteroides en el tratamiento de la DMD.

A la Vamorolona se le otorgó el estatus de medicamento huérfano en EEUU y en Europa, y recibió la designación de Fast Track y Rare Pediatric Disease por parte de la FDA de EEUU.

Acerca de la Vamorolona: primer esteroide disociativo de su clase

La Vamorolona es un fármaco candidato de primera clase que se une a los mismos receptores que los corticosteroides, pero modifica la actividad de los receptores [5, 6]. Tiene el potencial de “disociar” la eficacia de los problemas típicos de seguridad de los esteroides y, por lo tanto, podría reemplazar los corticosteroides existentes, el estándar actual de atención en niños y adolescentes con DMD. Hay una importante necesidad médica no satisfecha en este grupo de pacientes, ya que las dosis altas de corticosteroides, tienen graves efectos secundarios sistémicos, que disminuyen el cumplimiento del tratamiento y la calidad de vida del paciente.

El estudio actual de 48 semanas de fase IIb VISION-DMD (VBP15-004; NCT03439670), está diseñado como un ensayo fundamental, para demostrar la eficacia y la seguridad de la vamorolona en comparación con prednisona y placebo en 120 niños de 4 a <7 con DMD, que aún no han sido tratados con corticosteroides. Para más información: https://vision-dmd.info/2b-trial-information.

Vamorolone está siendo desarrollado por ReveraGen BioPharma Inc., con sede en EEUU, con participación en la financiación y diseño, de estudios de varias fundaciones internacionales sin fines de lucro, los Institutos Nacionales de Salud de EEUU, el Departamento de Defensa de EEUU y el programa Horizon 2020 de la Comisión Europea. En noviembre de 2018, Santhera adquirió de Idorsia la opción de una sublicencia exclusiva para vamorolona, en todas sus indicaciones y en todos los países del mundo (excepto Japón y Corea del Sur).

Fuente: Santhera Pharmaceuticals

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