CAMBRIDGE, Misa, septiembre 29, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), el líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, anunció que ha presentado una solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) a los EE. UU. Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para la aprobación acelerada de SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) para tratar a pacientes deambulantes con distrofia muscular de Duchenne. SRP-9001 es una terapia génica en investigación para Duchenne que se está desarrollando en colaboración con Roche.
El BLA se presenta para su aprobación acelerada basada en la expresión de la proteína distrofina SRP-9001, una versión abreviada y funcional interna de la distrofina, como un punto final sustituto para predecir el beneficio clínico. Entre otras cosas, el BLA se basa en resultados positivos preclínicos, biomarcadores y funcionales clínicos. En los ensayos clínicos, SRP-9001 demostró resultados positivos en múltiples momentos, incluidos uno, dos y cuatro años después del tratamiento, además de un perfil de seguridad consistente. El BLA presentado para SRP-9001 incluye datos de eficacia y seguridad de los estudios SRP-9001-101, SRP-9001-102, SRP-9001-103 (también conocido como ENDEAVOR), así como un análisis integrado a través de estos tres estudios clínicos que comparan los resultados funcionales con un control externo (EC) igualado con la puntuación de propensión. La cuantificación de la expresión de la proteína SRP-9001 se mide por Western blot y se apoya en la inmunofluorescencia y la eficacia se apoya aún más en el biomarcador y el beneficio funcional clínico medido por la Evaluación Ambulatoria North Start (NSAA) y las pruebas cronometradas secundarias.
Sarepta ha propuesto su estudio EMBARK (Estudio SRP-9001-301) como estudio de confirmación posterior a la comercialización para apoyar la aprobación acelerada. EMBARK es un ensayo clínico global, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. El punto final principal para EMBARK es la evaluación del cambio en la puntuación total de la NSAA desde la línea de base hasta la semana 52 en comparación con el placebo.
«Cada hora de cada día, esta despiadada enfermedad, Duchenne, roba músculo a miles de niños en los Estados Unidos mientras les roba su futuro. La presentación de BLA de Sarepta para una aprobación acelerada de SRP-9001 es un hito significativo en nuestra búsqueda de intervenir con urgencia en nombre de los niños a los que servimos», dijo Doug Ingram, presidente y director ejecutivo de Sarepta Therapeutics. «Si se aprueba, SRP-9001 será la primera terapia génica disponible para los pacientes de Duchenne. Estamos enormemente agradecidos a las valientes familias que han participado en los ensayos SRP-9001 y a los investigadores clínicos y expertos participantes que nos han guiado y desempeñado un papel crucial en el logro de este hito».
A SRP-9001 se le concedió la designación Fast Track en julio de 2020, un proceso de la FDA diseñado para facilitar el desarrollo y la revisión acelerada de terapias que tratan afecciones graves y satisfacen necesidades médicas insfechas. Además de Fast Track, SRP-9001 también se ha concedido la designación de Enfermedades Pediátricas Raras (RPD) en los Estados Unidos y el estatus de medicamento huérfano en los Estados Unidos, la Unión Europea, Suiza y Japón.
Acerca de SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec)
SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) es una terapia de transferencia génica en investigación destinada a entregar SRP-9001 al tejido muscular para la producción específica de componentes funcionales de distrofina. Sarepta es responsable del desarrollo y la fabricación globales de SRP-9001 y planea comercializar SRP-9001 en los Estados Unidos tras recibir la aprobación de la FDA. En diciembre de 2019, Roche se asoció con Sarepta para combinar el alcance global, la presencia comercial y la experiencia regulatoria de Roche con el candidato a terapia génica de Sarepta para Duchenne para acelerar el acceso a SRP-9001 para pacientes fuera de los Estados Unidos.
Acerca de la distrofia muscular de Duchenne
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad genética neuromuscular rara y mortal que ocurre en aproximadamente uno de cada 3.500 a 5.000 hombres recién nacidos en todo el mundo. La DMD es causada por un cambio o mutación en el gen que codifica para la distrófina. Los síntomas de la DMD suelen aparecer en bebés y niños pequeños. Los niños afectados pueden experimentar retrasos en el desarrollo, como dificultad para caminar, subir escaleras o ponerse de pie desde una posición sentada. A medida que la enfermedad progresa, la debilidad muscular en las extremidades inferiores se extiende a los brazos y otras áreas. La mayoría de los pacientes requieren el uso de una silla de ruedas a tiempo completo en su adolescencia temprana, y luego pierden progresivamente la capacidad de realizar actividades de la vida diaria de forma independiente, como usar el baño, bañarse y alimentarse. Eventualmente, el aumento de la dificultad para respirar debido a la disfunción muscular respiratoria requiere apoyo de ventilación, y la disfunción cardíaca puede conducir a la insuficiencia cardíaca. La afección es universalmente mortal, y los pacientes suelen sucumbir a la enfermedad a los veinte años.
Acerca de Sarepta Therapeutics
Sarepta tiene una misión urgente: diseñar medicina genética de precisión para enfermedades raras que devastan vidas y acortan el futuro. Tenemos puestos de liderazgo en la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y las distrofias musculares de las extremidades (LGMD), y actualmente tenemos más de 40 programas en varias etapas de desarrollo. Nuestra vasta tubería está impulsada por nuestro motor de medicina genética de precisión multiplataforma en terapia génica, ARN y edición de genes. Para obtener más información, visite www.sarepta.com o síganos en Twitter, LinkedIn, Instagram y Facebook.
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Fuente: Sarepta Therapeutics, Inc.
