Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Sarepta Therapeutics anuncia actualización en la regulación de Eteplirsen

Sarepta Therapeutics, Inc., compañía desarrolladora de innovadoras terapias basadas en ARN, ha proporcionado hoy, información actualizada de las últimas conversaciones con la Food and Drug Administration (FDA), en relación a su solicitud de nuevo fármaco (NDA) para la aprobación de Eteplirsen para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) — CAMBRIDGE, Massachusetts.– (BUSINESS WIRE) – 27 de octubre de 2014.

En el acta de la reunión recibida la semana pasada, procedente de la reunión Pre-NDA que tuvo lugar en septiembre de 2014, la FDA proporcionó una guía actualizada con respecto a los datos específicos que se deberán incluir en su momento, como parte de la presentación de  la NDA de Sarepta. La guía establece los datos adicionales que ahora se requieren como parte de la presentación de la NDA, incluyendo los resultados de una valoración independiente de las imágenes de distrofina y los datos clínicos de las 168 semanas del estudio 202.

En la guía se requieren además otros datos específicos entre los que se incluyen, una duración mínima de la seguridad en los nuevos pacientes expuestos a Eteplirsen, datos de historia natural procedentes de instituciones independientes a nivel de paciente, a obtener por parte de Sarepta y datos de resonancia magnética de un estudio reciente llevado a cabo por un grupo universitario independiente. La FDA indicó que serán necesarias nuevas conversaciones con Sarepta  “para determinar lo que constituiría la NDA completa.» En base a estos requerimientos, Sarepta tiene previsto presentar la NDA para mediados del 2015 y estará pendiente de cualquier nueva solicitud de la FDA. «Nos hemos comprometido a satisfacer los nuevos requerimientos de la FDA con respecto a estos datos específicos que se incluirán como parte de la presentación de la NDA y continuaremos trabajando con la Agencia hasta lograr nuestra meta, que es presentar una NDA completa y adecuada», dijo Chris Garabedian, Presidente y Director Ejecutivo de Sarepta Therapeutics. «Creemos que todos los datos requeridos y descritos en las últimas conversaciones con la FDA, podrán ser preparados a tiempo, para completar la NDA y presentarla a mediados del 2015. La obtención de la aprobación de la FDA de Eteplirsen para que pacientes con DMD puedan beneficiarse de este fármaco, continúa siendo nuestra máxima prioridad».

En los extractos de las Actas de la Reunión Pre-NDA, relacionados con la información que la FDA está solicitando como parte de la presentación de la NDA, se incluyen los siguientes requerimientos:

  • Sarepta deberá incluir datos de 3 meses de 12 hasta 24 pacientes recientemente expuestos al nuevo fármaco, en el momento de presentar la NDA.
  • Los datos disponibles de los otros pacientes inscritos en los nuevos estudios de Eteplirsen (estudios 301, 203, 204) también deberán incluirse en el momento de la presentación de la NDA, incluso si la exposición es de menos de 3 meses de duración.
  • Los datos adicionales posteriores y de los pacientes de nuevo ingreso, deberán presentarse en la Actualización de Seguridad de los 120 días.
  • La FDA recomienda encarecidamente a Sarepta, que obtenga y presente datos de la historia natural a nivel de paciente. La FDA está dispuesta a apelar a los organismos que estén en posesión de estos datos, para proporcionar al promotor la forma de adquirirlos.
  • La inspección clínica llevada a cabo en mayo de 2014 del estudio clínico 201/202, después de la guía emitida el 15 de abril, dejó al descubierto marcadas diferencias en la metodología de la inmunohistoquímica y preocupaciones en cuanto a la reproducibilidad de los datos. La falta de confirmación de la medición de la distrofina robusta durante la visita al sitio en el que se realizaba el estudio, hace necesario incluir en la presentación de la NDA, una valoración independiente de las fibras positivas de distrofina y datos sobre la eficacia de las 168 semanas del estudio 201/202.
  • La FDA insta firmemente a Sarepta, para que envíe los datos de resonancia magnética con controles de historia natural adecuados.

 

La FDA también declaró que será necesaria una reunión adicional con Sarepta “para determinar lo que constituirá la NDA completa».

Fuente: www.sarepta.com

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