Se amplía la fecha PDUFA hasta el 26 de mayo de 2016.
Sarepta Therapeutics, Inc., compañía desarrolladora de terapias innovadoras dirigidas a ARN, ha anunciado que la FDA, requiere tiempo adicional para completar su examen de la solicitud de nuevo fármaco (NDA) para eteplirsen, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes susceptibles de omisión del exón 51. En una notificación recibida de la FDA, la fecha PDUFA para eteplirsen, se ha extendido hasta el 26 de mayo de 2016. La nueva fecha para el Peripheral and Central Nervous System Advisory Committee, no se ha determinado todavía.- Cambridge, 8 de Febrero de 2016.
La FDA notificó a Sarepta que su presentación del 8 de enero de 2016, de los datos de eficacia clínica de 4 años, que incluía la prueba adicional de caminata de seis minutos (TC6) y la pérdida de datos de deambulación en comparación con un control histórico, ha sido designada como una importante modificación a la NDA. La FDA indicó que la fecha objetivo PDUFA ha sido ampliada por tres meses para permitir una revisión completa de la presentación. Como se describe en el Sarepta Advisory Committee Briefing Document Addendum, la base principal para establecer la eficacia de eteplirsen, es una comparación de los pacientes en el Estudio 201/202 con un grupo de control histórico.
«Aunque nuestro principal objetivo es llevar el tratamiento a los pacientes con distrofia lo más rápidamente posible, apreciamos los esfuerzos de la FDA para llevar a cabo una revisión completa de todos los datos que apoyan nuestra NDA y seguimos comprometidos a trabajar estrechamente con ellos durante el resto del proceso de regulación», dijo Edward Kaye, CEO interino y director médico de Sarepta.
La FDA ha concedido previamente el estado de Revisión Prioritaria de eteplirsen, que es designado para los medicamentos que proporcionan un tratamiento donde no existe una terapia adecuada. La FDA también concedió la designación Pediatric Disease Designation a eteplirsen, así como la designación de fármaco huérfano y Fast Track Status.
Se estima que la distrofia muscular de Duchenne afecta a aproximadamente uno de cada 3.500 – 5.000 niños nacidos en todo el mundo y que el 13% tienen mutaciones direccionables por eteplirsen / omisión del exón 51.
Fuente: Sarepta Therapeutics.
