Sarepta Therapeutics, Inc., líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, ha anunciado hoy, que la FDA ha otorgado la designación de vía rápida a SRP-9001. SRP-9001 es una terapia en investigación de transferencia de genes, destinada a administrar su gen que codifica la microdistrofina al tejido muscular, para la producción dirigida de la proteína microdistrofina. Los datos de seguridad y tolerabilidad de un año, de cuatro participantes que recibieron SRP-9001 en el Ensayo 101, se publicaron recientemente en JAMA Neurology y los resultados del Ensayo 102, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de SRP-9001 (en curso actualmente), se esperan a principios de 2021.- CAMBRIDGE, Massachusetts, 24 de julio de 2020.

La designación Fast Track (vía rápida) es un proceso diseñado para facilitar el desarrollo y la revisión acelerada de medicamentos que tratan afecciones graves y que satisfacen necesidades médicas no satisfechas. Además de Fast Track, SRP-9001 también recibió la designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPD). SRP-9001 recibió anteriormente el estatus de medicamento huérfano en EEUU, la Unión Europea y Japón.

Sobre SRP-9001

SRP-9001 es una terapia en investigación, de transferencia de genes, diseñada para administrar el gen que codifica la microdistrofina al tejido muscular, para la producción dirigida de la proteína de la microdistrofina. Sarepta es responsable del desarrollo global y la fabricación de SRP-9001 y planea comercializar SRP-9001 en EEUU. En diciembre de 2019, la compañía anunció un acuerdo de licencia que le otorga a Roche el derecho exclusivo de lanzar y comercializar SRP-9001 fuera de EEUU. Sarepta tiene derechos exclusivos para el programa de terapia génica de microdistrofina desarrollado inicialmente en el Instituto de Investigación Abigail Wexner en el Hospital Nacional de Niños.

Fuente: Sarepta Therapeuics