CAMBRIDGE, Mass., 07 de febrero de 2019 (GLOBE NEWSWIRE) – Solid Biosciences (Nasdaq: SLDB) anunció hoy los resultados preliminares de IGNITE DMD, el ensayo clínico de Fase I / II de la Compañía con un aumento de la dosis que evalúa la seguridad y la eficacia de la transferencia del gen de la microdistrofina SGT-001 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Los datos iniciales de la biopsia a los tres meses mostraron niveles bajos de expresión de la proteína microdystrophin. La Compañía está actualmente comprometiéndose con las partes apropiadas para aumentar la dosis según lo previsto y lo antes posible.

«Creemos que SGT-001 será un tratamiento significativo para los pacientes con DMD y confiamos en que tenemos el enfoque correcto para evaluar su potencial en dosis más altas. Ya hemos comenzado a trabajar para acelerar la estrategia de aumento de dosis planificada que se describe en nuestro protocolo de ensayo clínico «, dijo Ilan Ganot, Cofundador, consejero delegado y presidente de Solid Biosciences. «Esta estrategia está respaldada por nuestro proceso de fabricación escalable, desde el cual tenemos suficientes medicamentos disponibles para que la dosis se incremente sin demora. Tenemos los recursos financieros para ejecutar nuestro plan y esperamos poder comunicar datos adicionales más adelante este año «.

Los análisis preliminares se basan en los datos de biopsia a los tres meses de los tres primeros pacientes a los que se les administró 5E13 vg/kg de SGT-001, la dosis más baja descrita en el protocolo del estudio. En un paciente, la microdistrofina se detectó mediante transferencia de Western por debajo del nivel de cuantificación del ensayo del 5 por ciento y en aproximadamente el 10 por ciento de las fibras mediante inmunofluorescencia. También hubo signos de co-localización de la sintasa de óxido nítrico neuronal (nNOS) y beta-sarcoglicano asociado con la expresión de la microdistrofina. En el segundo y tercer pacientes, la microdistrofina se detectó mediante inmunofluorescencia a niveles muy bajos, pero fue indetectable mediante transferencia de Western.

Seis pacientes se han inscrito en IGNITE DMD, tres para el grupo de tratamiento activo y tres para el grupo de control de tratamiento diferido. El perfil de seguridad de SGT-001 permanece sin cambios y todos los pacientes continúan siguiendo el protocolo del estudio.

«Los pacientes que han recibido SGT-001 como parte del ensayo clínico IGNITE DMD están bien, y se nos alienta a explorar las dosis más altas en el futuro», dijo el Dr. Barry Byrne, MD, Ph.D., profesor de pediatría e investigador principal de IGNITE DMD. «Es extremadamente importante avanzar en la investigación innovadora con el objetivo final de brindar terapias a los pacientes con distrofia muscular de Duchenne».

Como se reveló anteriormente, Solid cree que su efectivo existente, equivalentes de efectivo y valores disponibles para la venta a partir de 30 de septiembre de 2018 serán suficiente para financiar sus operaciones hasta el primer trimestre de 2020.

Acerca de IGNITE DMD:

IGNITE DMD es un ensayo clínico de Fase I / II de dosis única ascendente, aleatorizado, controlado, abierto para evaluar el SGT-001 en varones ambulatorios y no ambulatorios con DMD de 4 a 17 años. Los objetivos principales del estudio son evaluar la seguridad y la tolerabilidad de SGT-001, así como la eficacia definida por la expresión de la microdistrofina. El estudio también evaluará la función muscular y la masa, la función respiratoria y cardiovascular, los biomarcadores séricos y musculares asociados con la producción de microdistrofina, los resultados informados por los pacientes y las medidas de calidad de vida, entre otros criterios de valoración. Los participantes se asignarán al azar a un grupo de tratamiento activo o un grupo de control de tratamiento diferido. Los participantes en el grupo de control que continúan cumpliendo con los criterios de tratamiento del estudio recibirán un tratamiento activo después de 12 meses.

Puede encontrar más información sobre IGNITE DMD en  www.clinicaltrials.gov con el número de identificación NCT03368742.

Sobre SGT-001:

El candidato principal de Solid, SGT-001, es una nueva transferencia de genes mediada por vectores de virus adenoasociados (AAV) bajo investigación por su capacidad para abordar la causa genética subyacente de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), mutaciones en el gen de la distrofina que resultan en la ausencia o casi ausencia de proteína distrofina. El SGT-001 es un candidato administrado sistémicamente que administra un transgén de distrofina sintética, llamado microdistrofina, al cuerpo. Esta microdistrofina codifica un sustituto de proteína funcional que se expresa en los músculos y estabiliza proteínas asociadas esenciales, incluida la sintasa de óxido nítrico neuronal (nNOS). SGT-001 utiliza AAV9, que tiene una afinidad por el músculo y actualmente se está evaluando en múltiples programas clínicos en otras indicaciones.

SGT-001 se basa en una investigación pionera en biología de la distrofina por el Dr. Jeffrey Chamberlain de la Universidad de Washington y el Dr. Dongsheng Duan de la Universidad de Misuri. SGT-001 ha recibido la designación de enfermedad pediátrica rara o RPDD y la designación de vía rápida en los Estados Unidos y designaciones de medicamentos huérfanos tanto en Estados Unidos y la Unión Europea.

Fuente: Solid Biosciences