Solid Biosciences Inc. ha anunciado hoy que ha recibido una notificación de la FDA de EEUU sobre el ensayo clínico IGNITE DMD fase I / II para la transferencia de genes de microdistrofia SGT-001 en la distrofia muscular de Duchenne (DMD), que tiene lugar en el Clinical Hold.- Cambridge, 14 de marzo de 2018.
IGNITE DMD está diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de SGT-001 en niños y adolescentes ambulatorios y no ambulatorios con DMD. El primer paciente dosificado en el ensayo clínico, fue un adolescente no ambulatorio que recibió 5E13 vg / kg de SGT-001 el 14 de febrero de 2018. Varios días después de la administración, el paciente fue hospitalizado debido a hallazgos de laboratorio que incluyeron una disminución en el recuento de plaquetas, seguido por una reducción en el recuento de glóbulos rojos y evidencia de activación del complemento. El paciente no mostró signos o síntomas de coagulopatía (trastorno hemorrágico) ni cambios relevantes de la función hepática. El paciente respondió bien al tratamiento médico y actualmente está asintomático. Todos los parámetros de laboratorio han mejorado o han vuelto a la normalidad y continúan las evaluaciones ambulatorias por protocolo.
Solid informó del evento a la FDA y debido a que fue inesperado, lo clasificó como una Reacción Adversa Seria Inesperada (SUSAR). Solid ha detenido la inscripción en IGNITE DMD y la dosificación y está a la espera de la carta formal de suspensión clínica de la FDA, para revisar los requisitos para reanudar el ensayo clínico. Solid colaborará estrechamente con la Agencia para resolver la suspensión clínica.
Acerca de SGT-001
SGT-001, el candidato principal de Solid, es una terapia novedosa en investigación de transferencia génica mediada por vectores adenoasociados (AAV) con capacidad para abordar la causa genética subyacente de la DMD, mutaciones en el gen de la distrofina que resultan de la ausencia o casi ausencia de proteína distrofina. SGT-001 es administrado sistémicamente y administra al cuerpo un gen sintético de la distrofina, llamado microdistrofina. Esta microdistrofia codifica el sustituto proteico funcional que se expresa en los músculos y estabiliza las proteínas esenciales asociadas, incluido la óxido nítrico sintasa neuronal (nNOS). Los datos del programa preclínico de Solid sugieren que SGT-001 tiene el potencial de ralentizar o detener la progresión de la DMD, independientemente de la mutación genética o el estadio de la enfermedad.
SGT-001 se basa en una investigación pionera realizada por el Dr. Jeffrey Chamberlain de la Universidad de Washington y el Dr. Dongsheng Duan de la Universidad de Missouri. SGT-001 ha recibido la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPDD) en EEUU y las Designaciones de Medicamentos Huérfanos tanto en EEUU como en la UE.
Fuente: Solid Biosciences
