Sarepta Therapeutics ha anunciado hoy que la FDA ha levantado la suspensión clínica de su programa de terapia génica con micro-distrofina para la distrofia muscular de Duchenne.

Sarepta había anunciado previamente, el 25 de julio de 2018, que la FDA había puesto en suspenso el programa por la presencia de trazas de fragmentos de ADN en uno de los lotes del plasma para investigación suministrado por terceras partes. En respuesta y en colaboración con el Nationwide Children’s Hospital, se desarrolló un plan de acción que se envió a la FDA, incluyendo una auditoría de los proveedores de plasma para el estudio y el compromiso de usar sólo plasmas de grado GMP en todos los lotes futuros (nota de traducción : el plasma GMP es de mayor calidad que el plasma de investigación (Research-grade  plasmid) y el usado más frecuentemente de ensayos preclínicos de terapia génica).

Doug Ingram, presidente y consejero delegado de Sarepta ha dicho que ha sido “gracias a la diligencia y rápida reacción de sus colegas en Sarepta y el hospital infantil Nationwide para recopilar y enviar una respuesta completa, y gracias a la revisión expeditiva de la FDA para levantar el suspenso clínico, que se ha podido terminar con dicho suspenso clínico en tiempo récord y sin retrasos significativos en la hoja de ruta del este importante programa clínico. Nuestro objetivo ahora es reunirnos con la FDA para tomar nota de sus consejos y alinearnos sobre nuestro próximo registro del ensayo de micro-distrofina y así conseguir nuestro gol de empezar el ensayo antes del final de 2018”.

 

Fuente: Sarepta Therapeutics