Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Sarepta Therapeutics anuncia la aprobación de la FDA de AMONDYS 45 ™ (casimersen) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en pacientes susceptibles de omitir el exón 45

  • AMONDYS 45 es el tercer tratamiento de omisión de exón de ARN de Sarepta para DMD aprobado en EEUU.
  • La distribución comercial de AMONDYS 45 en EEUU comenzará de inmediato.
  • La información para pacientes y médicos está disponible en www.SareptAssist.com.

Sarepta Therapeutics, Inc., líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, ha anunciado que la FDA de EEUU ha aprobado AMONDYS 45 (casimersen). AMONDYS 45 es un oligonucleótido antisentido de la plataforma de oligómero fosforodiamidato morfolino (PMO) de Sarepta, indicado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes con una mutación confirmada susceptible de omitir el exón 45.

Esta indicación se basa en un aumento estadísticamente significativo en la producción de distrofina en el músculo esquelético observado en pacientes tratados con AMONDYS 45, que es razonablemente probable, que prediga el beneficio clínico para aquellos pacientes que son susceptibles al exón 45. De acuerdo al procedimiento de aprobación acelerada, la aprobación de AMONDYS 45 puede depender de la confirmación del beneficio clínico en los ensayos confirmatorios.- CAMBRIDGE, Mass., 25 de febrero de 2021.

El ensayo confirmatorio controlado con placebo para respaldar la aprobación de AMONDYS 45, ESSENCE, está en curso y se espera que concluya en 2024.

Aunque no se observó toxicidad renal en los ensayos clínicos con AMONDYS 45, se ha observado glomerulonefritis potencialmente mortal, después de la administración de algunos oligonucleótidos antisentido. Se debe controlar la función renal en pacientes que toman AMONDYS 45. En el ensayo clínico, las reacciones adversas más comunes observadas en al menos el 20% de los pacientes tratados con AMONDYS 45 y al menos un 5% más frecuentemente que en el placebo, fueron infecciones del tracto respiratorio superior (65%, 55%), tos (33%, 26%), fiebre (33%, 23%), dolor de cabeza (32%, 19%), dolor articular (21%, 10%) y dolor de boca y garganta (21%, 7%).

Es un día importante para Sarepta y mucho más importante para los pacientes. Después de años de compromiso científico, inversión y desarrollo, la aprobación de AMONDYS 45, la tercera terapia de ARN aprobada de Sarepta, ofrece tratamiento al 8% de la comunidad de DMD que tiene una mutación susceptible de exón 45 confirmada”, dijo Doug Ingram, Presidente y Director Ejecutivo de Sarepta. “Junto con nuestras otras terapias de ARN aprobadas, ahora ya podemos ofrecer opciones de tratamiento para casi el 30% de los pacientes con Duchenne en EEUU. Nuestro compromiso es llevar terapias al mayor porcentaje de la comunidad de DMD tan pronto como sea posible“.

Décadas de investigación y compromiso han impulsado y ahora aceleran nuestro progreso hacia nuevos tratamientos para Duchenne”, dijo Marissa Penrod, Fundadora de Team Joseph y madre de un joven de 18 años con Duchenne. “La extraordinaria diligencia y persistencia de la comunidad de Duchenne – pacientes y familias, médicos e investigadores – nos ha llevado a esta nueva aprobación y ahora tenemos tratamientos de omisión de exón para casi un tercio de las personas con Duchenne“.

AMONDYS 45 tiene un precio similar al de los otros tratamientos aprobados de omisión de exón de Sarepta. Los pacientes y los médicos pueden acceder a más información en www.SareptAssist.com o llamando al 1-888-727-3782.

Acerca de AMONDYS 45
AMONDYS 45 (casimersen) es un oligonucleótido antisentido indicado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, en pacientes que tienen una mutación confirmada del gen DMD que es susceptible de omitir el exón 45. AMONDYS 45 utiliza la química de fosforodiamidato morfolino oligómero (PMO) patentada de Sarepta y la tecnología de omisión de exón para unirse al exón 45 del pre-ARNm de distrofina, lo que resulta en la exclusión u “omisión” de este exón durante el procesamiento del ARNm, en pacientes con mutaciones genéticas que son susceptibles de omitir el exón 45. La omisión de exón tiene como objetivo permitir la producción de una proteína distrofina truncada internamente.

AMONDYS 45 está aprobado bajo revisión acelerada, basado en un aumento en la producción de distrofina en el músculo esquelético de pacientes susceptibles de omitir el exón 45. La aprobación continua puede depender de la verificación de un beneficio clínico en los ensayos confirmatorios.

AMONDYS 45 ha cumplido con todos los estándares legales de seguridad y eficacia y, como tal, no se considera de investigación ni experimental.

Información de seguridad importante para AMONDYS 45
Se observó toxicidad renal en animales que recibieron casimersen. Aunque no se observó toxicidad renal en los ensayos clínicos con AMONDYS 45, se ha observado toxicidad renal, incluida la glomerulonefritis potencialmente mortal, después de la administración de algunos oligonucleótidos antisentido. Se debe controlar la función renal en pacientes que toman AMONDYS 45.

Debido al efecto de la masa muscular esquelética reducida en las mediciones de creatinina, la creatinina puede no ser una medida fiable de la función renal en pacientes con DMD. Se debe medir la cistatina C sérica y la relación proteína / creatinina en orina antes de comenzar con AMONDYS 45. Debe considerarse también medir la tasa de filtración glomerular con un marcador de filtración exógeno antes de comenzar con AMONDYS 45. Durante el tratamiento, controle la tira reactiva de orina cada mes y el suero cistatina C y relación proteína / creatinina en orina (UPCR) cada tres meses. Para la monitorización de las proteínas urinarias, sólo se debe utilizar la orina que se espera que esté libre de AMONDYS 45 excretado. Se puede utilizar orina obtenida el día de la perfusión de AMONDYS 45 antes de la perfusión, u orina obtenida al menos 48 horas después de la perfusión más reciente. Alternativamente, utilice una prueba de laboratorio que no use el reactivo rojo de pirogalol, ya que este reactivo tiene el potencial de reaccionar de forma cruzada con cualquier AMONDYS 45 que se excreta en la orina y, por lo tanto, conducir a un resultado falso positivo para la proteína urinaria.

Si se detecta un aumento persistente de la cistatina C sérica o proteinuria, consulte a un nefrólogo pediátrico para una evaluación adicional.

Las reacciones adversas observadas en al menos el 20% de los pacientes tratados con AMONDYS 45 y al menos un 5% más frecuentemente que en el grupo placebo fueron: infecciones del tracto respiratorio superior, incluyendo infección del tracto respiratorio superior, faringitis, nasofaringitis y rinitis ( 65%, 55%), tos (33%, 26%), pirexia (33%, 23%), dolor de cabeza (32%, 19%), artralgia (21%, 10%) y dolor orofaríngeo (21%, 7%).

Otras reacciones adversas que ocurrieron en al menos el 10% de los pacientes tratados con AMONDYS 45 y que se notificaron con una frecuencia al menos un 5% más frecuente en el grupo de AMONDYS 45 que en el grupo de placebo, fueron: dolor de oído, náuseas, infección de oído , dolor postraumático y mareos y aturdimiento.

Fuente: Sarepta Therapeutics

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