Santhera Pharmaceuticals y ReveraGen Biopharma anuncian que ha finalizado con éxito la primera reunión previa a la NDA con la FDA de EEUU de vamorolone, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La FDA consideró que tanto la eficacia clínica propuesta como los datos de seguridad, eran suficientes para presentar una NDA. En base a la designación de vía rápida para vamorolone, la FDA consideró aceptable el plan para realizar una revisión continua de NDA. La presentación de la NDA comenzará en el primer trimestre de 2022.- Pratteln, Suiza, y Rockville, MD, EEUU, 17 de noviembre de 2021.
El propósito de la reunión previa a la NDA, era obtener un acuerdo con la FDA sobre la suficiencia y adecuación de los datos clínicos, para respaldar la presentación de una NDA de vamorolone para el tratamiento de la DMD. En las conclusiones de esta reunión, la FDA acordó que la eficacia de vamorolone, como se demostró en el estudio pivotal VISION-DMD de 24 semanas, respalda una solicitud de NDA y que los resultados del estudio VISION-DMD doble ciego de 24 semanas y los estudios de etiqueta abierta, proporcionan suficientes datos de seguridad para respaldar una presentación de NDA de vamorolone para el tratamiento de la DMD. La aceptación de la NDA estará sujeta a la revisión de la FDA de la presentación completa.
En base a los comentarios de la FDA, Santhera y ReveraGen iniciarán la presentación progresiva de NDA en el primer trimestre de 2022. Como parte del proceso, se planean reuniones adicionales previas a la NDA con la FDA, para abordar otras secciones de la presentación. Vamorolone ha recibido el estatus de medicamento huérfano en EEUU para la DMD y ha recibido las designaciones Fast Track y Rare Pediatric Orphan de la FDA de EEUU.
Fuera del alcance de la reunión previa a la NDA y con referencia a una pregunta relacionada con la PPSR (Solicitud de estudio pediátrico propuesto), la FDA también señaló que, como esteroide sintético, vamorolone puede tener beneficios potenciales para otras indicaciones. En base a esto, Santhera continuará colaborando con la FDA y evaluará indicaciones más allá de la DMD.
“Estamos muy contentos con el resultado positivo de esta primera reunión previa a la NDA. A medida que nos acercamos a importantes hitos regulatorios en nuestro viaje para llevar vamorolone a los pacientes, agradecemos a todos los participantes, sus familias y cuidadores, así como a los investigadores y al personal del ensayo, por su compromiso con el programa de vamorolone”, dijo Eric Hoffman, PhD, Presidente y CEO de ReveraGen BioPharma.
“Los comentarios de la FDA sobre nuestros planes de presentación, son alentadores y un importante paso confirmatorio del progreso que hemos logrado en el avance de vamorolone como opción de tratamiento fundamental en la DMD. Ahora esperamos trabajar con la FDA y otras autoridades reguladoras para llevar vamorolone al mercado lo antes posible”, dijo Dario Eklund, Director Ejecutivo de Santhera.
Antes de la reunión con la FDA, Santhera y ReveraGen presentaron un paquete de datos que se centró en los resultados positivos de 24 semanas del estudio pivotal Fase 2b VISION-DMD en pacientes de 4 a 7 años. En este ensayo, vamorolone mostró diferencias clínicamente significativas y con respecto a placebo en el criterio de valoración principal de eficacia (tiempo de reposo / velocidad de TTSTAND), con resultados de eficacia consistentemente sólidos en otros criterios de valoración de eficacia secundarios y exploratorios preespecificados [1, 2] . El paquete informativo, se complementó con los datos de tratamiento a largo plazo de fase 2a de etiqueta abierta, que brindan información de apoyo con respecto a la respuesta a la dosis, la durabilidad del efecto del tratamiento y la seguridad a largo plazo durante un período de seguimiento de 2,5 años [3]. Se ha demostrado que el tratamiento con vamorolone, conserva la trayectoria de la altura y tiene un impacto adverso significativamente menor en las medidas de salud ósea y cambios de comportamiento, en comparación con la prednisona [4-7]. En los ensayos clínicos, vamorolone fue segura y bien tolerada. Los eventos adversos notificados, fueron vómitos y deficiencia de vitamina D. Los eventos adversos fueron de gravedad leve a moderada.
Como se anunció anteriormente, el apoyo de la FDA a una presentación de NDA para vamorolone basada en los datos de 24 semanas del estudio VISION-DMD, desencadena un pago por hito de 5 millones de dólares, al licenciante ReveraGen y permitirá a Santhera retirar 5 millones en el acuerdo de financiación con Highbridge Capital Management LLC.
Vamorolone fue descubierto por ReveraGen BioPharma, Inc., con sede en EEUU, y se está desarrollando en colaboración con Santhera, que posee los derechos mundiales del fármaco candidato para todas sus indicaciones.
Sobre Vamorolone
Vamorolone es un fármaco candidato de primera clase que se une al mismo receptor que los corticosteroides pero modifica su actividad y como tal, es un agonista disociativo [8-10]. Este mecanismo tiene el potencial de «disociar» la eficacia de las preocupaciones típicas sobre la seguridad de los esteroides y por lo tanto, vamorolone podría surgir como una alternativa prometedora a los corticosteroides existentes, el estándar actual de atención en niños y adolescentes con DMD. El inicio de la presentación continua de NDA de EEUU para DMD, se espera en el primer trimestre de 2022. Vamorolone ha recibido el estatus de fármaco huérfano en EEUU y Europa para la DMD y ha recibido las designaciones Fast Track y Rare Pediatric Disease de la FDA de EEUU y el estatus de Medicina Innovadora Prometedora (PIM) de la MHRA de Reino Unido para la DMD. Vamorolone es un medicamento en investigación y actualmente no está aprobado para su uso por ninguna autoridad sanitaria.
Fuente: Santhera Pharmaceuticals
