Los datos serán presentados en The Muscular Dystrophy Association Scientific Conference.
CAMBRIDGE, MA – (Marketwired) – 05/04/13
Sarepta Therapeutics, Inc.(NASDAQ: SRPT), desarrollador de innovadores productos terapéuticos basados en ARN, anunció hoy los datos actualizados del estudio 202, un ensayo de fase IIb estudio abierto de extensión de eteplirsen en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Los resultados a 74 semanas mostraron una estabilización continua de la capacidad de caminar en pacientes tratados con eteplirsen evaluables en la prueba de caminata de 6 minutos (TC6). Como se informó anteriormente, el estudio 202 alcanzó su objetivo primario de la distrofina según la evaluación de la biopsia muscular en la semana 48 y se encuentra ahora en la fase de extensión a largo plazo en el que los pacientes continúan para la seguridad y los resultados clínicos. Eteplirsen es un compuesto de plomo de Sarepta de omisión de exón en desarrollo para el tratamiento de pacientes con DMD que tienen un genotipo susceptible a la omisión del exón 51.
Después de 74 semanas, los pacientes en las cohortes de 30 mg / kg y 50 mg de dosis / kg que fueron capaces de realizar la PM6M (modificado por intención de tratar o de la población mITT, n = 6) mostraron un beneficio estadísticamente significativo de 65,2 metros ( p ≤ 0,004) en comparación con el grupo placebo / tratamiento retrasado (n = 4). Los pacientes tratados con eteplirsen en la población mITT demostraron menos de un descenso del 5 por ciento (13,4 metros) de la línea base en la capacidad de caminar. Después de experimentar una disminución sustancial en el estudio anterior, el placebo / tratamiento retrasado cohorte se ha demostrado también en la estabilización de la capacidad de caminar de semana 36 a través de 74, el período en el que los niveles significativos de distrofina se producen probablemente, con una disminución de menos de 10 metros sobre este periodo de tiempo.
«Estamos muy contentos de ver una estabilización continua de la capacidad de caminar en pacientes tratados con eteplirsen durante casi un año y medio», dijo Chris Garabedian, Presidente y director ejecutivo de Sarepta Therapeutics. «Estos datos son particularmente convincentes cuando se ve en el contexto de los estudios publicados sobre la historia natural, que mostraron una disminución sustancial en la prueba de marcha de 6 minutos durante este periodo de tiempo en una población ambulatoria DMD similar. Estos resultados continuarán apoyando el potencial de Eterplisen de ser un avance importante en el tratamiento de la DMD para alterar el curso de esta enfermedad progresiva e irreversible. »
Tras 74 semanas, eteplirsen fue bien tolerado y no hubo acontecimientos clínicamente significativos relacionadas con el tratamiento, acontecimientos adversos graves, hospitalizaciones o interrupciones. Como se informó anteriormente en 62 semanas, un paciente tuvo una elevación transitoria de proteínas en la orina en una prueba de laboratorio de orina con tira reactiva, que se resolvió y no dio lugar a síntomas clínicos. El paciente continuó el tratamiento sin interrupción y se mantuvieron libres de proteinuria hasta la semana 74.
A través de ambos el eteplirsen (IDTM) y placebo / tratamiento retrasado cohortes, hay evidencia de estabilización continua en pruebas de laboratorio clínico, ecocardiograma, pruebas de función pulmonar y la fuerza muscular.
Resumen de los análisis adicionales 6MWT
Los pacientes realizaron dos evaluaciones 6MWT en días consecutivos en momentos que coinciden con un procedimiento de biopsia muscular al inicio del estudio y en las semanas 12, 24 y 48. Todas las demás evaluaciones fueron una 6MWT única. El análisis primario preespecificado incluyó la distancia máxima caminaba a esas visitas a la clínica donde las pruebas repetidas se tomaron. Los resultados de estos análisis 6MWT adicionales confirman el efecto del tratamiento robusto observado en el análisis primario.[space height=»HEIGHT»]
(Fuente: http://investorrelations.sareptatherapeutics.com/phoenix.zhtml?c=64231&p=RssLanding&cat=news&id=1803701)
