Comunicado de prensa de Sarepta:

• Sarepta Therapeutics anuncia el voto positivo de la reunión comité asesor de la FDA (US) sobre la terapia genética con SRP-9001 para tratar la distrofia muscular de Duchenne. 
• El comité votó con 8 votos a favor y 6 en contra.
• La reunión para la decisión regulatoria definitiva es el 29 de mayo.

El comité de la FDA para Terapias celulares, de tejido y genéticas votó el viernes 12 de mayo a favor de la terapia genética de Sarepta Therapeutics SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) para el tratamiento de la terapia genética de Duchenne con una mutación confirmada en el gen DMD.

Doug Ingram, CEO de Sarepta Therapeutics, dijo que la decisión del comité es extremadamente importante para la comunidad de pacientes, que tienen una muy urgente necesidad de nuevas terapias. «Con la fecha del 29 mayo como su máxima prioridad, trabajaremos en colaboración con la FDA para completar la revisión de nuestra solicitud de licencia biológica (BLA) para SRP-9001. Extendemos nuestro más sincero agradecimiento a las familias, doctores, personal de la FDA y los miembros del comité que han participado en el panel de hoy y a todos aquellos que han contribuido con sus comentarios y experiencia tanto por escrito como en la reunión abierta al público de hoy».

El objetivo de SRP-9001 es tratar la causa originaria de Duchenne, que se caracteriza por mutaciones en el gen de la distrofina lo que conlleva la no generación de la proteína de la distrofina. En ausencia de la distrofina, necesaria para el fortalecimiento y protección de los músculos, los músculos se debilitan y se dañan. El objetivo de SRP-9001 es enviar a las células musculares  un gen que produce una distrofina con un código más corto pero funcional de la proteína (mini-distrofina). El voto positivo del comité está soportado por la evidencia no clínica así como los resultados de eficacia y seguridad clínica en los estudios 101, 102 y 103 así como el análisis integral de estos tres ensayos comparados con los datos funcionales de un control externo.

El voto positivo del comité, aunque no vinculante, será tenido en cuenta por la FDA en la toma de decisión sobre la posible aprobación acelerada de SRP-9001 el próximo 29 de mayo. La solicitud de licencia biológica para SRP-9001 está en la actualidad bajo revisión prioritaria de la FDA.

Fuente: Sarepta Therapeutics