– Eteplirsen proporcionó en la prueba de caminata de los 6 minutos una ventaja estadísticamente significativa de 151 metros a los tres años en comparación con un control externo.

– Los cuartos resultados de la biopsia muscular confirman un aumento de la producción de distrofina en pacientes tratados con eteplirsen y salto de exon en el 100% de los pacientes.

– El perfil de seguridad de Eteplirsen sigue siendo consistente con los resultados anteriores.

CAMBRIDGE, Mass.- (BUSINESS WIRE) – octubre 1, 2015– Sarepta Therapeutics, Inc.(NASDAQ: SRPT), un desarrollador de innovadoras terapias dirigidas a ARN, anunció hoy los datos de eficacia y seguridad clínicas adicionales del programa de Fase IIb de la Compañía de eteplirsen en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Los datos demostraron que eteplirsen proporcionó una ventaja estadísticamente significativa de 151 metros en la capacidad de los participantes del estudio de caminar durante tres años, en comparación con los controles externos. Además, los cuartos datos de biopsia confirmaron el mecanismo de acción de eteplirsen, lo que demuestra que salta el exon en todos los pacientes y la producción de distrofina en casi todos los pacientes. Los datos de seguridad se mantuvieron consistentes con los resultados anteriores.

Eteplirsen, principal fármaco candidato de Sarepta, está diseñado para atacar la causa subyacente de la DMD al permitir la producción de una proteína distrofina funcional en pacientes con mutaciones susceptibles del salto de exón 51. Aproximadamente el 13 por ciento de las personas con DMD se estima que tiene una mutación dirigida a eteplirsen/salto exón 51.

«Nos sentimos alentados por los resultados clínicos positivos, tales como la diferencia estadísticamente significativa en la PM6M en pacientes tratados con eteplirsen en comparación con un control, sobre todo porque nos acompañan datos que siguen demostrando la omisión de exón y la producción de distrofina en la mayoría de los pacientes, » dijo Edward Kaye, MD, director ejecutivo interino de Sarepta y director médico. «Estamos comprometidos a traer eteplirsen y nuestras otras terapias de omisión de exón en investigación a los pacientes con DMD y seguiremos trabajando con todas las partes para avanzar en estos programas lo antes posible para que podamos responder mejor a las necesidades insatisfechas de los tratamientos en la comunidad de DMD.»

Los resultados del programa de Fase IIb de Sarepta se incluyeron en la solicitud de nuevo fármaco (NDA) que Sarepta presentó a la FDA para eteplirsen para el tratamiento de la DMD susceptibles del salto de exón 51. El criterio de valoración clínico primario en la NDA fue la comparación del análisis ITT TC6M del grupo eteplirsen-tratado en comparación con un control externo con criterios de inclusión similares. La FDA concedido el estado de revisión de prioridad a eteplirsen y asignó una PDUFA para el 26 de febrero 2016. Anteriormente, la FDA otorgó a Eteplirsen la designación de enfermedad Rara Pediátrica, así como designación de fármaco huérfano y estado de vía rápida.

 

Fuente: Sarepta Therapeutics