Sarepta Therapeutics, Inc., compañía desarrolladora de innovadores productos terapéuticos basados en ARN, anunció hoy los datos hasta la semana 168 del Estudio 202, del estudio abierto de extensión en Fase IIb de eteplirsen en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Después de más de tres años de tratamiento, los resultados de la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) a las 168 semanas mostraron deambulación continuada en todos los pacientes evaluados en la prueba, sin embargo todos los pacientes mostraron una disminución de la distancia recorrida en esta prueba desde la semana 144. Además, se observa estabilidad continuada de la función muscular respiratoria, según la evaluación de pruebas de función pulmonar. Como ya se anunció anteriormente, el Estudio 202 alcanzó su objetivo principal de aumento de distrofina según la evaluación de la biopsia muscular a la semana 48. – Cambridge, Massachussets, 12 de Enero de 2015.
En la semana 168, los seis pacientes estudiados en cohortes de eteplirsen de 30 y 50 mg/kg que fueron capaces de realizar la 6MWT, experimentaron una disminución de 76,7 metros, o de aproximadamente el 19,5 por ciento de la capacidad de caminar. Se observó un beneficio estadísticamente significativo del tratamiento de 65,4 metros (p≤0.017) en comparación con la cohorte de placebo / tratamiento tardío (n = 4), que inicia el tratamiento en la semana 25 tras 24 semanas de placebo. Esta cohorte, después de experimentar un descenso sustancial de 68,4 metros desde el inicio hasta la semana 36,demostró un descenso de 73 metros en la capacidad de caminar desde la semana 36 hasta la semana 168, período desde el que se producen probablemente niveles significativos de distrofina. Estos análisis se basan en la puntuación máxima obtenida en la 6MWT cuando la prueba fue realizada dos días consecutivos.
«Después de más de tres años de experiencia con eteplirsen, los resultados clínicos que nuestro equipo ha obtenido en estas pruebas, demuestran que los niños presentan mayor estabilidad de lo previsto en la función muscular y se observa una disminución significativa en los periodos sin tratamiento.
«Basándome en los muchos años que llevo trabajando con pacientes con esta enfermedad devastadora, veo muy alentadores estos datos», dijo Jerry Mendell, MD, Director de la Centros de Terapia Génica y Distrofia Muscular en el Hospital Nacional de Niños y principal investigador del estudio 202. «El perfil de seguridad de eteplirsen me sigue impresionando. No hemos detectado efectos adversos clínicamente significativos relacionados con el eteplirsen durante las 168 semanas de tratamiento.»
La función muscular respiratoria desde el inicio hasta la semana 168 en la población con intención de tratamiento (n = 12), la medida de presión inspiratoria y espiratoria máxima (MIP y MEP), continuó mostrando un 11,1 por ciento de incremento medio en MIP y un 14,7 por ciento incremento medio en MEP. Los análisis del porcentaje de MIP previsto (MIP ajustados por peso) y el porcentaje de MEP previsto (MEP ajustada por edad), demostraron un cambio de media del 91,7 por ciento al inicio, al 89,5 por ciento en la semana 168 en el porcentaje MIP previsto y un cambio de media de un 79,3 por ciento al inicio del estudio, al 74,3 por ciento en la semana 168 en el porcentaje MEP previsto. Además, hubo un aumento en la capacidad vital forzada (FVC), una medida del volumen de pulmón, del 11,6 por ciento. El porcentaje de FVC pronosticado (FVC ajustado por edad y altura), se mantuvo por encima de la media del 90 por ciento en la semana 168, con un 101.3 por ciento al inicio y un 91,9 por ciento en la semana 168.
«Los datos piloto de riesgo-beneficio de PPMD, demostraron que la máxima prioridad de los padres es retrasar la progresión de la DMD. Con esta prioridad en mente, estos datos de Fase II han superado nuestras expectativas «, dijo Pat Furlong, Presidente Fundador y CEO de Parent Project Muscular de Duchenne (PPMD), organización sin ánimo de lucro enfocada en la búsqueda de una cura para la distrofia muscular de Duchenne. «En términos prácticos, la deambulación continuada y la preservación de la función respiratoria, proporcionan un beneficio inmenso para las personas con Duchenne. Es importante tener en cuenta, que las personas que participan en este estudio, llevaban viviendo con Duchenne unos 9 años de promedio antes de recibir eteplirsen, una época en la que el proceso patológico provocado por la ausencia de distrofina, es muy avanzado. Entendiendo esto, a ojos de la comunidad, estos datos de fase II son importantes y representan un paso importante para cambiar el horizonte».
Fuente: www.sarepta.com