Santhera Pharmaceuticals anuncia que su socio ReveraGen Biopharma Inc. ha completado el ensayo de extensión a largo plazo de 24 meses con vamorolone en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Incluyendo 6 meses de tratamiento en el ensayo anterior, ReveraGen ahora ha obtenido datos de seguridad y eficacia con vamorolone durante un período de 2.5 años en 41 niños con DMD.- Pratteln, Suiza, 2 de junio de 2020.

Los niños elegibles para la inscripción en el ensayo de extensión de 24 meses (VBP15-LTE, Clinicaltrials.gov ID: NCT03038399) habían completado previamente el ensayo de aumento de dosis de 6 meses VBP15-003 ( Clinicaltrials.gov ID: NCT02760277). Los datos de este ensayo VBP15-003 en comparación con los datos del ensayo de historia natural, demostraron una mejora dependiente de la dosis en las pruebas de función cronometrada. Se informó que Vamorolone era segura y bien tolerada hasta la dosis más alta probada (6.0 mg / kg / día).

«Con la mayoría de los participantes que continúan el tratamiento con vamorolone a largo plazo, hemos reunido una base de datos sólida de seguridad de 106 niños con DMD, en exposición a vamorolone, sin eventos adversos graves atribuibles al fármaco hasta la fecha», dijo Eric Hoffman, PhD, Vicepresidente de Investigación en ReveraGen BioPharma. «Ahora analizaremos los datos de eficacia e informaremos los resultados en próximas conferencias y publicaciones científicas«.

Los 46 pacientes que completaron el estudio VBP15-003, solicitaron continuar el tratamiento con vamorolone en la extensión a largo plazo, en lugar de la transición a los corticosteroides. Este estudio VBP15-LTE permitió el aumento y la reducción de la dosis según las preferencias del médico y la familia (rango sugerido de 2.0 a 6.0 mg / kg / día). De los 41 participantes que completaron la visita de fin de ensayo después de 24 meses, 27 terminaron con 6.0 mg/g/día (66%), 11 con 2.0 mg/kg/día (27%) y 3 con 4.0 mg/kg/día (7%). Por lo tanto, la mayoría de los médicos / familias eligieron el tratamiento con la dosis más alta probada de vamorolona al final del ensayo VBP15-LTE. La gran mayoría de los niños que completaron el estudio VBP15-LTE de 2 años, han hecho la transición a Programas de Acceso Ampliado (EEUU, Canadá, Israel) o programas de uso compasivo (Reino Unido, Suecia, Australia) para recibir tratamiento continuo con vamorolone.

El ensayo fase 2b VISION-DMD actualmente en curso (VBP15-004; clinictrials.gov: NCT03439670), está diseñado como ensayo fundamental para demostrar la eficacia y seguridad de la vamorolone administrada por vía oral a dosis de 2.0 mg/kg/día y 6.0 mg/kg/día versus prednisona 0.75 mg/kg/día y placebo durante un período de tratamiento de 24 semanas. El ensayo se está realizando actualmente en 33 sitios en América del Norte, Europa, Israel y Australia. Para más información: https://vision-dmd.info/2b-trial-information.

A Vamorolone se le otorgó el estatus de medicamento huérfano en los EEUU y en Europa y recibió la designación de Fast Track y Rare Pediatric Disease de la FDA de EEUU. En noviembre de 2018, Santhera adquirió de Idorsia Pharmaceuticals Ltd, que tiene la opción de una licencia exclusiva y mundial de vamorolone, ​​la opción de una sublicencia exclusiva de vamorolone en todas las indicaciones y en todos los países del mundo, excepto Japón y Corea del Sur.

Acerca de vamorolone: el primer esteroide disociativo de su clase

El vamorolone es un fármaco candidato de primera clase que se une a los mismos receptores que los corticosteroides, pero modifica la actividad de los receptores. Tiene el potencial de «disociar» la eficacia de los problemas típicos de seguridad de los esteroides y por lo tanto, podría reemplazar los corticosteroides existentes, el estándar actual de atención en niños y adolescentes con DMD. Hay una importante necesidad médica no satisfecha en este grupo de pacientes, ya que las dosis altas de corticosteroides tienen graves efectos secundarios sistémicos que disminuyen la calidad de vida del paciente. Vamorolone está siendo desarrollado por ReveraGen BioPharma Inc., con sede en EEUU, con participación en la financiación y diseño de varias fundaciones internacionales sin fines de lucro, los Institutos Nacionales de Salud de EEUU, El Departamento de Defensa de EEUU y el programa Horizon 2020 de la Comisión Europea.

Sobre el programa de desarrollo clínico de Vamorolona en pacientes con DMD

El programa de desarrollo clínico con vamorolone en pacientes con DMD se inició después de un ensayo de farmacología clínica (VBP15-001) en voluntarios sanos en el que las evaluaciones de los biomarcadores, indicaron menor incidencia de efectos secundarios típicos de los medicamentos corticosteroides tradicionales, como la fragilidad ósea, trastornos metabólicos e inmunosupresión.

El programa Fase 2a con vamorolone, consistió en dos ensayos que se realizaron consecutivamente en 48 niños con DMD de 4 a <7 años (VBP15-002 y VBP15-003). Estos ensayos con una duración combinada de 6 meses, investigaron la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la administración oral de vamorolone a dosis de 0.25, 0.75, 2.0 y 6.0 mg/kg/día (12 niños por grupo de tratamiento). Los datos de estos ensayos, informaron que la vamorolone era segura y bien tolerada y durante un período de 6 meses, con mejoras relacionadas con la dosis y el tiempo en varias pruebas de función cronometrada y en los resultados de la función motora. El tratamiento con Vamorolone condujo a un aumento de los niveles séricos de osteocalcina, un biomarcador de formación ósea, lo que sugiere una posible reducción de las morbilidades óseas típicamente asociadas con los corticosteroides. Los resultados de los biomarcadores para la supresión suprarrenal y la resistencia a la insulina, también indicaron una mejor tolerabilidad del tratamiento con vamorolone, en relación con los estudios publicados sobre la terapia con corticosteroides.

A los pacientes que completaron el estudio VBP15-003, se les ofreció un tratamiento continuo con vamorolone bajo el ensayo de extensión abierta a largo plazo de 24 meses (VBP15-LTE) que ahora se ha completado con éxito.

Fuente: Santhera Pharmaceuticals