CAMBRIDGE, Mass.- (BUSINESS WIRE) – 29 junio 2015– Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), un desarrollador de terapias innovadoras dirigidas al ARN, anunció hoy la finalización de presentación de solicitud de nuevo fármaco (NDA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos para eteplirsen el 26 de junio 2015. Eteplirsen, candidato principal de la Compañía, se dirige a la causa subyacente de la distrofia muscular de Duchenne y está diseñado para permitir la producción de la proteína distrofina en pacientes con mutaciones susceptibles del salto del exón 51. Aproximadamente el 13% de las personas con distrofia muscular de Duchenne se estima que tiene una mutación beneficiaria de Eteplirsen / salto del exón 51.

«La finalización de nuestra presentación NDA para eteplirsen representa la culminación de los esfuerzos de nuestros empleados, investigadores, centros de ensayos clínicos, y lo más importante los pacientes y las familias de la comunidad Duchenne», dijo Edward M. Kaye, Director ejecutivo y médico. «Esperamos con interés trabajar con la FDA durante el proceso de regulación en la búsqueda de nuestro objetivo de acercar a los pacientes susceptibles de eteplirsen, manteniendo nuestro enfoque organizacional en avanzar nuestra tecnología PMO para apuntar otras subpoblaciones DMD susceptibles de salto de exón lo más rápido posible «.

La presentación NDA incluye una solicitud de revisión de prioridad. La presentación de la NDA comenzó el 20 de mayo 2015, tras la finalización de una reunión previa a la NDA con la FDA celebrada el 19 de mayo 2015.

 

Fuente: Sarepta Therapeutics