Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Solid Biosciences anuncia que la FDA elimina la retención clínica sobre SGT-001

  • Las actividades para reanudar la inscripción en el ensayo clínico IGNITE DMD Fase I / II están en marcha
  • Conferencia telefónica programada para hoy en 8:30 a.m. ET

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CAMBRIDGE, Mass., 18 de junio de 2018 (GLOBE NEWSWIRE) – Solid Biosciences Inc. (NASDAQ: SLDB) anunció hoy que la Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha levantado el control clínico de IGNITE DMD, el ensayo clínico Fase I / II de la compañía para su transferencia de genes de microdistrofina en investigación, SGT-001, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). En su carta, la FDA reconoció que la Compañía atendió satisfactoriamente todas las preguntas de retención clínica. Solid ha comenzado actividades para reanudar el ensayo clínico y planea reiniciar la inscripción lo más rápido posible.

“Creemos que SGT-001 tiene el potencial de ofrecer un beneficio significativo a los pacientes con DMD, independientemente de su edad o etapa de la enfermedad”, dijo Ilan Ganot, Fundador y Director Ejecutivo de Solid Biosciences. “Nos complace haber podido brindar a la FDA con una respuesta integral que resulta en la eliminación de la retención clínica para que podamos continuar el desarrollo de este importante tratamiento potencial”.

Como se describió previamente, la FDA puso una retención clínica en IGNITE DMD después del informe de la Compañía de un evento adverso grave (SAE) en el primer paciente dosificado con SGT-001. El evento se caracterizó por una disminución en el recuento de plaquetas seguido de una reducción en el recuento de glóbulos rojos, insuficiencia renal transitoria y evidencia de activación del complemento. No hubo signos de hemorragia o anormalidades de la coagulación ni evidencia de laboratorio de disfunción hepática. El paciente recibió atención médica estándar, un régimen de esteroides modificado y un curso limitado de eculizumab para la activación observada del complemento. Permaneció clínicamente estable y generalmente asintomático durante todo el evento, que se resolvió por completo.

“La terapia génica tiene el potencial de cambiar drásticamente el curso de la DMD y puede ofrecer un beneficio a largo plazo para aquellos que sufren de esta enfermedad devastadora”, dijo Barry Byrne, MD, Ph.D., Director, Universidad de Florida Powell Gene Therapy Center y Profesor de Pediatría y Genética Molecular y Microbiología en el Facultad de Medicina de la Universidad de Florida. “Después de un análisis exhaustivo de los datos clínicos y de laboratorio para el paciente, estoy seguro de que el evento fue monitoreado fácilmente y médicamente manejable. Nuestro paciente volvió rápidamente a sus actividades normales y planificó las evaluaciones de estudio. Esperamos continuar el estudio IGNITE DMD y proporcionando niños y adolescentes adicionales con esta prometedora terapia de investigación”.

En relación con el levantamiento de la retención clínica, Solid ha realizado cambios en el protocolo IGNITE DMD, que incluyen la adición de glucocorticoides IV en las primeras semanas posteriores a la administración de SGT-001 y medidas de monitoreo mejoradas que incluyen un panel para la activación del complemento. El protocolo enmendado también especifica que eculizumab estará disponible como una opción de tratamiento si se observa la activación del complemento.

La compañía planea inscribir y administrar dosis a varios niños antes de dosificar adolescentes adicionales. Además, Solid ahora tiene la opción de obtener la biopsia muscular intermedia a los 45 días después de la administración de SGT-001 para recopilar información adicional sobre el curso temporal de la expresión de microdistrofina.

Como resultado de la retención clínica, Solid ahora espera informar de los datos iniciales de un análisis preliminar especificado previamente de IGNITE DMD en la segunda mitad de 2019.

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Acerca de SGT-001
El candidato principal de Solid, SGT-001, es una nueva transferencia génica mediada por vectores adenoasociados (AAV) en investigación por su capacidad para abordar la causa genética subyacente de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), mutaciones en el gen de la distrofina que producen la ausencia o casi ausencia de proteína distrofina. SGT-001 es un candidato administrado sistémicamente que administra un transgén sintético de distrofina, llamado microdistrofina, al cuerpo. Esta microdistrofina codifica un sustituto proteico funcional que se expresa en los músculos y estabiliza las proteínas esenciales asociadas, incluido el óxido nítrico sintasa neuronal (nNOS). SGT-001 utiliza AAV9, que tiene afinidad por el músculo y actualmente se está evaluando en múltiples programas clínicos en otras indicaciones.

SGT-001 se basa en una investigación pionera en biología de la distrofina realizada por el Dr. Jeffrey Chamberlain de la Universidad de Washington y el Dr. Dongsheng Duan de la Universidad de Missouri. SGT-001 ha recibido la Designación de Enfermedad Rara Pediátrica (RPDD) en los Estados Unidos y las Designaciones de Medicamento Huérfano tanto en los Estados Unidos como en la Unión Europea.

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Fuente: Solid Biosciences

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