Liestal, Suiza, 26 de enero de 2018 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) anuncia que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) mantuvo su opinión negativa sobre la aplicación de extensión Tipo II para Raxone® (idebenona) en la distrofia muscular de Duchenne (DMD) después de un procedimiento de reexamen.

El CHMP concluyó que una aprobación para Raxone en DMD, aplicada como una variación de Tipo II de la existente autorización de comercialización, no se puede otorgar en este momento en base a la evidencia existente actual. Aunque se reconoció el resultado positivo del ensayo DELOS fase III, el CHMP invitó a Santhera a presentar datos adicionales para vincular aún más los efectos del tratamiento observado en los resultados de la función respiratoria a beneficio del paciente.

La disminución respiratoria es una de las principales causas de muerte en pacientes con DMD y actualmente no existe tratamiento aprobado. Santhera sigue plenamente comprometida con la solución de esta necesidad insatisfecha y está convencida de los beneficios del tratamiento de Raxone en DMD. Santhera tiene la intención de recopilar más pruebas para fortalecer los datos clínicos de Raxone preparando una modificación de la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) en Europa.

Santhera continuará trabajando con las autoridades reguladoras para llevar esta opción de tratamiento a los pacientes tan rápido como sea posible. La indicación prevista para Raxone es disminuir la disminución de la función respiratoria en pacientes con DMD que actualmente no están tomando glucocorticoides. La indicación incluiría pacientes en quienes el tratamiento con glucocorticoides ya no se tolera o se considera desaconsejable.

«Los datos del ensayo Fase III DELOS demostraron evidencia estadísticamente significativa y clínicamente relevante de que Raxone ralentiza la disminución de la función respiratoria y reduce el riesgo de complicaciones broncopulmonares y hospitalización en pacientes con DMD que no usan glucocorticoides. El CHMP reconoció que no se había cumplido necesidad médica en esta población de pacientes «, dijo Thomas Meier, PhD, CEO de Santhera. «Estamos muy agradecidos a la comunidad DMD, los pacientes, sus cuidadores y los médicos tratantes, por su apoyo implacable. Santhera sigue plenamente comprometido con la realización del potencial de Raxone en el tratamiento de pacientes con DMD a través de su programa de ensayo clínico y los esfuerzos de concienciación de enfermedades en estrecha cooperación con la comunidad médica y las organizaciones de pacientes».

Jon Hastie, PhD y CEO de DMD Pathfinders, una organización de usuarios liderada por adultos con Duchenne que proporciona apoyo y consejos para otras personas que viven con la condición, comentaron las noticias de hoy: «Las noticias sobre Raxone recibiendo una opinión negativa es decepcionante para las personas con DMD, especialmente adolescentes y adultos que experimentan disminución respiratoria. La necesidad de ventilación asistida y la probabilidad de infecciones de pecho y los consiguientes ingresos hospitalarios de emergencia son una fuente constante de ansiedad y tienen una carga significativa en nuestras vidas – Realmente existe una necesidad urgente de encontrar un tratamiento para disminuir el declive de la función respiratoria en personas que no toman esteroides ya que no hay otra opción de tratamiento disponible. Me alegra que Santhera continúe en sus esfuerzos para que Raxone esté disponible para los pacientes «.

«En toda Europa, aproximadamente la mitad de los pacientes con DMD de 10 a 20 años de edad no pueden tomar esteroides o tienen que detenerlo debido a los efectos secundarios. Estos pacientes actualmente no tienen opción de tratamiento para desacelerar la disminución progresiva de su función respiratoria. Continuaremos apoyando a Santhera en la obtención de evidencia requerida para aprobar este medicamento para este grupo mayor de pacientes con DMD «, dijo Thomas Voit, MD y profesor de pediatría en el Great Ormond Street Hospital for Children y University College London (Londres, Reino Unido).

El MAA para Raxone en DMD se presentó como una Variación de Tipo II de la autorización de comercialización existente para la neuropatía óptica hereditaria Leber (LHON), y se basa en datos del estudio DELPHI de Fase II de Santhera y el exitoso estudio pivotal de fase III DELOS, este último en pacientes que no toman glucocorticoides concomitantes. Estos datos demostraron un resultado estadísticamente significativo y clínicamente relevante para Raxone en ralentizar la pérdida de función respiratoria en comparación con el placebo. Los resultados del estudio de fase III DELOS se publicaron en varias revistas revisadas: Buyse et al., The Lancet 2015, 385: 1748-1757; McDonald et al., Neuromuscular Disorders 2016, 26: 473-480; Buyse et al., Pediatric Pulmonology 2017, 52: 580 – 515; Mayer et al., Journal of Neuromuscular Diseases 2017, 4: 189-198; Meier et al., Neuromuscular Disorders 2017, 27: 307-314.

A la luz de la opinión del CHMP, Santhera ha retirado la aplicación reglamentaria correspondiente en Suiza con la intención de volver a presentarla en una etapa posterior.

Conferencia:
Una conferencia telefónica con el inversor Thomas Meier, PhD, CEO de Santhera, para analizar la decisión del CHMP será celebrada hoy, 26 de enero de 2018, a las 14:00 h CET, donde Duchenne Parent Project España participará. Los participantes de acceso telefónico están invitados a llamar a uno de los siguientes números unos 10 minutos antes de que comience la llamada de conferencia.
+41 (0) 58 310 50 00 (Europa)
+44 (0) 207 107 0613 (Reino Unido)
+1 (1) 631 570 5613 (EE. UU.)

Acerca de Raxone® (Idebenona) en la distrofia muscular de Duchenne
La DMD se caracteriza por una pérdida de la proteína distrofina, lo que provoca daño celular, deterioro de la homeostasis del calcio, estrés oxidativo elevado y producción de energía reducida en las células musculares. Esto resulta en debilidad muscular progresiva, desgaste muscular, morbilidad y mortalidad tempranas por insuficiencia respiratoria.
Idebenona es una benzoquinona sintética de cadena corta y un cofactor para la enzima NAD (P) H: quinona oxidorreductasa (NQO1) capaz de estimular el transporte de electrones mitocondriales, reduciendo y eliminando especies de oxígeno reactivo (ROS) y que complementan los niveles de energía celular.
DELOS fue un estudio de fase III, doble ciego, controlado con placebo de 52 semanas que aleatorizó a 64 pacientes, que no tomaban glucocorticoides concomitantes, para recibir idebenona (900 mg / día) o un placebo equivalente. El estudio alcanzó su punto final primario, el cambio desde la línea de base en el flujo espiratorio máximo (PEF), que demostró que idebenona puede disminuir la pérdida de la función respiratoria.

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Fuente: Santhera Therapeutics