CAMBRIDGE, MA – (Marketwired) – 24/07/13

Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), un desarrollador de productos terapéuticos innovadores basados en ARN, ha anunciado hoy que tiene previsto presentar una solicitud de nuevo fármaco (NDA) a la Food and Drug Administration (FDA) EE.UU en el primer semestre de 2014 para la aprobación de Eteplirsen para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Eteplirsen es un compuesto de plomo de Sarepta para la omisión del exón, en desarrollo para el tratamiento de pacientes con DMD que tienen un genotipo susceptible de omisión del exón 51.

La decisión de presentar una NDA para Eteplirsen en 2014 se basa en las interacciones productivas con la FDA en una reunión que tuvo lugar esta semana. Esa reunión fue un seguimiento de revisión de la FDA de dos documentos de síntesis presentados recientemente que incluyeron datos sobre la distrofina y los resultados clínicos de los estudios existentes de Eteplirses. LaFDA indica en los comentarios previos a la reunión que la agencia está «dispuesta a considerar un acuerdo de confidencialidad sobre la base de estos datos para la presentación.» La Agencia, sin embargo, solicitó información adicional relacionada con la metodología y la verificación de la cuantificación de distrofina. Sarepta cree que las peticiones de la Agencia pueden tratarse e incorporarse en la presentación de la NDA en el primer semestre de 2014.

«Nos sentimos alentados por la respuesta de la FDA y creemos que los datos de este estudio clínico en curso merecen la revisión por parte de la Agencia y serán suficiente para una presentación NDA «, dijo Chris Garabedian, Presidente y director ejecutivo de Sarepta Therapeutics. «Tenemos la intención de trabajar en estrecha colaboración con la FDA para preparar una presentación NDA en el primer semestre de 2014 mientras continuamos preparándonos para nuestro estudio confirmatorio y la fabricación escalonada».

La Agencia no se comprometió a declarar la distrofina un punto final sustituto aceptable bajo la Subparte H 314 vía la aprobación acelerada CFR antes de una presentación NDA y comentó que la decisión de la Agencia de presentar «la NDA no indicaría que hemos aceptado la expresión de distrofina como biomarcador para predecir la probabilidad razonable de beneficio clínico. Una presentación sería sólo indica que la cuestión merece opinión, y que consideren que los datos sean revisables «.

Sarepta prevé presentar una NDA para Eteplirsen en el primer semestre de 2014, sin embargo, el momento exacto de la presentación dependerá de nuevas conversaciones y del acuerdo con la FDA sobre la información necesaria para una presentación aceptable. Sarepta también tiene la intención de tener una reunión al final de la Fase II con la agencia a finales de este trimestre para discutir los requisitos para la sección Química, Fabricación y Control (CMC) de la NDA.

(Fuente: http://investorrelations.sareptatherapeutics.com/phoenix.zhtml?c=64231&p=irol-newsArticle&ID=1840401&highlight)