Santhera Pharmaceuticals ha anunciado que el CHMP de la EMA, ha otorgado una ampliación del plazo para la solicitud de autorización de comercialización condicional (CMA) para Puldysa® (idebenona) para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La compañía está valorando la posibilidad de realizar un análisis intermedio para evaluar la eficacia de SIDEROS, con vistas de incluir los datos en el procedimiento de revisión y completar antes el ensayo. El CHMP, dará respuesta en el cuarto trimestre de 2020. Una finalización anticipada del estudio SIDEROS, permitiría la aceleración de posteriores procedimientos regulatorios en EEUU y Europa de aproximadamente un año.- Pratteln, Suiza, 29 de mayo de 2020.
Durante la reunión de mayo, el CHMP aceptó una ampliación del plazo, para abordar la lista de cuestiones pendientes, adoptada el día 180 del procedimiento de revisión en curso, de la solicitud de autorización de comercialización (CMA) para Puldysa® (idebenona) en DMD para pacientes que no usan glucocorticoides. Se extiende así el tiempo de revisión hasta el cuarto trimestre de 2020.
Santhera comunicó recientemente que ha completado la inscripción en su estudio SIDEROS. SIDEROS es un estudio de fase 3 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, que evalúa la eficacia de idebenona en retrasar la pérdida de la función respiratoria en pacientes con DMD que usan glucocorticoides concomitantes. Previamente se anunció dado el fuerte potencial de SIDEROS, que Santhera ahora tiene la intención de perseguir la realización de un análisis intermedio independiente por parte de la Junta de Monitoreo de Datos y Seguridad (DSMB) para verificar que el ensayo se pueda detener antes de tiempo debido a su abrumadora eficacia.
En el caso de que se demuestre la esperada eficacia, el resultado del análisis intermedio se agregaría a la revisión del CHMP para seguir mejorando el paquete de datos de la CMA. Además, el estudio se completaría con la opción de que los participantes sigan en la extensión abierta de SIDEROS, en la que todos los pacientes son tratados con idebenona.
Los datos provisionales positivos que respaldan la eficacia del estudio SIDEROS y la finalización temprana del estudio, permitirían acelerar la presentación de una etiqueta que incluye pacientes independientemente de su estado en cuanto al uso de glucocorticoides. Dicha solicitud de NDA ante la FDA de los EEUU podría acelerarse aproximadamente un año. En Europa, estos datos positivos de SIDEROS podrían acortar el tiempo para una extensión de etiqueta para incluir pacientes que han usado glucocorticoides aproximadamente durante un año.
«Estamos encantados con la finalización de la inscripción en el estudio SIDEROS y esperamos poder proceder con un análisis provisional que potencialmente allana el camino para un cierre anticipado del ensayo«, dijo Dario Eklund, Director Ejecutivo de Santhera. «A pesar de la demora en nuestros planes para obtener la aprobación de la CMA, estamos convencidos de que esta es la estrategia correcta tanto para fortalecer nuestro expediente de presentación actual como para acelerar el tiempo de comercialización en EEUU y en la UE para pacientes que usan glucocorticoides«.
Fuente: Santhera Pharmaceuticals
