Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Sarepta Therapeutics firma una colaboración de investigación exclusiva con la Universidad de Duke sobre la tecnología de Edición Genética CRISPR / Cas9 para desarrollar nuevos tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Sarepta Therapeutics, Inc., compañía biofarmacéutica comercial centrada en el descubrimiento y desarrollo de medicamentos genéticos de precisión para tratar enfermedades raras neuromusculares, ha anunciado la firma de un acuerdo de colaboración de investigación con la Universidad de Duke, que le otorga a la Compañía la opción de obtener una licencia exclusiva de propiedad intelectual en la tecnología CRISPR / Cas9 desarrollada en el laboratorio de Charles A. Gersbach, Ph.D. La premisa del enfoque del Dr. Gersbach es restaurar la expresión de la distrofina mediante la eliminación o supresión de los exones del gen de la distrofina, estrategia que permitiría el tratamiento de la mayoría de la población de pacientes con DMD. Sarepta colaborará con el laboratorio del Dr. Gersbach para avanzar en la plataforma CRISPR y liderará el desarrollo clínico.- CAMBRIDGE, Mass., 31 de octubre de 2017.

“La edición de genes, tiene el potencial de revolucionar el tratamiento de enfermedades con mutaciones genéticas, estamos especialmente entusiasmados, con el potencial que tiene para los pacientes con DMD”, dijo Douglas Ingram, Presidente y Director Ejecutivo de Sarepta. “Trabajaremos estrechamente con el Dr. Gersbach, pionero en la aplicación de la tecnología CRISPR, para tratar Duchenne, para avanzar en un programa de investigación establecido por el Dr. Gersbach y su equipo. El acuerdo de hoy, ejemplifica nuestra estrategia de invertir e impulsar una variedad multifacética de terapias potenciales para el mayor número de personas con DMD, aprovechando nuestros propios esfuerzos de investigación y desarrollo, así como forjando asociaciones externas con las mejores y más brillantes mentes en esta especialidad”.

“Aunque es aún temprano, la tecnología CRISPR representa la esperanza para un gran porcentaje de personas con DMD. Excluir ciertos exones, tiene el potencial de corregir la mayoría de las mutaciones de DMD. Con ese objetivo, hemos demostrado en modelos de ratón, que podemos extraer los exones del gen de la distrofina, lo que lleva a la restauración de una proteína distrofina funcional y mejoras en la fuerza muscular”, dijo el Dr. Gersbach, Profesor Asociado en el Departamento de Ingeniería Biomédica de la Universidad de Duke. “Nos complace asociarnos con Sarepta, líder en el desarrollo de terapias para DMD. La dedicación de la compañía a la comunidad de pacientes y su objetivo de aplicar variedad de enfoques científicos, convierte a Sarepta en un socio ideal para Duke y nuestro equipo de investigadores, en la búsqueda de nuestro objetivo traducir la ciencia en un tratamiento”.

Los términos financieros del acuerdo no han sido revelados.

Acerca del Laboratorio de Gersbach – Edición del genoma para terapia celular y génica y DMD

El laboratorio de Gersbach, se dedica a aplicar métodos innovadores en ingeniería molecular y genética para avanzar en la medicina regenerativa, tratar enfermedades genéticas y mejorar nuestra comprensión de los procesos biológicos fundamentales. En concreto, el laboratorio de Gersbach, tiene como objetivo desarrollar nuevas tecnologías para modificar las secuencias del genoma, la regulación epigenómica y las redes de genes celulares de una manera precisa y específica. Los ejemplos de tecnologías utilizadas en la investigación del Dr. Gersbach, incluyen la edición de genoma y epigenoma con CRISPR / Cas9 y otros sistemas de selección de ADN, ingeniería de proteínas, evolución dirigida, reprogramación genética y optogenética.

El trabajo del Dr. Gersbach y su equipo, pertenece al campo más amplio de la edición del genoma para la terapia celular y genética que se puede aplicar a diversas enfermedades y trastornos (Nelson, Robinson-Hamm y Gersbach, Nature Reviews Neurology 2017). Un ejemplo principal del trabajo del Dr. Gersbach en este área, es el desarrollo de métodos de edición del genoma como CRISPR / Cas9 para corregir mutaciones en el gen de la distrofina que causa DMD. El Dr. Gersbach y su equipo utilizaron la edición del genoma para corregir mutaciones en células en cultivo de pacientes y demostraron la expresión restaurada de distrofina  después del trasplante en músculo esquelético en modelos de ratón (Ousterout et al., Molecular Therapy 2013; Molecular Therapy 2015; Nature Comunicaciones 2015). Más recientemente, han ampliado este trabajo para corregir mutaciones de distrofina in vivo en modelos de ratón con DMD (Nelson et al., Science 2016).

Acerca de Duke University’s Pratt School of Engineering

La Escuela de Ingeniería Pratt de la Universidad de Duke es una institución dinámica de enseñanza e investigación, dedicada a capacitar a la próxima generación de investigadores y a explorar las fronteras de la ingeniería para desarrollar soluciones a los desafíos sociales. Clasificada entre las 20 mejores escuelas de ingeniería del país, la escuela incluye programas académicos altamente interdisciplinarios en ingeniería biomédica, ingeniería civil y ambiental, ingeniería eléctrica e informática e ingeniería mecánica y ciencia de los materiales. Con más de 70 millones de dólares anuales en gastos de investigación, Duke Engineering alberga importantes centros de investigación centrados en áreas que incluyen ingeniería biomolecular y de tejidos, metamateriales, fotónica, implicaciones ambientales de la nanotecnología, ciencia de los materiales, genómica de materiales y computación cuántica, entre otros.

Fuente: Sarepta Therapeutics

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