• La licencia otorga a Santhera derechos mundiales sobre vamorolone, ​​que ahora también incluyen los principales mercados Japón y Corea del Sur.

• Los acuerdos con Idorsia y ReveraGen le dan a Santhera control inmediato sobre vamorolone y y la opción de diferir los pagos relacionados con los hitos

• La transacción establece a Santhera como empresa líder en enfermedades neuromusculares raras con dos activos que abordan la necesidad médica de los pacientes con DMD, desde etapas tempranas hasta etapas tardías de la enfermedad.

Santhera Pharmaceuticals ha firmado los acuerdos con Idorsia y ReveraGen BioPharma Inc., que la convierten en la titular directa de la licencia de vamorolone. Según los acuerdos, Santhera ha obtenido la licencia exclusiva de ReveraGen, creadora de vamorolone, ​​para todas las indicaciones en todo el mundo. Los acuerdos crean un valor adicional para Santhera a través de la transferencia de derechos para los mercados previamente excluidos, Japón y Corea del Sur, el derecho a otorgar sublicencias y una participación en el bono de revisión prioritaria. Vamorolone, ​​candidato a fármaco antiinflamatorio de primera clase con un nuevo modo de acción, se está investigando actualmente en el ensayo de fase 2b VISION-DMD en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD).- 2 de Septiembre 2020

Santhera espera una reducción en la salida de efectivo en el rango de 18-24. millones de dólares en los próximos 12-18 meses. A cambio de los derechos de licencia revisados, Idorsia recibirá 366,667 acciones de Santhera y un pagaré canjeable por valor de 10 millones y ReveraGen recibirá 7 millones, en cuotas mensuales de hasta 500.000 dólares, para financiar el desarrollo clínico continuo de vamorolone.

Dario Eklund, Director Ejecutivo de Santhera, ha dicho: “Estamos entusiasmados con la transferencia de licencia de vamorolone a Santhera. Nuestra decisión de ejercer la opción ahora, ha sido impulsada por una combinación de factores que incluyen la disponibilidad de datos alentadores sobre eficacia clínica y seguridad con vamorolone, términos de negociación mejorados y la capacidad de obtener un control total sobre el activo. Esperamos poder contribuir con nuestra importante experiencia, en hacer progresar vamorolone para la DMD y explorar oportunidades adicionales de desarrollo. Creemos que tener dos activos prometedores, complementarios y de última etapa para DMD en nuestra cartera, permitirá un mayor acceso a tratamientos potencialmente transformadores para estos pacientes. Agradecemos a Idorsia, nuestro accionista principal, que haya permitido el acceso temprano a la licencia, destacando su confianza en Santhera como la empresa más adecuada para hacer llegar vamorolone a pacientes«.

Eric Hoffman, PhD, Vicepresidente de Investigación de ReveraGen BioPharma, ha dicho: “Estamos encantados con el acuerdo contractual y de poder trabajar directamente con Santhera como licenciatario de vamorolone. La experiencia de Santhera, tanto en el desarrollo de candidatos a fármacos DMD, como en la comercialización de productos para enfermedades raras, la posiciona muy bien en el proceso de hacer llegar vamorolone a los pacientes. Nuestro trabajo hasta la fecha muestra claramente que vamorolone, no sólo tiene el potencial de convertirse en un nuevo estándar para los pacientes con DMD, sino que también, podría beneficiar a los pacientes de otras enfermedades inflamatorias».

Santhera se ha convertido en una parte contratante directa con ReveraGen y permite a Santhera obtener acceso exclusivo e inmediato a vamorolone y aplazar algunos pagos anticipados. Según los términos de los acuerdo ahora firmados con ReveraGen e Idorsia, Santhera ha obtenido una licencia exclusiva, incluidos los derechos de sublicencia, para vamorolone en todas las indicaciones y todos los territorios del mundo, ahora también en Japón y Corea del Sur. Además, ReveraGen es el titular de la designación de enfermedad pediátrica rara, que puede progresar a revisión prioritaria, tras la aprobación de vamorolone para DMD. Santhera participará en los ingresos de la posible venta de dicha revisión.

Con Puldysa® y vamorolone, Santhera está complementando su cartera de productos para la DMD

Vamorolone está en desarrollo para pacientes jóvenes con DMD que requieren un antiinflamatorio muscular como tratamiento previo al inicio de la disminución de la función respiratoria. En base al conocimiento acumulado obtenido a partir de extensos estudios no clínicos y estudios clínicos de fase 1 y fase 2a con vamorolone, ReveraGen está llevando a cabo actualmente el ensayo fundamental de Fase 2b VISION-DMD. Los resultados del primer período de tratamiento de 6 meses son positivos y se espera reanudar en el segundo trimestre de 2021 debido a los retrasos causados ​​por la pandemia Covid-19, lo que allanaría el camino para una presentación regulatoria a la FDA en el cuarto trimestre de 2021.

Puldysa (idebenona) para pacientes con DMD con deterioro de la función respiratoria que no están tomando glucocorticoides, se encuentra actualmente bajo revisión regulatoria en Europa y Santhera prevé un CHMP en el cuarto trimestre de 2020. La compañía planea la combinación de vamorolone y Puldysa para abordar las necesidades médicas de los pacientes con DMD, desde las primeras hasta las últimas etapas de la enfermedad, independientemente de la edad, mutación subyacente o estado ambulatorio.

Santhera ha ejercido la opción de obtener derechos mundiales sobre vamorolone para la DMD y todas las demás indicaciones. Vamorolone y Puldysa han obtenido el estatus de medicamento huérfano en EEUU y Europa, Fast Track, Designaciones de Enfermedad Pediátrica Raras por la FDA de EEUU y el estado de Medicina Innovadora Prometedora (PIM) por la MHRA del Reino Unido. En el Reino Unido, Puldysa está disponible para los pacientes a través del Programa de Acceso Temprano a Medicamentos (EAMS).

Fuente: Santhera Pharmaceuticals