Santhera Pharmaceuticals anuncia la finalización del reclutamiento de su estudio Fase 3 SIDEROS con idebenona para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La reevaluación del tamaño de la muestra y la variabilidad realizada de acuerdo con el protocolo del estudio, demostró que con los pacientes actualmente inscritos, el estudio tiene un potencial muy alto (> 99%). Dado el fuerte potencial de SIDEROS, la compañía ahora está evaluando realizar un análisis provisional, dada la contundente eficacia, con vistas a completar antes el ensayo.- Pratteln, Suiza, 20 de mayo de 2020.
Con el reclutamiento de pacientes del ensayo internacional SIDEROS de 18 meses en su etapa final, Santhera planificó el nuevo tamaño de la muestra y la reevaluación de la variabilidad, de acuerdo con el protocolo del ensayo para garantizar el máximo potencial del mismo. Este análisis ciego mostró, que la variabilidad es menor de lo previsto por protocolo y que con el número actual de pacientes inscritos, el ensayo SIDEROS tiene un potencial muy alto de más del 99%, para detectar una diferencia de tratamiento. Sobre esta base, Santhera tomó la decisión de completar la inscripción en el ensayo SIDEROS. En la actualidad, aproximadamente la mitad de los pacientes reclutados en SIDEROS han completado 18 meses de tratamiento y aproximadamente dos tercios de los pacientes han completado 12 meses de tratamiento.
Con la decisión de completar la inscripción de este estudio, su altísimo potencial, así como la necesidad médica insatisfecha urgente, Santhera está evaluando realizar un análisis provisional para evaluar la determinante eficacia con el fin de completar antes el ensayo. Dicho análisis sería realizado por la Junta de Monitoreo de Datos y Seguridad (DSMB) independiente, para preservar la integridad del estudio. Si no se establece una eficacia abrumadora en el análisis, el estudio podría continuar como estaba planeado con los pacientes actualmente inscritos. Sin embargo, si se demuestra una eficacia contundente, se consideraría poco ético continuar con el estudio ciego y la compañía finalizaría el ensayo a finales de este año. Esto aceleraría las presentaciones regulatorias correspondientes, por aproximadamente un año, tanto en Europa como en EEUU.
«Santhera es la única compañía que ha dedicado su programa de desarrollo clínico a encontrar un tratamiento para preservar la función respiratoria en DMD. El gran estudio de Fase 3 SIDEROS fue diseñado para confirmar la eficacia de idebenona en pacientes con disminución de la función respiratoria que toman glucocorticoides«, dijo Gunnar Buyse, MD, PhD, Profesor de Neurología Infantil en el Hospital Universitario Lovaina (Bélgica) e investigador principal de SIDEROS en Europa. «Estamos realmente emocionados de que SIDEROS haya completado el reclutamiento y esté en camino de generar un servicio integral conjunto de datos en un área de tanta necesidad insatisfecha«.
«Actualmente no hay tratamientos aprobados para disminuir la tasa de disminución de la función respiratoria que conduce a insuficiencia respiratoria, que sigue siendo causa principal de muerte prematura en hombres jóvenes en etapas avanzadas de DMD«, comentó Oscar Henry Mayer, MD, Director Médico de la Función Pulmonar del Hospital Infantil de Filadelfia e investigador principal en EEUU. «Al disminuir la velocidad de la disminución en la función respiratoria, se abre la posibilidad de retrasar el tiempo de insuficiencia respiratoria crónica y la necesidad de ventilación asistida, y se reduce el riesgo de otras enfermedades mortales por complicaciones respiratorias«.
«Estamos encantados de haber alcanzado un hito tan importante y deseamos expresar nuestro sincero agradecimiento a pacientes y familiares, cuidadores, médicos y personal del ensayo por su apoyo y compromiso«, añadió Kristina Sjöblom Nygren, MD, Directora Médica y Jefa de Desarrollo de Santhera.
SIDEROS, es el ensayo clínico en DMD más grande actualmente en curso, es un estudio de fase 3 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, que evalúa la eficacia de la idebenona para retrasar la pérdida de la función respiratoria en pacientes con DMD. Pacientes en cualquier esquema estable de tratamiento con glucocorticoides e independientemente de la mutación de distrofina subyacente o del estado ambulatorio, se aleatorizaron para recibir idebenona oral (900
mg / día tres veces al día) o placebo, durante 18 meses. El criterio de valoración principal del ensayo estima la diferencia con tratamiento en la FVC% p (% de capacidad vital forzada predicha).
A los pacientes que completan el ensayo, se les ofrece la oportunidad de inscribirse en un estudio de extensión de etiqueta abierta, en el que todos los pacientes reciben idebenona.
El estudio se realiza actualmente en 62 sitios en Estados Unidos, Europa e Israel.
Más información en ClinicalTrials.gov NCT # 02814019.
Fuente: Santhera Pharmaceuticals
