Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Sarepta ha anunciado hoy datos de seguridad y tolerabilidad del ensayo clínico SRP-9001

Sarepta Therapeutics, Inc., líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, anunció hoy datos de seguridad y tolerabilidad a un año de cuatro participantes del ensayo clínico de distrofia muscular de Duchenne (DMD) que recibieron microdistrofina SRP-9001 (AVrh74.MHCK7.microdistrofina) se han publicado en JAMA Neurology. SRP-9001 es una terapia de transferencia de genes en investigación destinada a administrar su gen que codifica la microdistrofina al tejido muscular para la producción dirigida de proteína de microdistrofina.

Nos alienta el suministro sistémico exitoso y seguro de nuestro transgen de microdistrofina de nuestra cápside viral AAVrh74 y resultados de expresión muscular dirigida, lo que demuestra la seguridad y eficacia de la transferencia de genes SRP-9001 mantenida durante un año en esta cohorte de participantes que viven con Distrofia muscular de Duchenne“, dijo Louise Rodino-Klapac, Ph.D., vicepresidenta sénior de terapia génica, de Sarepta Therapeutics. “Después de la actualización de 9 meses que compartimos el año pasado, la publicación revisada por pares de estos resultados en JAMA Neurology respalda aún más el potencial de SRP-9001 para proporcionar mejoras funcionales clínicamente significativas en términos de velocidad y magnitud de mejora para pacientes con DMD. El estudio 102, nuestro estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de SRP-9001, está en curso y esperamos compartir los resultados a principios de 2021 a medida que trabajamos hacia nuestro objetivo final de mejorar profundamente la vida de tantos pacientes que viven con DMD como sea posible“.

En el ensayo abierto, conocido como Estudio 101, cuatro participantes ambulatorios entre las edades de 4 y 7 fueron tratados con una infusión de SRP-9001 a una dosis de 2×1014 vg / kg. La terapia fue segura y tolerable en todos los participantes durante el período de un año. Todos los eventos adversos se consideraron leves o moderados, y no hubo eventos adversos graves ni evidencia de activación del complemento. A las 12 semanas, los niveles de distrofina muscular demostraron una media de 81,2% de fibras musculares que expresan microdistrofina con una intensidad media en el sarcolema por inmunohistoquímica del 96% en comparación con las biopsias normales. Ajustada para tejido graso y fibrótico, la transferencia Western mostró una expresión media del 95,8%. Todos los participantes habían confirmado la transducción del vector y mostraron una mejora funcional en la escala de Evaluación Ambulatoria de North Star (NSAA) y niveles reducidos de creatina quinasa (CK) que se mantuvieron durante un año.

La distrofia muscular de Duchenne es difícil de tratar, y se necesitan más opciones para tener el potencial de alterar el curso de la enfermedad. Estamos muy contentos de informar la entrega exitosa del transgen a los núcleos correspondiente a la expresión robusta y la localización adecuada de la microdistrofina. Esto coincide con las mejoras en las mediciones funcionales en los participantes del estudio que recibieron SRP-9001“, dijo Jerry Mendell, M.D., coautor del estudio e investigador principal del Centro de Terapia Genética en el Instituto de Investigación Abigail Wexner en el Hospital Nacional de Niños. “Estos resultados, junto con los marcadores biológicos y clínicos de eficacia, brindan apoyo de prueba de concepto para la continuación de los ensayos clínicos para la evaluación de SRP-9001 usando terapia génica de dosis única en participantes con Duchenne“.

Acerca de SRP-9001SRP-9001

SRP-9001SRP-9001 es una terapia de transferencia génica en investigación destinada a administrar el gen que codifica la microdistrofina al tejido muscular para la producción dirigida de la proteína de la microdistrofina. Sarepta es responsable del desarrollo global y la fabricación de SRP-9001 y planea comercializar SRP-9001 en los Estados Unidos. En diciembre de 2019, la Compañía anunció un acuerdo de licencia que le otorga a Roche el derecho exclusivo de lanzar y comercializar SRP-9001 fuera de los Estados Unidos. Sarepta tiene derechos exclusivos para el programa de terapia génica de microdistrofina desarrollado inicialmente en el Instituto de Investigación Abigail Wexner en el Hospital Nacional de Niños.

Fuente: Sarepta Therapeutics

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