Sarepta Therapeutics, anunció que la FDA ha aceptado y presentado el suplemento de eficacia de la Compañía a la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos para ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) (el «Suplemento de Eficacia»).

Los objetivos del Suplemento de Eficacia son dos:

• Para ampliar la indicación etiquetada para ELEVIDYS de la siguiente manera: «[ELEVIDYS está indicado para] el tratamiento de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) con una mutación confirmada en el gen de la DMD».
• Para convertir la aprobación acelerada de ELEVIDYS en una aprobación tradicional.

La FDA ha concedido al Suplemento de Eficacia una revisión prioritaria con una fecha de revisión objetivo del 21 de junio de 2024. La Agencia también ha confirmado que no planean celebrar una reunión del comité asesor para discutir el suplemento.

«Nos complace anunciar que la FDA ha aceptado y presentado el Suplemento de Eficacia de Sarepta para evaluar la ampliación de la indicación aprobada de ELEVIDYS eliminando las restricciones de edad y deambulación y convirtiendo la aprobación de acelerada a tradicional», dijo Doug Ingram, presidente y director ejecutivo de Sarepta Therapeutics. «Estamos particularmente agradecidos por el rápido compromiso de la División y el compromiso con la conveniencia al otorgar una revisión prioritaria y establecer una fecha objetivo de revisión para el 21 de junio. Entendiendo que cada día es importante para las familias que viven con Duchenne, trabajaremos con nuestras contrapartes reguladoras para completar con éxito esta revisión lo más rápido posible».

Como parte de un acuerdo de colaboración firmado en 2019, Sarepta Therapeutics está trabajando con Roche para transformar el futuro de la comunidad de Duchenne, permitiendo a aquellos que viven con la enfermedad mantener y proteger su función muscular. Sarepta es responsable de la aprobación regulatoria y la comercialización de ELEVIDYS en los EE. UU., así como de la fabricación. Roche es responsable de las aprobaciones reglamentarias y de llevar ELEVIDYS a los pacientes en el resto del mundo.