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• – El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) emite una opinión positiva para AGAMREE® (vamorolone) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en niños y adultos de 4 años o más
• – La decisión de la Comisión Europea (CE) sobre la autorización de comercialización se espera para finales de 2023.
• – AGAMREE podría convertirse en el primer fármaco totalmente aprobado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el tratamiento de pacientes con DMD
• – Anticipación de la aprobación de vamorolone en los EE. UU. en la fecha del 26 de octubre de 2023.

 

Pratteln, Suiza, 13 de octubre de 2023 – Santhera Pharmaceuticals anuncia que el CHMP adoptó una opinión positiva a favor de la aprobación de AGAMREE® (vamorolone) para el tratamiento de pacientes con DMD de 4 años o más. En su recomendación de aprobación, el CHMP reconoce el perfil beneficio-riesgo positivo de AGAMREE en esta población de pacientes, incluidos ciertos beneficios de seguridad de AGAMREE en comparación con los corticosteroides estándar en el tratamiento de la DMD. Santhera planea un primer lanzamiento comercial en Alemania en el primer trimestre de 2024, sujeto a la aprobación de la CE.

“Estamos encantados con la opinión positiva del CHMP, que reconoce la urgente necesidad médica de un tratamiento eficaz y bien tolerado para esta devastadora enfermedad. Ahora podemos ejecutar nuestros planes para garantizar que AGAMREE esté disponible para los pacientes en la UE tan pronto como se reciba la autorización de comercialización de la Comisión Europea”, afirmó Dario Eklund, director ejecutivo de Santhera. «La recomendación del CHMP es un testimonio de la dedicación y colaboración de todos aquellos involucrados en el desarrollo de vamorolone, incluidos ReveraGen Biopharma, la comunidad de pacientes con DMD, investigadores, profesionales de la salud y nuestros empleados».

“Estamos muy satisfechos con el voto positivo de la Agencia Europea de Medicamentos. Esto ofrece a los pacientes con Duchenne una nueva alternativa de tratamiento para ralentizar la progresión de la enfermedad con menos efectos secundarios”, dijo Maggie C. Walter, MD, MA, Profesora Asociada de Neurología, Instituto Friedrich-Baur, Universidad Ludwig-Maximilians de Munich, Alemania.

«Estamos muy entusiasmados con la opinión positiva de la Agencia Europea de Medicamentos», declaró Ezio Magnano, presidente de Parent Project Italia. “El anuncio de hoy es otro gran paso adelante para nuestra comunidad de Duchenne y Becker. Esperamos que este nuevo tratamiento minimice algunos de los efectos secundarios de los esteroides, mejorando aún más la calidad de vida del paciente, que es nuestro principal objetivo”.

La evidencia clínica de la eficacia y seguridad de AGAMREE (vamorolone) en la presentación regulatoria deriva del estudio VISION-DMD y de tres estudios abiertos (incluidas extensiones), en los que se administró vamorolone en dosis entre 2 y 6 mg /kg/día durante un período total de tratamiento de hasta 30 meses, así como un estudio comparativo externo (FOR-DMD [6]) y varios estudios de farmacología clínica. Los estudios fueron realizados por ReveraGen, socio de Santhera, y 32 centros académicos de ensayos clínicos en 11 países.

En el estudio fundamental VISION-DMD, los niños tratados con vamorolone mantuvieron en promedio un crecimiento similar a los tratados con placebo, mientras que los tratados con prednisona experimentaron en promedio un retraso en el crecimiento. Los pacientes que cambiaron de prednisona a vamorolone después de 24 semanas pudieron, en promedio, reanudar el crecimiento en altura durante el resto del estudio.

A diferencia de los corticosteroides, la vamorolone no produjo una reducción del metabolismo óseo medido por biomarcadores óseos, ni una reducción significativa de la mineralización ósea en la columna medida por absorciometría de rayos X de energía dual (DXA) después de 48 semanas en los estudios clínicos. .

Santhera continuará recopilando datos para caracterizar mejor la eficacia a largo plazo y la diferenciación de seguridad de vamorolone.

Se espera una decisión de autorización de comercialización de la CE dentro de aproximadamente dos meses después de la opinión positiva del CHMP. Sujeto a aprobación, AGAMREE será el primer y único medicamento totalmente aprobado por la EMA para el tratamiento de la DMD y la autorización de comercialización será válida en los 27 estados miembros de la Unión Europea, así como en Islandia, Liechtenstein y Noruega. Está previsto que los posibles lanzamientos de AGAMREE en la UE, con Alemania a la cabeza, comiencen en el primer trimestre de 2024.

En los EE. UU., la FDA estableció la fecha de acción objetivo de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA, por sus siglas en inglés) para su decisión regulatoria sobre la NDA de vamorolone como el 26 de octubre de 2023. Sujeto a aprobación, el socio licenciatario de Santhera, Catalyst Pharmaceuticals, planea lanzar vamorolone en los EE. UU. en el primer trimestre del 2024.

 

Acerca de AGAMREE® (vamorolone)

Vamorolone es un nuevo compuesto con un modo de acción basado en la unión al mismo receptor que los glucocorticoides, pero modificando su actividad posterior y no es un sustrato para las enzimas 11-β-hidroxiesteroide deshidrogenasa (11β-HSD) que pueden ser responsables de las reacciones locales. amplificación tisular y toxicidad asociada a corticosteroides en los tejidos locales y, como tal, se considera un fármaco antiinflamatorio disociativo [1-3]. Este mecanismo ha demostrado el potencial de «disociar» la eficacia de los problemas de seguridad de los esteroides y, por lo tanto,  vamorolone se posiciona como una alternativa a los corticosteroides existentes, el estándar actual de atención en niños y adolescentes con DMD [1-3].

En el estudio fundamental VISION-DMD, vamorolone cumplió con el criterio de valoración principal: velocidad de tiempo para ponerse de pie (TTSTAND) versus placebo (p = 0,002) a las 24 semanas de tratamiento y mostró un buen perfil de seguridad y tolerabilidad [1]. Los eventos adversos informados con más frecuencia versus placebo en el estudio VISION-DMD fueron características cushingoides, vómitos y deficiencia de vitamina D. Los eventos adversos fueron generalmente de gravedad leve a moderada.

Los datos disponibles actualmente muestran que vamorolone, a diferencia de los corticosteroides, no tiene restricción del crecimiento [4] ni efectos negativos sobre el metabolismo óseo, como lo demuestran los marcadores séricos normales de formación y resorción ósea [5].

Vamorolone tiene el estatus de medicamento huérfano para la DMD en los EE. UU. y Europa y ha recibido designaciones de Vía Rápida y Enfermedad Pediátrica Rara por parte de la FDA de los EE. UU. y el estatus de Medicina Innovadora Prometedora (PIM) de la MHRA del Reino Unido para DMD. Vamorolone es un medicamento en investigación y actualmente no está aprobado para su uso por ninguna autoridad sanitaria.

 

 

Referencias:

[1] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Enlace.

[2] Liu X y otros (2020). Proc Natl Acad Sci EE.UU. 117:24285-24293

[3] Heier CR et al (2019). DOI de la Alianza de Ciencias de la Vida: 10.26508

[4] Ward et al., WMS 2022, FP.27 – Póster 71. Enlace.

[5] Hasham et al., Presentación del póster MDA 2022. Enlace.

[6] PARA-DMD. Enlace.

 

 

Acerca de la distrofia muscular de Duchenne

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una rara enfermedad hereditaria ligada al cromosoma X, que afecta casi exclusivamente a los hombres. La DMD se caracteriza por una inflamación que está presente desde el nacimiento o poco después. La inflamación conduce a la fibrosis del músculo y se manifiesta clínicamente por degeneración y debilidad muscular progresiva. Los principales hitos de la enfermedad son la pérdida de la deambulación, la pérdida de la autoalimentación, el inicio de la ventilación asistida y el desarrollo de miocardiopatía. La DMD reduce la esperanza de vida antes de la cuarta década debido a insuficiencia respiratoria y/o cardíaca. Los corticosteroides son el estándar actual de atención para el tratamiento de la DMD.

 

Sobre Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) es una empresa farmacéutica especializada suiza centrada en el desarrollo y comercialización de medicamentos innovadores para enfermedades neuromusculares y pulmonares raras con grandes necesidades médicas no cubiertas. La compañía tiene una licencia exclusiva de ReveraGen para todas las indicaciones en todo el mundo para AGAMREE® (vamorolone), un esteroide disociativo con un modo de acción novedoso, que se investigó en un estudio fundamental en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) como alternativa a los corticosteroides estándar.  Para AGAMREE para el tratamiento de la DMD, Santhera ha recibido una opinión positiva sobre la solicitud de autorización de comercialización (MAA) del CHMP de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), una solicitud de nuevo medicamento (NDA) está bajo revisión por parte de la FDA de EEUU y Se ha presentado una MAA a la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA). Santhera ha concedido los derechos de vamorolone para América del Norte a Catalyst Pharmaceuticals y para China a Sperogenix Therapeutics. La etapa clínica en desarrollo también incluye lonodelestat para tratar la fibrosis quística (FQ) y otras enfermedades pulmonares neutrofílicas. Para obtener más información, visite www.santhera.com.

AGAMREE® es una marca comercial de Santhera Pharmaceuticals.

 

Para más información póngase en contacto:

public-relations@santhera.com o Eva Kalias, directora de comunicaciones y relaciones con inversores Teléfono: +41 79 875 27 80. eva.kalias@santhera.com

 

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