Santhera Pharmaceuticals, anuncia que la Food and Drug Administration (FDA) ha concedido la designación Fast Track (vía rápida) a Santhera Raxone®/Catena (idebenona) para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). El Programa Fast Track de la FDA, facilita el desarrollo y revisión de importantes medicamentos destinados al tratamiento de enfermedades graves y de necesidad médica insatisfecha, con el fin de conseguir hacerlos llegar cuanto antes a los pacientes. Santhera anunció previamente que el ensayo en Fase III (DELOS) en DMD, ha logrado su principal objetivo, demostrando que Raxone/Catena retrasa la pérdida de la función respiratoria.
«Estamos muy contentos de que la FDA haya concedido la designación Fast Track a Raxone/Catena, destacando de este modo aún más, la necesidad médica no satisfecha de tratamientos eficaces para los pacientes con DMD», comentó Thomas Meier, PhD, Director Ejecutivo de Santhera. «Basándonos en los datos positivos de nuestro ensayo en Fase III con Raxone/Catena en la DMD, hemos comenzado a preparar una solicitud de nuevo fármaco (NDA) y planeamos reunirnos con la FDA en las próximas semanas, para comentar nuestro dossier NDA en una reunión previa a la reunión definitiva de la NDA.
Acerca de la designación de vía rápida de la FDA
La FDA estableció el Programa de desarrollo de Medicamentos por la Vía Rápida, en base a la Ley de Modernización de la FDA de 1997. El programa está diseñado para facilitar y acelerar el desarrollo y la revisión, de terapias destinadas a tratar enfermedades graves o potencialmente mortales, que demuestren abordar la necesidad médica insatisfecha.
Las ventajas de la designación Fast Track (vía rápida) incluyen la posibilidad de tener reuniones más frecuentes con la FDA, la elegibilidad para la aprobación acelerada y prioridad de revisión, además de permitir a las compañías, presentar sus NDA’s por secciones hasta completarlas, si están basadas en datos clínicos de examen continuo. Por lo general, la FDA no dictaminará nada hasta que reciba la solicitud completa.
Acerca de Idebenona en la Distrofia Muscular de Duchenne
Raxone/Catena (idebenona), es una benzoquinona de cadena corta sintética y un sustrato para la enzima NAD (P) H: quinona oxidorreductasa (NQO1), capaz de estimular el transporte de electrones mitocondriales y complementar los niveles de energía celular. El ensayo anterior aleatorizado placebo-controlado de la Fase II (DELPHI), demostró la tendencia a efectos beneficiosos de Raxone/Catena sobre parámetros funcionales cardíacos y respiratorios tempranos. Un hallazgo importante del estudio DELPHI fue que los pacientes tratados con idebenona, se estabilizaron en PEF% p, un marcador de la fuerza muscular espiratoria, en comparación con los pacientes que recibieron placebo, en los que no se observó nada diferente a lo esperado según la historia natural de la enfermedad. Análisis adicionales, indicaron que el efecto del tratamiento Raxone/Catena en los resultados de función respiratoria, fue mayor en pacientes que no toman esteroides glucocorticoides concomitantes.
Idebenona ha recibido la concesión de designación de fármaco huérfano para la DMD en Europa y en EE.UU. y la protección de patentes hasta 2026 en Europa y 2.027 en EE.UU.
Fuente: Santhera Pharmaceuticals – 09 de abril 2015, Suiza.
