Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Sarepta Therapeutics: actualización del programa de SRP-9001, su terapia génica para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne

Sarepta Therapeutics, Inc., líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, ha anunciado hoy que ha concluido el requerimiento a la reunión Tipo C (solo respuesta escrita) mantenida con la Office of Tissues and Advanced Therapies (OTAT), del Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER) de la FDA, para obtener la aprobación para el comienzo de su próximo ensayo clínico para SRP-9001. SRP-9001 es la terapia de transferencia genética en investigación de Sarepta para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne.- Cambridge, 09 de septiembre de 2020.

Entre otros requisitos, OTAT ha solicitado que Sarepta realice un ensayo adicional del material que será utilizado en el proceso comercial de SRP-9001, antes de la dosificación en un ensayo clínico. Sarepta tiene varios ensayos y datos existentes que cree que podrían emplearse en respuesta a la solicitud de OTAT, por lo que será necesaria una reunión con la Agencia para determinar si se podrían aceptar dichos datos en este ensayo adicional.

“Esperamos resolver satisfactoriamente todas las solicitudes de la OTAT y comenzar nuestro ensayo de suministro comercial. Proporcionaremos más actualizaciones a medida que podamos”, dijo Doug Ingram, Presidente y Director Ejecutivo de Sarepta Therapeutics. “Todos los días, miles de niños degeneran por el daño irreversible causado por la distrofia muscular de Duchenne. Es por esa razón que trabajaremos sin descanso para satisfacer cualquier solicitud de la OTAT y continuar el avance de esta terapia potencialmente transformadora para estos pacientes“.

Acerca de SRP-9001
SRP-9001 es una terapia de transferencia genética en investigación, destinada a administrar el gen que codifica la microdistrofina al tejido muscular, para la producción dirigida de la proteína microdistrofina. Sarepta es responsable del desarrollo global y la fabricación de SRP-9001 y planea comercializar SRP-9001 en EEUU. En diciembre de 2019, la compañía anunció un acuerdo de licencia que otorga a Roche el derecho exclusivo para lanzar y comercializar SRP-9001 fuera de EEUU. Sarepta tiene los derechos exclusivos del programa de terapia génica de microdistrofina desarrollado inicialmente en el Instituto de Investigación Abigail Wexner en el Hospital Nacional de Niños.

Fuente: Sarepta Therapeutics

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