Sarepta Therapeutics, Inc., líder en medicina genética para enfermedades raras, ha anunciado hoy que ha recibido la «Carta de Respuesta Completa» (CRL) de la FDA con respecto a la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA), que busca la aprobación acelerada de golodirsen para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes con una mutación confirmada susceptible de omisión del exón 53.- CAMBRIDGE, Mass., 19 de agosto de 2019.
La CRL menciona principalmente dos preocupaciones: el riesgo de infecciones relacionadas con los puertos de infusión intravenosa y la toxicidad renal observada en modelos preclínicos de golodirsen y observada también después de la administración de otros oligonucleótidos antisentido. La toxicidad renal con golodirsen, se observó en modelos preclínicos en dosis diez veces superior a la dosis utilizada en los estudios clínicos. No se observó toxicidad renal en el Estudio 4053-101, en el que se basó la aplicación de golodirsen.
“Estamos muy sorprendidos de haber recibido la CRL. Durante todo el proceso de revisión, la Agencia no planteó ningún problema que sugiriera la no aprobación de golodirsen, incluidos los problemas que recogen en la CRL«, dijo Doug Ingram, Presidente y Director Ejecutivo, Sarepta. “Trabajaremos para abordar los problemas planteados en la carta y trataremos de encontrar soluciones para la aprobación de golodirsen. Sabemos que la comunidad de pacientes está esperando«.
Sarepta solicitará inmediatamente una reunión con el FDA para determinar los próximos pasos.
El ensayo ESSENCE (4045-301), estudio global, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que evalúa la eficacia y seguridad de golodirsen y casimersen, nuestro agente de omisión de exón-45, continúa en curso.
Declaración prospectiva
Este comunicado de prensa contiene «declaraciones prospectivas». Cualquier declaración contenida en este comunicado de prensa que no sea una declaración de hechos históricos, puede considerarse como una declaración a futuro. Las palabras como «cree», «anticipa», «planea», «espera», «hará», «pretende», «potencial», «posible» y expresiones similares están destinadas a identificar declaraciones prospectivas. Estas declaraciones prospectivas incluyen declaraciones sobre nuestra capacidad de trabajar para abordar los problemas planteados en la carta y encontrar una vía expedita para la aprobación de golodirsen, así como una solicitud inmediata de una reunión con la FDA.
Estas declaraciones prospectivas implican riesgos e incertidumbres, muchas de las cuales están fuera del control de Sarepta. Los factores de riesgo conocidos incluyen, entre otros: es posible que no podamos obtener la aprobación de la FDA para golodirsen; es posible que no podamos completar los ensayos clínicos requeridos por la FDA u otras autoridades reguladoras para la aprobación de nuestros candidatos a productos; los resultados de nuestros continuos esfuerzos de investigación y desarrollo y ensayos clínicos para nuestros productos y candidatos a productos, pueden no ser positivos o consistentes con resultados anteriores o demostrar un beneficio de tratamiento seguro o respaldar una presentación de NDA o BLA, recomendación positiva del comité asesor o aprobación de comercialización por la FDA u otra autoridad reguladora; es posible que no podamos ejecutar nuestros planes comerciales, incluido el cumplimiento de nuestros hitos y plazos regulatorios esperados o planificados, los planes de desarrollo clínico y el lanzamiento de nuestros candidatos de productos al mercado, incluida la comercialización de VYONDYS 53, por varias razones, incluidos factores fuera de nuestro control, como por posibles limitaciones de recursos financieros y de otro tipo de la compañía, las limitaciones de fabricación que no se pueden anticipar o resolver de manera oportuna o en absoluto, y las decisiones regulatorias, judiciales o de agencias, como las decisiones de la Oficina de Patentes y Marcas de Estados Unidos con respeto a las patentes que cubren nuestros productos candidatos; y aquellos riesgos identificados bajo el encabezado «Factores de riesgo» en el Informe anual más reciente de Sarepta en el Formulario 10-K para el año finalizado el 31 de diciembre de 2018 y el Informe trimestral más reciente en el Formulario 10-Q presentado ante el Comisión Nacional del Mercado de Valores, como otras presentaciones hechas por la Compañía que le recomendamos revisar.
Cualquiera de los riesgos anteriores podría afectar material y adversamente el negocio de la Compañía, los resultados de las operaciones y el precio de cotización de las acciones ordinarias de Sarepta. Para obtener una descripción detallada de los riesgos e incertidumbres a las que se enfrenta Sarepta, le recomendamos que revise el Informe anual 2018 de Sarepta en el Formulario 10-K y el Informe trimestral más reciente en el Formulario 10-Q presentado así como otras presentaciones hechas por Sarepta. Advertimos a los inversores que no depositen una confianza considerable en las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa. Sarepta no asume ninguna obligación de actualizar públicamente sus declaraciones prospectivas basadas en eventos o circunstancias posteriores a la fecha del presente.
Fuente: Sarepta Therapeutics, Inc.
