– Fecha de acción reglamentaria del 29 de mayo de 2023

– SRP-9001 sería la primera terapia génica para Duchenne, un tratamiento de un único uso diseñado para tratar la causa subyacente de la DMD mediante la administración de una distrofina acortada funcional al músculo

CAMBRIDGE, Mass., 28 de noviembre de 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE.UU. aceptó la solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) de la empresa en busca de la aprobación acelerada de SRP-9001 (delandistrógeno moxeparvovec) para el tratamiento de pacientes ambulantes con distrofia muscular de Duchenne. SRP-9001 recibió una revisión prioritaria de la FDA, con una fecha de acción regulatoria del 29 de mayo de 2023.

“Estamos encantados de anunciar que la FDA ha aceptado la BLA de Sarepta para SRP-9001 para su presentación y revisión prioritaria”, dijo Doug Ingram, presidente y director ejecutivo de Sarepta Therapeutics. “Duchenne es una enfermedad implacablemente degenerativa e invariablemente fatal, que priva a los niños de sus músculos y funciones cada hora y cada día. Nuestra presentación de BLA para una aprobación acelerada, junto con la aceptación por parte de la FDA de ese BLA para su presentación y revisión, es un hito tremendamente importante en nuestro esfuerzo por llevar una terapia génica que potencialmente cambie la vida de los pacientes con Duchenne lo más rápido posible y esperamos seguir trabajando con la FDA a través del proceso de revisión”.

SRP-9001 es una terapia génica en investigación para Duchenne que se está desarrollando en colaboración con Roche. Duchenne se caracteriza por una mutación en el gen de la distrofina que da como resultado la falta de distrofina, que actúa como un amortiguador para el músculo en la membrana. SRP-9001 está diseñado para tratar la causa próxima de Duchenne mediante la entrega al músculo de un gen que codifica una forma funcional acortada de distrofina. Además de una gran cantidad de evidencia preclínica, el BLA para SRP-9001 incluyó datos de eficacia y seguridad del estudio SRP-9001-103 (también conocido como ENDEAVOR), así como de los estudios SRP-9001-101 y SRP-9001-102, y un análisis integrado de estos tres estudios clínicos que comparan los resultados funcionales con un control externo (CE) ponderado por puntaje de propensión. En los resultados clínicos de más de 80 pacientes tratados.

Además de los Estudios SRP-9001-101, SRP-9001-102 y SRP-9001-103, SRP-9001 también se está estudiando en EMBARK (Estudio SRP-9001-301), un estudio global, aleatorizado, doble ciego, con placebo -ensayo clínico controlado de SRP-9001 que ha reclutado a 125 participantes con Duchenne entre las edades de 4 a 7. EMBARK está completamente inscrito y los resultados se esperan para fines de 2023. Sarepta ha propuesto EMBARK como el ensayo de confirmación posterior a la comercialización para SRP- 9001.

Acerca de SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec)
SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) es una terapia de transferencia génica en investigación destinada a administrar SRP-9001 al tejido muscular para la producción específica de componentes funcionales de distrofina. Sarepta es responsable del desarrollo y la fabricación global de SRP-9001 y planea comercializar SRP-9001 en los Estados Unidos una vez que reciba la aprobación de la FDA. En diciembre de 2019, Roche se asoció con Sarepta para combinar el alcance global, la presencia comercial y la experiencia regulatoria de Roche con el candidato de terapia génica de Sarepta para Duchenne para acelerar el acceso a SRP-9001 para pacientes fuera de los Estados Unidos.

Fuente: Sarepta Therapeutics