Sarepta Therapeutics, Inc., compañía desarrolladora de terapias innovadoras dirigidas al ARN, ha anunciado que la Food and Drug Administration (FDA) ha registrado la solicitud de nuevo fármaco (NDA) para eteplirsen para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes susceptibles del salto del exón 51. Se estima que aproximadamente el 13% de las personas con distrofia muscular de Duchenne, tiene una mutación del exón 51, reconducible por Eteplirsen.
La FDA ha completado su primera revisión y ha determinado que nuestra solicitud es suficientemente completa como para proceder con una revisión más sustantiva. La fecha de acción, en la decisión que se tome sobre nuestra solicitud en el Proceso de Aprobación de Medicamentos (PDUFA), es el 26 de febrero de 2015. La FDA ha concedido a eteplirsen la condición de Revisión Prioritaria, que se designa a los medicamentos que ofrecen beneficios sobre terapias existentes o que proporcionan un tratamiento en patologías para las que no existen terapias adecuadas.
«Estamos muy contentos con la aceptación de la FDA de nuestra NDA para eteplirsen, ya que representa un hito importante no sólo para Sarepta, sino para la comunidad Duchenne. Esperamos continuar trabajando estrechamente con la FDA durante el proceso de revisión de la regulación», dijo Edward M. Kaye, director ejecutivo interino y director médico. «Creemos que eteplirsen tiene el potencial de ocasionar un impacto significativo en las vidas de los pacientes susceptibles de la omisión del exón 51 y nuestro objetivo es basándonos en nuestra experiencia con eteplirsen, trabajar con la FDA para informar y acelerar la vía clínica y regulatoria para más exones, con el objetivo de alcanzar el mayor número posible de pacientes susceptibles de omisión de exón «.- Cambridge, Massachussets , 25 de agosto 2015.
Fuente: Sarepta Therapeutics