Santhera Pharmaceuticals anuncia que ha presentado a la Agencia Europea del Medicamento (EMA), una solicitud de autorización de comercialización (MAA) para Puldysa® (idebenona) para el tratamiento de la disfunción respiratoria en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) . Santhera está buscando la autorización de comercialización condicional (CMA).- Pratteln, Suiza, 27 de Mayo, 2019.
La CMA para Puldysa, es para el tratamiento de la disfunción respiratoria en pacientes con DMD que no utilizan glucocorticoides. El MAA se apoya en los datos del estudio de Santhera Fase II (DELPHI), el estudio de extensión a largo plazo DELPHI, el estudio de fase III (DELOS) [1-5] y el estudio SYROS terminado recientemente y datos históricos obtenidos de los pacientes que completaron el estudio DELOS y continuaron siendo tratados con idebenona un máximo de seis años.
«Los nuevos datos incluidos en esta presentación reglamentaria, confirman beneficios clínicamente relevantes en los de pacientes y eficacia terapéutica a largo plazo con idebenona, en pacientes con DMD. Hemos conseguido cubrir lagunas de los datos anteriores y responder a los requisitos de las autoridades reguladoras», ha dicho Kristina Sjöblom Nygren, MD, director médico y jefe de desarrollo en Santhera.
En línea con las comunicaciones anteriores, Santhera tiene previsto presentar una solicitud de nuevo fármaco (NDA) a la FDA de Estados Unidos después de la finalización de SIDEROS estudio actualmente en curso, doble ciego, de fase III controlado con placebo, que investiga la eficacia y seguridad de la idebenona en retrasar la pérdida de la función respiratoria en pacientes con DMD tomando esteroides glucocorticoides durante un período de 18 meses (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02814019). Con 266 pacientes inscritos, SIDEROS es el mayor ensayo clínico reclutando activamente para la DMD. Hasta la fecha, el estudio tiene 214 pacientes inscritos en aproximadamente 60 sitios de ensayos clínicos en Europa, EE.UU. e Israel y espera completar el reclutamiento de pacientes en el 4T de 2019. Los pacientes que completen SIDEROS, serán elegibles para inscribirse en el estudio de extensión abierta (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03603288).
Idebenona para el tratamiento de la DMD, ha obtenido la designación de medicamento huérfano en Europa, Estados Unidos, las autoridades suizas y Australia, y tiene la designación de vía rápida en EE.UU.
Acerca de la distrofia muscular de Duchenne
La DMD es uno de los tipos más comunes y devastadores de debilidad muscular progresiva y degeneración a partir de una edad temprana y que conducen a la morbilidad y la mortalidad prematura, debido a una insuficiencia respiratoria. Es una enfermedad genética y degenerativa que se produce casi exclusivamente en varones con una incidencia de hasta 1 de cada 3.500 varones nacidos vivos en todo el mundo. La DMD se caracteriza por una pérdida de la proteína distrofina, que conduce a daño celular, alteración de la homeostasis de calcio, el estrés oxidativo elevado y la producción de energía reducida en las células musculares. Con la edad, la debilidad progresiva de los músculos respiratorios que afectan a los músculos torácicos y el diafragma, causan enfermedades respiratorias, alteración en la eliminación de las secreciones de las vías respiratorias, infecciones pulmonares recurrentes debido a la ineficacia de la tos y con el tiempo la insuficiencia respiratoria. Actualmente no existe tratamiento aprobado para frenar la pérdida de la función respiratoria en pacientes con DMD.
Acerca de idebenona en distrofia muscular de Duchenne
La idebenona es una benzoquinona sintética de cadena corta y un cofactor para la enzima NAD (P) H: quinona oxidorreductasa (NQO1) capaz de estimular el transporte de electrones mitocondriales, reducir y eliminar las especies reactivas de oxígeno (ROS) y complementar los niveles de energía celular.
DELOS fue una fase III, doble ciego, controlado con placebo de 52 semanas que asignó al azar 64 pacientes, que no toman esteroides concomitantes, para recibir ya sea idebenona (900 mg / día) o placebo. El estudio alcanzó su objetivo primario, el cambio desde la línea base en el flujo espiratorio máximo (FEM) expresado como porcentaje del predicho, lo que demuestra que la idebenona puede ralentizar la pérdida de la función respiratoria. Los datos de apoyo a la idebenona se muestran en el ensayo DELPHI Fase II doble ciego, controlado con placebo y su extensión abierta de 2 años (DELPHI-E).
SYROS fue una recopilación retrospectiva planificada prospectivamente de datos de la función respiratoria a largo plazo, de 18 pacientes que completaron el estudio DELOS y posteriormente recibieron idebenona (900 mg / día) bajo los Programas de Acceso Ampliado (EAP). El ensayo SYROS demostró que el efecto beneficioso observado previamente de la idebenona para reducir la tasa de disminución de la función respiratoria, se mantuvo durante los seis años de tratamiento.
Fuente: Santhera Pharmaceuticals
