Sarepta Therapeutics, Inc., compañía desarrolladora de innovadoras terapias basadas en ARN, ha anunciado hoy que ya se ha iniciado la dosificación en el estudio clínico de Eteplirsen, candidato a fármaco líder de la Compañía en la terapia del salto de exón en el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), en pacientes no ambulatorios o que tienen una DMD avanzada y que no superan la prueba de caminata de 6 minutos. CAMBRIDGE, Massachusetts.– (BUSINESS WIRE) – 12 de noviembre de 2014.

El estudio 4658-204 (Estudio 204), incluirá aproximadamente 20 pacientes tratados con Eteplirsen, con genotipos susceptibles al salto del exón 51 y que cumplen con otros criterios para la inclusión en el estudio. El estudio se realizará en varias localizaciones en Estados Unidos y está diseñado para evaluar la seguridad de Eteplirsen en pacientes con DMD con más de 96 semanas de dosificación. Los pacientes incluidos en el estudio recibirán una vez a la semana, infusiones intravenosas de 30 mg/kg de Eteplirsen y los datos recogerán una serie de parámetros de seguridad y de criterios de valoración de la eficacia del fármaco.

«El inicio de este estudio con Eteplirsen, representa un hito muy importante para los pacientes, sus familias y la comunidad de DMD,» dijo Edward Kaye, MD, Director Médico de Sarepta. «Incluir en el estudio pacientes mayores y no ambulatorios, demuestra nuestro fuerte compromiso de desarrollar Eteplirsen para pacientes en todas las etapas de la DMD y proporcionará datos adicionales a nuestra solicitud de NDA (solicitud de nuevo fármaco).»