Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Sarepta Therapeutics anuncia resultados positivos de MOMENTUM, un ensayo clínico de fase 2 de SRP-5051 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne, susceptibles de omitir el exón 51

  • Los resultados de la prueba de dosis múltiple ascendente demuestran la prueba de concepto para SRP-5051 y respaldan el aumento continuo de la dosis.
  • Con una exposición a la dosis total aproximadamente 10 veces menor que la de eteplirsen, SRP-5051 a 20 mg / kg mostró una mayor exposición tisular, una mayor omisión de exones y una mayor producción de distrofina sin resultados renales ni de laboratorio negativos.
  • Estos son los primeros resultados clínicos de la tecnología de péptidos fosforodiamidato morfolino oligómero (PPMO), su plataforma química de próxima generación.

Sarepta Therapeutics, Inc., líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, ha anunciadp los resultados del estudio MOMENTUM (Estudio 5051-201) ), un ensayo clínico global de fase 2, de SRP-5051, su tratamiento de próxima generación para pacientes con distrofia muscular de Duchenne que son susceptibles de omitir el exón 51. Estos son los primeros datos clínicos de SRP-5051, un tratamiento en investigación que utiliza la tecnología de oligómero morfolino fosforodiamidato de péptido de Sarepta (PPMO). La tecnología PPMO incluye un péptido de penetración celular patentado, que se conjuga con la columna vertebral de PMO de Sarepta con el objetivo de aumentar la captación celular del fármaco en el tejido muscular.- CAMBRIDGE, Mass., 7 de diciembre de 2020.

Los resultados de la Parte A del estudio MOMENTUM de dosis múltiples ascendentes, mostraron una exposición tisular, omisión de exón y producción de distrofina consistentemente más altas en pacientes que tomaban una dosis mensual de SRP-5051, en comparación con el valor inicial. El SRP-5051 fue generalmente bien tolerado en todas las dosis estudiadas y no se informaron hallazgos clínicos o de laboratorio. Los resultados respaldan el aumento continuo de la dosis de SRP-5051 y un mayor desarrollo clínico.

La tecnología PMO RNA de Sarepta, es una plataforma vital en la que diseñamos terapias para tratar a las personas con distrofia muscular de Duchenne. Nuestra tecnología PPMO de próxima generación está diseñada para aumentar la penetración celular, con el objetivo de ofrecer una eficacia significativamente mejorada con una dosificación más conveniente en pacientes con Duchenne susceptibles de omisión de exón”, dijo Doug Ingram, Presidente y Director Ejecutivo de Sarepta. “Si bien, el número de pacientes en cada grupo de dosis es pequeño, la mayor concentración tisular, la omisión de exón y la producción de distrofina en el grupo de dosificación de 20 mg / kg se observaron en un punto de tiempo inicial de 12 semanas y con una exposición al fármaco mucho menos acumulativa, en comparación con nuestra Tecnología PMO. Sabemos por nuestra experiencia con las PMO, que la omisión de exones y la distrofina aumentan con el tiempo y estos resultados, junto con nuestra experiencia preclínica, nos dan confianza a medida que aumentamos la dosis y continuamos avanzando en nuestras terapias de omisión de exones PPMO para Duchenne, incluyendo otras cinco posibles terapias, que ya han sido diseñadas y explorando la utilidad de la plataforma PPMO RNA para nuevas indicaciones de enfermedades“.

En comparación con un grupo de control de pacientes con Duchenne del estudio PROMOVI, que recibieron biopsias a las 24 semanas después de tomar una dosis semanal de 30 mg / kg de eteplirsen, la dosificación una vez al mes de SRP-5051, dio como resultado una mayor concentración muscular, aumento de la omisión de exón y distrofina a las 12 semanas. Se observó un aumento dependiente de la dosis, en la omisión de exón y distrofina y los pacientes del grupo de dosis de 20 mg / kg de SRP-5051, que vieron un aumento de 1,6 veces en la omisión de exón (n = 4) y un aumento de 5 veces en el % de distrofina normal (n = 2) en comparación con el grupo que tomó eteplirsen durante 24 semanas.

La incidencia de eventos adversos en el estudio MOMENTUM, fue similar en todas las cohortes de dosis y no sugiere dependencia de la dosis. Un evento emergente del tratamiento, no relacionado con el fármaco en estudio, ocurrió en el grupo de dosis de 4 mg / kg. No se observaron hallazgos clínicos o de laboratorio. Los resultados completos se presentarán en una futura reunión médica.

Acerca de MOMENTUM (SRP-5051-201)
MOMENTUM es un estudio de dosis ascendente, diseñado para identificar la dosis máxima tolerada de SRP-5051. Según el estudio 5051-101, un estudio de dosis única ascendente de SRP-5051, los pacientes del estudio MOMENTUM recibirán infusiones intravenosas (IV) mensuales de SRP-5051, comenzando con 4 mg / kg y ascendiendo a 40 mg / kg. El estudio inscribirá hasta 70 pacientes, tanto ambulatorios como no ambulatorios, entre las edades de 7 a 21 en sitios en EEUU, Canadá y la Unión Europea. El criterio de valoración principal es la seguridad y los criterios de valoración secundarios y exploratorios, incluyen la omisión de exón, la expresión de distrofina y la concentración tisular. Todos los pacientes se someterán a una biopsia muscular al inicio del estudio y a las 12 semanas en la Parte A, y al inicio y a las 24 semanas en la Parte B.

Fuente: Sarepta Therapeutics

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