Sarepta Therapeutics, Inc., la compañía biofarmacéutica dedicada al descubrimiento y desarrollo de medicamentos de precisión genética para tratar enfermedades neuromusculares raras y el Nationwide Children’s Hospital, han anunciado hoy que la FDA ha aprobado la designación de nuevo fármaco en investigación (IND) para el programa de terapia génica GALGT2. El Nationwide Children’s va a iniciar el ensayo clínico de Fase 1 / 2a en individuos con DMD para finales del 2017.- CAMBRIDGE, Massachusetts, 03 de noviembre de 2017.

Kevin Flanigan, M.D., director del Nationwide Children’s Center for Gene Therapy, es el investigador principal del programa GALGT2, que fue desarrollado por Paul Martin, Ph.D., investigador principal del centro. El programa está explorando un posible enfoque de terapia génica sustituta para tratar la DMD, dirigiéndose al complejo dystroglycan para preservar la función muscular. En modelos animales, la sobreexpresión de GALGT2 da como resultado un músculo que funciona normalmente incluso en ausencia de distrofina.

«El campo de la terapia génica representa un enfoque potencialmente transformador para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne», dijo Douglas Ingram, Presidente y Director Ejecutivo de Sarepta. «Estamos muy orgullosos de estar asociados con la élite de la terapia genética, los doctores Flanigan y Martin, avanzan rápidamente en el programa GALGT2  y comenzarán este año a tratar pacientes con DMD».

«El programa GALGT2 ofrece el potencial para tratar la mayoría de las mutaciones del gen de la distrofina responsable de esta devastadora enfermedad, además de tener una potencial utilidad en otras distrofias musculares y ejemplifica perfectamente nuestra estrategia de trabajar con urgenci,a para encontrar y progresar en tratamientos nuevos que cambien la vida a los pacientes con DMD».

La DMD, una enfermedad incurable que causa desgaste muscular y afecta aproximadamente a uno de cada 3.500 varones nacidos en todo el mundo.

«Este enfoque representa una nueva vía potencial para tratar la causa raíz de la DMD. Esperamos continuar colaborando con Sarepta, cuya dedicación a la DMD, a las personas afectadas por la enfermedad y a la exploración científica rigurosa, coincide con la nuestra aquí en el Nationwide Children’s Hospital», ha dicho el Dr. Flanigan. «Este programa no hubiera sido posible sin el generoso apoyo de NIH y las asociaciones pacientes, incluyendo Team Joseph, Little Hercules Foundation, Walking Strong, Charley’s Fund, JB’s Keys y Hope for Gus. También nos gustaría aprovechar esta oportunidad, para extender nuestro agradecimiento a los grupos de pacientes que continuarán ayudando a avanzar en este importante programa».

En enero de 2017, Sarepta anunció un acuerdo de licencia con Nationwide Children para el programa de terapia génica GALGT2.

Acerca del estudio clínico GALGT2 fase 1 / 2a

El estudio incluirá al menos 6 sujetos con DMD que recibirán rAAVrh74.MCK.GALGT2 por inyección directa en las arterias femorales de las piernas, comenzando con una dosis que ha demostrado una expresión génica robusta en estudios preclínicos. Para medir la expresión génica, que es la medida de resultado primaria, se realizarán biopsias de músculo abierto al inicio y a los tres meses, y se realizarán biopsias de músculo a los seis y doce meses. El rendimiento del motor se evaluará utilizando varias herramientas, incluida la prueba de caminata de 6 minutos, la evaluación ambulatoria de North Star y el tiempo para levantarse.

Fuente: Sarepta Therapeutics