Solid Biosciences Inc. ha proporcionado hoy una actualización clínica sobre SGT-001 e informó que la FDA ha notificado a la compañía que IGNITE DMD, su estudio de fase I / II de SGT-001, se ha suspendido clínicamente. La compañía realizará una conferencia por Internet esta mañana para detallar esta actualización.– CAMBRIDGE, Massachusetts, 12 de noviembre de 2019.
Hasta la fecha, seis pacientes han recibido dosis de SGT-001, el candidato de Solid en investigación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Tres pacientes en la primera cohorte a una dosis de 5E13 vg / kg, continúan obteniendo buenos resultados y están siendo seguidos por el protocolo del estudio. Posteriormente se dosificaron tres pacientes en la segunda cohorte, a una dosis de 2E14 vg / kg. Los primeros dos de estos pacientes también están bien y se les sigue según el protocolo del estudio.
El tercer paciente en la cohorte 2E14 vg / kg, dosificado a fines de octubre, experimentó un evento adverso grave (SAE) relacionado con el fármaco del estudio, que se caracterizó por la activación del complemento, trombocitopenia, una disminución en el recuento de glóbulos rojos, lesión renal aguda e insuficiencia cardiopulmonar. No se observaron anomalías relacionadas con la citocina ni con la coagulopatía. Actualmente el paciente está siendo seguido de cerca por su equipo de atención. Se está recuperando y continúa mejorando.
La compañía informó del evento a la FDA y al estudio Data Safety Monitoring Board (DSMB). La FDA ha notificado a la compañía que el estudio se ha suspendido clínicamente. Solid trabajará con la FDA en un esfuerzo por resolver la retención y determinar los próximos pasos para IGNITE DMD. La compañía continúa planeando reportar datos adicionales de biomarcadores del estudio antes de fin de año.
“Es un alivio que este paciente se esté recuperando. Me gustaría agradecer tanto al paciente como a su familia su participación en nuestro estudio, así como al equipo de la Universidad de Florida por la excelente atención que brindan”, dijo Ilan Ganot, Director Ejecutivo, Presidente y Cofundador de Solid. “Seguimos comprometidos con brindar nuevas terapias significativas a la comunidad de Duchenne y seguimos creyendo en la construcción diferenciada de SGT-001 y en los beneficios potenciales que puede ofrecer a los pacientes. En las próximas semanas, anticipamos que tendremos una mejor comprensión de la actividad biológica y del beneficio potencial de SGT-001. Esperamos compartir estos datos adicionales y trabajar con la FDA para resolver la retención clínica y determinar los próximos pasos para el programa«.
Datos de la teleconferencia
La compañía realizará una conferencia telefónica y una transmisión por Internet a las 8:30 a.m. para detallar la actualización del programa. Los participantes están invitados a escuchar marcando +1 866-763-0341 (nacional) o +1 703-871-3818 (internacional) cinco minutos antes del inicio de la llamada y proporcionando el código de acceso 2277849. También se puede acceder a la retransmisión vía web y acceder a la llamada en conferencia a través de la pestaña «Inversores» en el sitio web de Solid Biosciences, www.solidbio.com. En unas seis semanas estará disponible la grabación de la teleconferencia.
Fuente: Solid Biosciences
