CAMBRIDGE, Mass., 29 de julio de 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), el líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, anunció hoy su intención de presentar una Solicitud de Licencia Biológica (BLA) para acelerar la aprobación de SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) para el tratamiento de personas ambulatorias con distrofia muscular de Duchenne. SRP-9001 es una terapia génica en investigación para Duchenne que se está desarrollando en colaboración con Roche.
“Estamos encantados de confirmar que, según los comentarios que recibimos después de una revisión exhaustiva y profunda, tenemos la intención de presentar un BLA para nuestra terapia génica SRP-9001 para tratar la distrofia muscular de Duchenne este otoño. Esperamos una revisión colaborativa que comience este año y se extienda hasta la primera mitad de 2023”, dijo Doug Ingram, presidente y director ejecutivo de Sarepta Therapeutics. “Duchenne roba a los niños diariamente horas de su músculo, robándoles poco a poco de sus familias y seres queridos. Guiados por una ciencia rigurosa y debates regulatorios productivos, nuestro objetivo es avanzar con la urgencia que la comunidad de pacientes necesita desesperadamente, y nuestra próxima presentación de BLA para SRP-9001 cumple ese objetivo”.
SRP-9001 recibió la designación Fast Track en julio de 2020, un proceso de la FDA diseñado para facilitar el desarrollo y la revisión acelerada de medicamentos que tratan afecciones graves y satisfacen necesidades médicas no cubiertas. Además de Fast Track, SRP-9001 también recibió la designación de enfermedad pediátrica rara (RPD) en los Estados Unidos y el estado de medicamento huérfano en los Estados Unidos, la Unión Europea, Suiza y Japón.
Acerca de SRP-9001 (delandistrogen moxeparvovec)
SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) es una terapia de transferencia génica en investigación destinada a administrar SRP-9001 al tejido muscular para la producción específica de componentes funcionales de distrofina. Sarepta es responsable del desarrollo y la fabricación global de SRP-9001 y planea comercializar SRP-9001 en los Estados Unidos una vez que reciba la aprobación de la FDA. En diciembre de 2019, Roche se asoció con Sarepta para combinar el alcance global, la presencia comercial y la experiencia regulatoria de Roche con el candidato de terapia génica de Sarepta para Duchenne para acelerar el acceso a SRP-9001 para pacientes fuera de los Estados Unidos.
Fuente: Sarepta Therapeutics
