Santhera ha ampliado su expediente de regulación previa, con datos clínicos adicionales de los pacientes tratados con idebenona, incluyendo nuevos análisis de los datos presentados anteriormente y los nuevos datos completos de historia natural, abordando así las peticiones de las autoridades reguladoras. Estos nuevos datos demuestran beneficios clínicamente relevantes y eficacia terapéutica mantenida durante el tratamiento con idebenona de hasta seis años, en pacientes con DMD. El nuevo paquete de datos y la estrategia de presentación, se han discutido con las autoridades reguladoras nacionales, en varias reuniones previas a la presentación.

La indicación inicial de Puldysa es tratar la disfunción respiratoria en pacientes con DMD que no utilizan glucocorticoides. La presentación se basa en los datos del estudio Fase II (DELPHI) de Santhera, el ensayo de extensión a largo plazo DELPHI, el ensayo de fase III (DELOS) [1-5] y el ensayo SYROS terminado recientemente, una larga colección de datos a largo plazo de los pacientes que completaron el ensayo DELOS y continuaron siendo tratados con idebenona un máximo de seis años.

Datos clave incluidos en la próxima presentación:

• Datos de ensayos clínicos demuestran el potencial terapéutico de idebenona en el tratamiento de disfunción respiratoria en pacientes con DMD. Los datos del ensayo de Fase III (DELOS), que alcanzó su objetivo primario, demostraron los efectos clínicamente relevantes del tratamiento de idebenona en comparación con placebo en los resultados de función respiratoria [1-5]. Esta evidenci viene apoyada por el ensayo de fase II (Delphi) y su dos años de ensayo de extensión abierta (DELPHI-E).
• Idebenona tiene el potencial de retrasar el momento de los hitos de relevancia clínica de progresión de la enfermedad. El flujo espiratorio máximo como porcentaje predicho (PEF% p) es un marcador sensible y precoz de disminución de la función respiratoria en DMD. El análisis de los datos de historia natural, mostró que el beneficio del tratamiento observado con idebenona en el ensayo DELOS, cuando se extrapolan los resultados del PEF% p, da como resultado un retraso en el inicio de la ventilación asistida de tres años con el tratamiento continuo, por lo que es de alta relevancia clínica.
• Los efectos beneficiosos del tratamiento de la idebenona se mantienen año tras año durante un máximo de seis años. La disminución anualizada en el porcentaje de la capacidad vital forzada predicha (FVC% p) y PEF% p, se mantuvieron consistentemente más bajos por un período de hasta seis años, en comparación con los datos de un grupo de referencia de pacientes no tratados inscritos en el estudio de historia natural de CINRG. Estos datos del ensayo SYROS a largo plazo, apoyan aún más el potencial de la idebenona, para modificar el curso de la disminución de la función respiratoria y retrasar el momento de hitos clínicamente relevantes.
• Se ha demostrado que la idebenona preserva la función respiratoria. El tratamiento con idebenona también reduce el riesgo de  eventos adversos broncopulmonares y hospitalizaciones por causas respiratorias, como se demuestra en el estudio pivotal (DELOS) y cuyos resultados se mantienen en la colección de datos a largo plazo (SYROS).

«Nuestro equipo ha trabajado duro para recopilar nuevos datos que refuercen sustancialmente nuestro expediente de regulación de Puldysa como un tratamiento potencial para la DMD», dijo Kristina Sjöblom Nygren, MD, director médico y jefe de desarrollo en Santhera. «El diálogo continuo con los reguladores y expertos clínicos en la DMD, nos ha proporcionado la orientación necesaria para cerrar lagunas en los datos anteriores, obteniendo resultados de beneficios tangibles y altamente relevantes para los pacientes.»

«La elección de una vía de autorización de comercialización condicional, fue aceptada por los reguladores y estamos con los preparativos finales para presentar el expediente de presentación,» añadió Thomas Meier, PhD, director general de Santhera. «El procedimiento de regulación de una autorización de comercialización condicional, nos obliga a presentar un expediente completo con un nuevo nombre comercial, Puldysa®, para distinguir este producto de Raxone® que fue aprobado previamente como tratamiento para los pacientes con neuropatía óptica hereditaria de Leber.»

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) puede conceder una autorización condicional de comercialización de un nuevo tratamiento, para hacer frente a necesidades médicas no cubiertas de los pacientes. Los medicamentos son elegibles para la aprobación condicional, si están encaminados a tratar seriamente enfermedades debilitantes que amenazan la vida. Esto incluye los medicamentos huérfanos. Los datos disponibles, deben indicar que los beneficios del medicamento son mayores que sus riesgos y el solicitante debe tener un plan de desarrollo para proporcionar datos clínicos adicionales.

Idebenona tiene la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la DMD en Europa, Estados Unidos, Suiza y las autoridades australianas.

Sobre la distrofia muscular de Duchenne

La DMD es uno de los tipos más comunes y devastadores de debilidad muscular progresiva y degeneración, a partir de una edad temprana y que conducen a la morbilidad y la mortalidad prematura debido a una insuficiencia respiratoria. Es una enfermedad genética y degenerativa que se produce casi exclusivamente en varones con una incidencia de hasta 1 de cada 3.500 varones nacidos vivos en todo el mundo. La DMD se caracteriza por una pérdida de la proteína distrofina, que conduce a daño celular, alteración de la homeostasis de calcio, el estrés oxidativo elevado y la producción de energía reducida en las células musculares. Con la edad, la debilidad progresiva de los músculos respiratorios que afectan a los músculos accesorios torácica y el diafragma, causa enfermedades respiratorias, alteración en la eliminación de las secreciones de las vías respiratorias, infecciones pulmonares recurrentes debido a la ineficacia de la tos y a la insuficiencia respiratoria con el tiempo. Actualmente no existe tratamiento aprobado para frenar la caída de la función respiratoria en pacientes con DMD.

Acerca de idebenona en la distrofia muscular de Duchenne

La idebenona es una benzoquinona sintética de cadena corta y un cofactor para la enzima NAD (P) H: quinona oxidorreductasa (NQO1) capaz de estimular el transporte de electrones mitocondriales, reducir y eliminar las especies reactivas de oxígeno (ROS) y complementar los niveles de energía celular.

DELOS fue un ensayo de fase III, doble ciego, controlado con placebo, de 52 semanas que asignó al azar 64 pacientes, que no tomaban esteroides concomitantes, para recibir idebenona (900 mg / día) o placebo. El estudio alcanzó su objetivo primario, el cambio desde la línea base en el flujo espiratorio máximo (FEM), lo que demuestra que la idebenona puede ralentizar la pérdida de la función respiratoria. Los datos de apoyo para la idebenona se muestran en la Fase II doble ciego, del estudio DELPHI controlado con placebo y el estudio de extensión abierta de dos años DELPHI-E.

SYROS fue una colección retrospectiva de datos de la función respiratoria a largo plazo de 18 pacientes que completaron el estudio DELOS y posteriormente recibieron idebenona (900 mg / día) en programas de acceso expandido (EAP). El estudio SYROS mostró que el efecto beneficioso observado previamente de idebenona en la reducción de la tasa de disminución de la función respiratoria, se mantuvo hasta seis años durante el tratamiento.

Sobre Santhera

Santhera Pharmaceuticals, es una compañía suiza de especialidad farmacéutica centrada en el desarrollo y comercialización de medicamentos innovadores para las enfermedades raras y otras con necesidades médicas insatisfechas. La cartera comprende la etapa clínica y los tratamientos comercializados para neuro-oftalmológica, neuromuscular y las enfermedades pulmonares. Raxone® de Santhera (idebenona) está autorizada en la Unión Europea, Noruega, Islandia, Liechtenstein, Israel y Serbia para el tratamiento de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (NOHL) y actualmente se comercializa en más de 20 países.

Fuente: Santhera Pharmaceuticals