Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Sarepta Therapeutics comenzará la dosificación con material de proceso comercial en su próximo ensayo para el programa de terapia génica SRP-9001 en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne

  • Se espera que la dosificación clínica comience antes de finales de 2020.

Sarepta Therapeutics, Inc., líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, ha anunciado hoy importantes actualizaciones relacionadas con el plan de desarrollo de SRP-9001 (AAVrh74.MHCK7.micro-distrofina), la terapia de transferencia genética en investigación de la compañía, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne.- CAMBRIDGE, Mass., 5 de noviembre de 2020.

En la reunión Tipo C de septiembre de 2020 y dados los riesgos que representaba la pandemia de COVID-19, en cuanto a la ejecución de un gran ensayo multicéntrico, Sarepta propuso un nuevo ensayo clínico para apoyar los esfuerzos clínicos y regulatorios de la compañía: Ensayo SRP -9001-103 (Ensayo103). El Ensayo 103, es un estudio de etiqueta abierta de hasta 10 pacientes, que evalúa la seguridad y expresión del material de proceso comercial para SRP-9001 y que está destinado a acelerar la validación de Sarepta del material de proceso comercial.

En respuesta a la reunión de Tipo C, la OTAT, parte del Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER) de la FDA, solicitó, entre otras cosas un ensayo, que se utilizará para la liberación de material de proceso comercial SRP-9001. Sarepta y la OTAT han mantenido un diálogo informal y productivo y como resultado, Sarepta comenzará la dosificación en el Ensayo 103 este año.

Nuestra capacidad para abordar rápidamente los problemas pendientes comenzando el Ensayo 103, es un hito importante para SRP-9001 y para los pacientes con distrofia muscular de Duchenne que degeneran a diario por esta cruel enfermedad”, dijo Doug Ingram, Presidente y Director Ejecutivo de Sarepta. “El tiempo y la demora no están del lado de los pacientes con Duchenne. Esta rápida resolución, no se habría producido sin la voluntad de la OTAT de comprometerse con nosotros de manera informal y en ver cómo podríamos hacer que el programa avance. Quiero agradecer a los profesionales de la OTAT su disposición, ya que en medio de muchas prioridades y ante una pandemia, han trabajado con nosotros para encontrar una solución adecuada que nos permita dosificar a los pacientes este año, con nuestro material de proceso comercial de SRP-9001. Esperamos comenzar el Ensayo 103 este año, así como tener una datos de nuestro ensayo ciego controlado con placebo en curso, el Ensayo 102, a principios de 2021“.

Acerca de SRP-9001 (AAVrh74.MHCK7.micro-distrofina)

SRP-9001 es una terapia de transferencia génica en investigación destinada a administrar el gen que codifica la microdistrofina al tejido muscular, para la producción dirigida de la proteína microdistrofina. Sarepta es responsable del desarrollo global y la fabricación de SRP-9001 y planea comercializar SRP-9001 en EEUU. En diciembre de 2019, la compañía anunció un acuerdo de licencia que otorga a Roche el derecho exclusivo para lanzar y comercializar SRP-9001 fuera de EEUU una vez aprobado. Sarepta tiene los derechos exclusivos sobre el programa de terapia génica de microdistrofina desarrollado inicialmente en el Instituto de Investigación Abigail Wexner del Nationwide Children’s Hospital.

Fuente: Sarepta Therapeutics

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