• El objetivo de la alianza es explorar la utilidad de los exosomas de ingeniería, desarrollados con la plataforma engEx ™ de Codiak para proporcionar terapia génica, edición de genes y tecnologías de ARN.

• El acuerdo global de dos años de investigación cubre hasta cinco objetivos neuromusculares.

• Codiak es elegible para recibir hasta $ 72.5 millones en pagos de licencia por adelantado y más fondos para investigación a corto plazo .

Sarepta Therapeutics, Inc., líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras y Codiak BioSciences, Inc., empresa a la vanguardia de la ingeniería de exosomas diseñados como una nueva clase de medicamentos biológicos, anunciaron hoy un acuerdo global de investigación y para diseñar y desarrollar terapias de exosomas diseñados para proporcionar terapia génica, edición de genes y tecnologías de ARN para enfermedades neuromusculares. El enfoque del exosoma diseñado, ofrece el potencial de administrar efectivamente terapias genéticas, sin desencadenar la respuesta inmune adaptativa.- CAMBRIDGE, Massachusetts, 22 de junio de 2020.

El acuerdo de dos años incluye hasta cinco objetivos neuromusculares. Codiak es elegible para recibir hasta $ 72.5 millones en pagos de licencia por adelantado y a corto plazo más fondos de investigación. A Sarepta se le otorga una opción a cualquiera de los candidatos desarrollados de conformidad con la alianza de investigación.

Los exosomas son nanopartículas naturales que sirven como sistema de comunicación intercelular del cuerpo, facilitando la transferencia de una amplia variedad de cargas moleculares entre las células. Como se derivan de las células humanas, los exosomas proporcionan una ventaja única como un sistema de suministro dirigido para medicamentos genéticos, porque son inherentemente no inmunogénicos. A través de su plataforma patentada engEx, Codiak puede diseñar exosomas con cargas específicas y guiar el tropismo a los tipos de células de interés. La colaboración aprovechará las capacidades de ingeniería de exosomas de Codiak con la experiencia de Sarepta en medicina genética de precisión, para desarrollar terapias de próxima generación para pacientes con enfermedades neuromusculares que tienen pocas o ninguna opción de tratamiento.

“A medida que Sarepta expande su posición de liderazgo en medicina genética de precisión, esta alianza con Codiak promueve nuestro objetivo de ofrecer las terapias más avanzadas a los pacientes. La tecnología engEx de Codiak podría abordar algunas de las limitaciones de los enfoques de tratamiento actuales y ofrece una amplia utilidad en todas las modalidades terapéuticas de Sarepta: terapias génicas, edición génica y ARN. Los exosomas de Codiak, están diseñados para un direccionamiento preciso de los tejidos y ofrecen un enfoque de entrega no viral con potencial no inmunogénico, abriendo así caminos para una entrega más eficiente y una potencial dosificación«, dijo Doug Ingram, Presidente y Director Ejecutivo de Sarepta Therapeutics.

«El desarrollo de sistemas de administración específicos que permiten la administración de dosis repetidas para seleccionar tipos de células, ha sido un desafío para el campo emergente de la medicina genética, especialmente en enfermedades del músculo«, dijo Douglas E. Williams, Presidente y Director Ejecutivo de Codiak BioSciences. “Los exosomas diseñados, pueden ofrecer una solución a través de su potencial para atacar selectivamente las células musculares. Estamos entusiasmados de poder trabajar con Sarepta, para desarrollar aún más la plataforma engEx y evaluar el potencial de los exosomas como construcciones de próxima generación, que incorporan terapia génica, edición de genes y otras modalidades de carga de ácido nucleico«.

Según los términos del acuerdo, Sarepta tiene la opción exclusiva de licenciar la tecnología de Codiak para desarrollar y comercializar terapias de exosoma diseñadas para hasta cinco objetivos neuromusculares. Sarepta y Codiak colaborarán para diseñar exosomas que puedan entregar y liberar funcionalmente cargas útiles seleccionadas, como ácidos nucleicos y terapia génica y construcciones de edición de genes, en indicaciones neuromusculares. Si Sarepta elige ejercer su opción sobre un objetivo, Codiak será responsable de la investigación y el desarrollo preclínico a través de la preparación de IND, y Sarepta será responsable del desarrollo clínico y las actividades comerciales. Además del pago inicial de fondos para investigación y pagos de licencias, Codiak será elegible para recibir importantes pagos de desarrollo e hitos regulatorios y royalties escalonadas en futuras ventas.

Acerca de la plataforma engEx ™
La plataforma engEx es el motor terapéutico de exosomas patentado de Codiak para la ingeniería y fabricación de nuevos candidatos a productos de exosomas, diseñados para apuntar a múltiples vías en todo el cuerpo. Con esta plataforma, Codiak puede diseñar exosomas con propiedades de ingeniería precisa, incorporar varios tipos de moléculas biológicamente activas y dirigirlas a tipos de células y tejidos específicos. Estos exosomas atacan objetivos por captación celular, interacción membrana a membrana o una combinación de ambos mecanismos y están diseñados para cambiar el funcionamiento biológico de las células receptoras para producir el efecto biológico deseado.

Fuente: Sarepta Therapeutics