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Santhera y ReveraGen anuncian resultados positivos y estadísticamente muy significativos de Vamorolone en el ensayo pivotal VISION-DMD

• Vamorolone demuestra una gran eficacia en los criterios de valoración primarios y secundarios en ambas dosis de 6 mg / kg / día y 2 mg / kg / día.
• Se alcanza la velocidad del criterio de valoración principal del tiempo de reposo (TTSTAND) para vamorolone 6 mg / kg / día frente a placebo (p = 0,002).
• Los criterios de valoración secundarios de las pruebas de caminata de seis minutos (6MWT) y tiempo para correr / caminar 10 metros (TTRW), logran una resultados estadísticamente significativos frente a placebo.
• El ensayo confirmó un buen perfil de seguridad y tolerabilidad de vamorolone para ambas dosis.
• Santhera planea presentar una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) ante la FDA de EEUU en el primer trimestre de 2022, solicitando además una revisión prioritaria.

Santhera Pharmaceuticals y ReveraGen BioPharma , Inc, anuncian resultados clave positivos del ensayo VISION-DMD, que demuestran una eficacia sólida en múltiples criterios de valoración de eficacia y una seguridad y tolerabilidad favorables de vamorolone en el tratamiento de pacientes con DMD.- Pratteln, Suiza, y Rockville, MD, EEUU, 1 de junio de 2021.

VISION-DMD es un ensayo fundamental de fase 2b, diseñado para demostrar la eficacia y seguridad de vamorolone en comparación con el placebo y la prednisona (control activo) en el tratamiento de la DMD. En el primer período doble ciego de 24 semanas, del cual se presenta la lectura de datos, 121 niños ambulatorios de 4 a <7 años con DMD, fueron aleatorizados para recibir vamorolone (dosis baja de 2 mg / kg / día o dosis alta 6 mg / kg / día) o prednisona (0,75 mg / kg / día) o placebo. Un segundo período de 24 semanas, en el que todos los participantes reciben tratamiento con vamorolone en cualquiera de los dos niveles de dosis, continuará capturando datos adicionales de seguridad y tolerabilidad a más largo plazo.

Vamorolone demuestra eficacia en los criterios de valoración primarios y secundarios y en un amplio rango de dosis

El ensayo alcanzó su criterio de valoración principal en el tiempo para levantarse desde la posición supina hasta la bipedestación (TTSTAND) con vamorolone 6 mg / kg / día frente a placebo (p = 0,002) con una diferencia de tratamiento de 0,06 [IC del 95%: 0,02-0,10] aumento / segundo desde el valor inicial. Esto supone una mejora clínicamente relevante en TTSTAND en el grupo de vamorolone de 6 mg / kg / día de 6,0 a 4,6 segundos y un deterioro en el grupo de placebo de 5,4 a 5,5 segundos. El ensayo también demostró la superioridad de vamorolone frente a placebo en múltiples criterios de valoración secundarios que incluyen (en el orden de la jerarquía predefinida): velocidad de TTSTAND para 2 mg / kg / día (p = 0,02), 6MWT para 6 mg / kg / día ( p = 0,003) y 2 mg / kg / día (p = 0,009), TTRW para 6 mg / kg / día (p = 0,002). Los resultados clínicos establecen la eficacia de vamorolone en un amplio rango de dosis triple de 2 a 6 mg / kg / día. No se observaron diferencias estadísticamente significativas entre vamorolone 6 mg / kg / día y prednisona en los criterios de valoración anteriores.

Vamorolone mostró un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable sobre prednisona

La tasa de finalización del ensayo a las 24 semanas fue del 94% (o 114 de 121 participantes). Vamorolone en ambas dosis de 2 y 6 mg / kg / día, mostró un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable. En los grupos de vamorolone, ​​no se observaron eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) de grado 3 o superior o eventos adversos que llevaran a la interrupción del ensayo. El número total de TEAE fue menor en los grupos de vamorolone 2 mg / kg / día (eventos n = 96) y 6 mg / kg / día (n = 91) en comparación con los de prednisona (n = 120). En un análisis preespecificado de reacciones adversas clínicamente relevantes (moderadas, graves, graves o que conducen a la interrupción debido a la seguridad), definido por la EMA y realizado por Santhera, vamorolone 6 mg / kg / día fue significativamente superior a la prednisona (n = 6 vs n = 19, p = 0,02).

Tal y como se publicó anteriormente, en estudios abiertos de 2,5 años de duración (113 pacientes-año), vamorolone no mostró retraso en el crecimiento como se informó con los corticosteroides convencionales. Concretamente, esta circunstancia fue validada en el actual ensayo doble ciego de 24 semanas donde vamorolone 6 mg / kg / día versus prednisona 0,75 mg / kg / día, mostró una diferencia significativa en la velocidad de crecimiento (p = 0,02). “El retraso en el crecimiento es una preocupación importante para las familias de los pacientes tratados con corticosteroides y estamos muy contentos de ver los resultados positivos de vamorolone en este aspecto, en este ensayo doble ciego“, dijo Paula Clemens, MD, copresidenta del ensayo y profesora de neurología en la Facultad de Medicina de la Universidad de Pittsburgh.

La noticia de hoy es un gran hito para los pacientes y Santhera, ya que avanzamos aún más con vamorolone como una opción de tratamiento fundamental en la DMD. El efecto del tratamiento con vamorolone, se traduce en la posibilidad de retrasar la progresión de la enfermedad en aproximadamente dos años e indica el potencial modificador de la enfermedad”, dijo Dario Eklund, Director Ejecutivo de Santhera. “Ahora esperamos trabajar con las autoridades reguladoras para llevar vamorolone a los pacientes con DMD, primero en EEUU y a continuación en Europa“.

Estamos encantados con los resultados positivos del ensayo VISION-DMD, ya que representa la culminación de más de una década de investigación científica“, dijo Eric Hoffman, PhD, Presidente y Director Ejecutivo de ReveraGen BioPharma y profesor de ciencias farmacéuticas en la universidad de Nueva York. “Estamos agradecidos por haber podido recopilar datos tan importantes y nos gustaría agradecer a todos los participantes de VISION-DMD, sus familias y cuidadores, así como a los investigadores y al personal del ensayo, su compromiso con este programa“.

La solidez en la evidencia de la eficacia y seguridad de vamorolone en un rango de dosis tan amplio de 2 a 6 mg / kg / día, permite a los médicos adaptar individualmente el tratamiento de los pacientes con Duchenne comenzando con la dosis más alta de 6 mg / kg / día de vamorolone, con una eficacia equivalente a la prednisona diaria y ajustar la dosis de acuerdo a lo bien que se tolere el tratamiento mientras se mantiene una eficacia óptima. Estoy entusiasmado de que este enfoque pueda permitir a los pacientes evitar los efectos secundarios que actualmente llevan a suspender el tratamiento con esteroides, lo que significa que pueden permanecer con el tratamiento por más tiempo”, dijo Craig McDonald, MD, profesor y presidente del Departamento de Medicina Física y Rehabilitación y Director de Clínicas de Enfermedades Neuromusculares en el UC Davis Health de EEUU.

Santhera planea enviar una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) en EEUU en el primer trimestre de 2022, solicitando una revisión prioritaria basada en la designación de vía rápida otorgada por la FDA. El ensayo VISION-DMD continúa durante 48 semanas y sujeto a un resultado positivo, entregará datos para la presentación de una solicitud de autorización de comercialización en Europa en el segundo trimestre de 2022. Una vez aprobada, Santhera tiene la intención de comercializar vamorolone para el tratamiento de la DMD a través de su propia organización en Estados Unidos y los principales mercados de Europa y está buscando colaboraciones fuera de estas regiones para llegar a todos los pacientes. Santhera estima que el potencial máximo de ventas de vamorolone solo en la indicación DMD, supera los 500 millones de dólares.

Vamorolone ha recibido el estatus de fármaco huérfano en EEUU y Europa y ha recibido las designaciones Fast Track y Rare Pediatric Disease de la FDA de EEUU y el estatus de Medicina Innovadora Prometedora (PIM) de la MHRA del Reino Unido. El 2 de septiembre de 2020, Santhera firmó acuerdos con ReveraGen e Idorsia que otorgaron a Santhera una licencia exclusiva de vamorolone para todas las indicaciones en todo el mundo.

Fuente: Santhera Pharmaceuticals

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