Pratteln, Suiza y Rockville, MD, EE. UU., 9 de enero de 2023 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) y ReveraGen BioPharma, Inc anuncian que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado la solicitud de nuevo fármaco (NDA) de vamorolone para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La FDA ha establecido el 26 de octubre de 2023 como fecha de acción objetivo para la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA).
La fecha de PDUFA es la fecha prevista para que la FDA complete su revisión de la NDA. Además, la FDA declaró que actualmente no planea celebrar una reunión del comité asesor para discutir la solicitud. Sujeto a aprobación, Santhera planea lanzar vamorolone en los EE.UU. en el cuarto trimestre de 2023.
“Estamos encantados de que la FDA haya aceptado la NDA de vamorolone de Santhera para su presentación. Creemos que este producto aborda una clara necesidad médica no satisfecha y para Santhera, esto representa el logro de un hito importante con un significado clave para nuestro éxito futuro”, dijo Dario Eklund, director ejecutivo de Santhera. «Esperamos trabajar en estrecha colaboración con los reguladores de EE.UU. para avanzar hacia la aprobación de vamorolone».
“Este es un momento emocionante para la comunidad de Duchenne ya que los datos generados a lo largo del programa del ensayo clínico indican que vamorolone tiene el potencial de abordar aspectos relevantes en la atención al paciente que podrían también mejorar los resultados del tratamiento”, dijo Eric Hoffman, PhD, presidente y director ejecutivo de ReveraGen BioFarmacia. “Si se aprueba, vamorolone surgirá como una opción de tratamiento adicional en los estándares actuales de atención en DMD, con el potencial de abordar necesidades médicas insatisfechas y tratar la mayoría de pacientes Duchenne a partir de una edad temprana.”
La presentación de NDA para vamorolone fue respaldada por datos clínicos de la fase 2b del Estudio VISION-DMD que cumplió el criterio principal de valoración positiva sobre el placebo. El paquete de datos también incluyó datos de cuatro estudios abiertos (incluida la extensión) en los que vamorolone se administró a dosis entre 2 y 6 mg/kg/día durante un período total de tratamiento de hasta 30 meses.
En Europa, una solicitud de autorización de comercialización (MAA), que busca la aprobación de vamorolone en la Unión Europea, ha sido validado y está siendo revisado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).
A Vamorolone se le ha otorgado el estatus de medicamento huérfano en los EE.UU. y en Europa para DMD, y ha recibido Designaciones de Fast Track y Rare Pediatric Disease por parte de la FDA de EE.UU. y Promising Innovative Medicine (PIM) de la MHRA del Reino Unido para DMD.
Fuente: Santhera Pharmaceuticals
