Santhera Pharmaceuticals ha anunciado, que ya ha sido inscrito el primer paciente en el Departamento de Neurología de la University Kansas Medical Center (EEUU), para el estudio aleatorizado, doble ciego controlado con placebo, de la Fase III del ensayo (SIDEROS) de Santhera. El ensayo evaluará la eficacia de Raxone, en la disminución de la velocidad de la función respiratoria en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) pacientes que reciben glucocorticoides concomitantes. – Liestal, Suiza, 28 de Septiembre, 2016.
«En primer lugar, en la Fase II del ensayo DELPHI, observamos la eficacia de Raxone frenando la tasa de disminución de la función respiratoria en los pacientes con DMD, tanto en pacientes que reciben glucocorticoides, como en pacientes que no los toman», ha comentado Thomas Meier, PhD, Director General de Santhera. «La exitosa Fase III del ensayo DELOS en el que participaron pacientes que no habían utilizado glucocorticoides, confirmó un beneficio clínicamente relevante y estadísticamente significativo del tratamiento con Raxone sobre la función pulmonar. El ensayo de Fase III iniciado ahora, SIDEROS, está diseñado para confirmar la eficacia de Raxone en pacientes que experimentan disminución de la función respiratoria, que actualmente están tomando glucocorticoides. Si tiene éxito, este estudio proporcionará datos que apoyan el uso de Raxone en todos los pacientes con DMD que experimentan deterioro respiratorio, independientemente del uso de glucocorticoides. El alto nivel de interés por parte de los investigadores y la comunidad de pacientes, nos permitirá reclutar pacientes a este estudiar de forma rápida».
«Tenemos la esperanza de que esta Fase III del ensayo, sea el último paso en el programa de desarrollo con Raxone en DMD», dijo Gunnar Buyse, MD, PhD, Profesor de Neurología Infantil en los Hospitales Universitarios de Lovaina (Bélgica) y SIDEROS PI e investigador principal para Europa. «Después de la Fase II del programa y el éxito de la Fase III del ensayo DELOS, es muy gratificante, que Santhera se haya comprometido a explorar el potencial terapéutico completo de Raxone para los pacientes con DMD».
«El mantenimiento de la función pulmonar en pacientes con DMD, se ha convertido recientemente en un prominente objetivo terapéutico en la DMD, sobre todo en pacientes no ambulatorios», agregó Oscar Enrique Mayer, MD, Director Médico del Laboratorio de pruebas de función pulmonar en el Hospital de Niños de Philadelphia e Investigador Principal de Estados Unidos. «Una encuesta a pacientes y cuidadores, realizada por Parent Project Muscular Dystrophy, demostró claramente que la comunidad DMD valora en gran medida las opciones de tratamiento para las complicaciones pulmonares».
Sobre el ensayo SIDEROS
SIDEROS es un ensayo de Fase III, doble ciego, aleatorizado controlado con placebo, con Raxone, en aproximadamente 260 pacientes con DMD, que reciben glucocorticoides concomitantes. Serán elegibles, aquellos pacientes, con disminución respiratoria con distrofia muscular de Duchenne y con cualquier esquema estable de tratamiento con glucocorticoides, con independencia de la mutación subyacente o el estado ambulatorio. Los participantes del estudio recibirán Raxone (900 mg / día, administrados en 2 comprimidos 3 veces al día con las comidas) o placebo durante 78 semanas (18 meses).
El criterio de valoración principal del ensayo, es el cambio desde el inicio hasta la semana 78, en la capacidad vital forzada% predicha (FVC% p). Los objetivos secundarios, incluyen cambios desde el inicio en el % del valor de pico del flujo expiratorio máximo (FEM% p), tiempo hasta la primera disminución del 10% de la FVC y el cambio desde el inicio del flujo inspiratorio de reserva. A los pacientes que completen el ensayo, se les ofrecerá la oportunidad de inscribirse en una extensión de etiqueta abierta del estudio, en el que todos los pacientes recibirán Raxone. El estudio se llevará a cabo en 50 centros en Estados Unidos y Europa. Los pacientes que deseen inscribirse en el estudio, deben contactar con su médico neuromuscular.
Más información sobre el ensayo en www.clinicaltrials.gov.
Sobre Raxone® (Idebenona) en la Distrofia Muscular de Duchenne y Estado Regularorio
La distrofia muscular de Duchenne (DMD), es uno de los tipos más comunes y devastadores de degeneración muscular, provoca debilidad muscular rápida y progresiva. Es una enfermedad genética, degenerativa, que se hereda de un modo recesivo ligado al cromosoma X, con una incidencia de hasta 1 de cada 3.500 varones nacidos vivos en todo el mundo. La DMD se caracteriza por una pérdida de la proteína distrofina, que conduce a daño celular, alteración de la homeostasis de calcio, estrés oxidativo elevado y producción de energía reducida en las células musculares. Esto se traduce en una debilidad progresiva, atrofia muscular y mortalidad temprana, debido a la insuficiencia respiratoria.
Idebenona es una benzoquinona de cadena corta sintética y un cofactor para la enzima NAD(PH): quinona oxidoreductasa (NQO1), capaz de estimular el transporte de electrones mitocondrial, de reducir y expulsar especies reactivas del oxígeno (ROS) y de complementar niveles de energía celular.
DELOS era un ensayo Fase III, doble ciego, controlado con placebo que asignó al azar a 64 pacientes, de 10-18 años de edad, para recibir dosis de Raxone® o placebo. Las medidas de eficacia, incluyeron flujo espiratorio máximo (FEM), capacidad vital forzada (FVC), volumen espiratorio forzado (FEV1) y flujo máximo de tos (PCF). El ensayo alcanzó su punto final primario y demostró que Raxone® puede ralentizar la pérdida de la función respiratoria en pacientes que no toman glucocorticoides concomitantes. El resultado positivo del estudio de fase III DELOS, fue publicado en The Lancet (Buyse et al, The Lancet 2015 385 (9979): 1748-57). McDonald et al., Neuromuscular Disorders 2016, 26: 473–480 and Buyse et al., Pediatric Pulmonology 2016:http://dx.doi.org/10.1002/ppul.23547.
El Comité de Productos Médicos de Uso Humano de la Agencia Europea del Medicamento, está tramitando la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) para Raxone en pacientes DMD con insuficiencia respiratoria que no hayan tomado glucocorticoides concomitantes. La indicación también incluiría a pacientes que hubieran sido tratados con glucocorticoides previamente o que no los toleren o estén contraindicados.
Fuente: Santhera
