Sarepta Therapeutics ha anunciado que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), ha validado la solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) presentada para eteplirsen para el tratamiento la distrofia muscular de Duchenne susceptible de omisión del exón 51. Sarepta ha solicitado la aprobación condicional de eteplirsen en la UE, a través del procedimiento centralizado. La validación de la MAA, confirma que la solicitud es aceptada y comienza el proceso formal de revisión por parte del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA. El período de revisión estándar es de 210 días (más el tiempo adicional necesario, para que el solicitante responda a las preguntas de la agencia).

«En todo el mundo, hay muchos pacientes que viven con DMD que no tienen acceso a un medicamento que trate la causa subyacente de la enfermedad», dijo Edward Kaye, director ejecutivo de Sarepta. «La validación de la MAA, es el siguiente paso hacia nuestro objetivo de proporcionar potenciales terapias a más pacientes con Duchenne en Europa».- Cambridge, 19 de diciembre de 2016.

Acerca de Eteplirsen
Eteplirsen utiliza fosforodiamidato morfolino oligómero (PMO) y la tecnología de omisión de exón propiedad de Sarepta, para saltar el exón 51 del gen de la distrofina. Eteplirsen está diseñado para unirse al exón 51 de distrofina pre-mRNA, resultando en la exclusión de este exón durante el procesamiento de mRNA en pacientes con mutaciones genéticas que son susceptibles del salto del exón 51. El salto de exón está diseñado para permitir la producción de la proteína distrofina, truncada internamente. Los datos de los estudios clínicos de eteplirsen en un pequeño número de pacientes con DMD, han demostrado un perfil de seguridad y tolerabilidad consistente. Los ensayos pivotales no fueron diseñados para evaluar la seguridad a largo plazo y no se ha establecido un beneficio clínico de eteplirsen.

Fuente: Sarepta Therapeutics