Santhera Pharmaceuticals anuncia que ha presentado una solicitud de autorización de comercialización (MAA) a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para Raxone® (idebenona), para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes con deterioro de la función respiratoria y que no toman glucocorticoides concomitantes. La nueva indicación se ha presentado como una modificación Tipo II del permiso de comercialización de la empresa para Raxone® concedida el año pasado. Raxone® tiene la designación de medicamento huérfano para la DMD en la UE.- Liestal, Suiza 31 de mayo de 2016.
El expediente de regulación que ahora se presenta como Tipo II, modificación de la autorización de comercialización existente, resume los datos del programa de Santhera Fase II (DELPHI) y el éxito en los estudios de Fase III Pivotal (DELOS), que demostraron un beneficio estadísticamente significativo y clínicamente relevante, del tratamiento con Raxone® para frenar la tasa de pérdida de la función respiratoria en comparación con placebo, en pacientes con DMD que no toman glucocorticoides concomitantes. Este beneficio también se tradujo en un menor número de episodios broncopulmonares (por ejemplo, infecciones de las vías respiratorias), duración del episodio más corta y menos tratamiento antibiótico en los pacientes tratados con Raxone®. Los datos han sido confirmados por un estudio de historia natural, que muestra que la disminución significativa de la función respiratoria observada en el grupo placebo del DELOS, refleja el curso natural de la enfermedad, mientras que en los resultados de los pacientes tratados con Raxone®, no se siguió el curso natural. El MAA también incluye los datos de una encuesta entre beneficio y riesgo centrada en el paciente, que pone de relieve la importancia del tratamiento de la enfermedad pulmonar en pacientes con DMD. Los resultados muestran que Raxone® ralentiza la tasa de disminución de la función respiratoria, disminuye la proporción de pacientes que cruza los umbrales funcionales clínicamente relevantes y aumenta el tiempo hasta que se alcanzan tales umbrales, representando así un importante efecto del tratamiento, siendo de gran relevancia clínica para los pacientes con DMD . La dosis de Raxone® (900 mg / día) fue segura y bien tolerada, con tasas de eventos adversos comparables al placebo.
La indicación de Raxone® se destina a pacientes con DMD, cuya función respiratoria ha comenzado a disminuir y que actualmente no están tomando glucocorticoides concomitantes. La indicación también incluiría a pacientes que previamente fueron tratados con glucocorticoides o en los que no se desea el tratamiento con glucocorticoides, no se tolera o está contraindicada. Los pacientes con deterioro de la función respiratoria que actualmente no utilizan glucocorticoides, representan aproximadamente el 40% de los pacientes con DMD por encima de la edad de 10 años. Actualmente no existe un tratamiento disponible para este grupo de pacientes con DMD.
«Raxone® proporciona beneficios clínicamente relevantes a través de múltiples parámetros de función pulmonar, como se muestra en nuestro ensayo DELOS, el primero y hasta la fecha el único, doble ciego, de Fase III, controlado con placebo, con el que se ha obtenido un resultado positivo en la DMD», dijo Thomas Meier, PhD, Director General de Santhera. «Ahora estamos trabajando diligentemente con los reguladores europeos, para proporcionar un acceso rápido a Raxone® para los pacientes con pérdida de la función respiratoria, que actualmente no tienen opciones de tratamiento eficaces».
En EE.UU., Santhera ha presentado este material en una amplia exposición a la FDA, en su preparación para el debate sobre la presentación de una solicitud de nuevo fármaco (NDA) para idebenona bajo la Subparte H, para la misma indicación como en el MAA. La contestación de la FDA se espera para finales de julio.
Santhera tiene los derechos de comercialización mundiales para el programa de DMD, que ha sido designado fármaco huérfano en la UE y los EE.UU. y tiene la designación Fast Track en EE.UU.. La protección de la patente, se extiende hasta marzo de 2026 (UE, Japón) y diciembre de 2027 (EE.UU.).
Sobre Raxone® (idebenona) como tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD)
La distrofia muscular de Duchenne de Duchenne (DMD), es uno de los tipos más comunes y devastadores de degeneración muscular y provocando debilidad muscular rápida y progresiva. Es una enfermedad genética, degenerativa que se hereda de un modo recesivo ligado al cromosoma X, con una incidencia de hasta 1 de cada 3.500 varones nacidos vivos en todo el mundo. La DMD se caracteriza por una pérdida de la proteína distrofina, que conduce a daño celular, alteración de la homeostasis de calcio, estrés oxidativo elevado y producción de energía reducida en las células musculares. Esto se traduce en una debilidad progresiva, atrofia muscular y mortalidad temprana, debido a la insuficiencia respiratoria.
Idebenona es una benzoquinona de cadena corta sintética y un cofactor para la enzima NAD(PH): quinona oxidoreductasa (NQO1), capaz de estimular el transporte de electrones mitocondrial, de reducir y expulsar especies reactivas del oxígeno (ROS) y de complementar niveles de energía celular. DELOS era un ensayo Fase III, doble ciego, controlado con placebo que asignó al azar a 64 pacientes, de 10-18 años de edad, para recibir dosis de Raxone® o placebo. El ensayo alcanzó su punto final primario y demostró que Raxone® puede ralentizar la pérdida de la función respiratoria en pacientes que no toman glucocorticoides concomitantes. El resultado positivo del estudio de fase III DELOS, fue publicado en The Lancet (Buyse et al, The Lancet 2015 385 (9979): 1748-57).
Sobre Santhera
Santhera Pharmaceuticals es una compañía suiza de especialidad farmacéutica, centrada en el desarrollo y comercialización de productos farmacéuticos innovadores, para el tratamiento de enfermedades mitocondriales y neuromusculares huérfanas. Raxone®, el principal producto de Santhera, está autorizado en la Unión Europea para el tratamiento de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (NOHL). Santhera desarrolla Raxone® para dos indicaciones adicionales, la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y esclerosis múltiple primaria progresiva (EMPP), y omigapil para distrofias musculares congénitas (CMD), todas ellas, áreas de alta necesidad médica no cubierta. Para más información, visite la página web de la compañía www.santhera.com.
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Fuente: Santhera Pharmaceuticals
