Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Solid Biosciences anuncia que la FDA permite continuar el ensayo clínico IGNITE DMD

Las modificaciones en los protocolos de IGNITE DMD y las mejoras en los procesos de fabricación, permiten continuar con el desarrollo del programa.

Solid Biosciences Inc., compañía centrada en el avance de terapias para la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne), ha anunciado hoy, que la FDA ha levantado la suspensión clínica impuesta al ensayo clínico de fase I / II IGNITE DMD. Como se anunció en julio de 2020, la FDA solicitó más información de fabricación, datos actualizados de seguridad y eficacia, para todos los pacientes tratados, y proporcionó instrucciones sobre la carga viral total que se administrará por paciente. En base a las respuestas de la compañía a estos requerimientos, la FDA ha confirmado, que la compañía ha abordado satisfactoriamente todas las preguntas clínicas pendientes.- Cambridge, 1 de octubre de 2020.

Nos complace que nuestro equipo haya podido abordar las preguntas clínicas de la FDA, puesto que nos ha permitido reiniciar el ensayo“, dijo Carl Morris, PhD, Director Científico de Solid Biosciences. “Estamos trabajando diligentemente para completar todas las actividades necesarias para reanudar la dosificación, lo que esperamos que ocurra en el primer trimestre de 2021“.

Como parte de su compromiso de mejorar continuamente sus procesos de fabricación, Solid implementó y compartió con la FDA los cambios en el proceso de fabricación que eliminan la mayoría de las cápsides virales vacías, lo que permite lograr la dosificación objetivo con menos partículas virales. Esta reducción en la cantidad total de virus administrada a cada paciente, está destinada a respaldar la dosificación segura de SGT-001 durante la duración del ensayo IGNITE DMD. En su comunicación de julio de 2020, la FDA solicitó información adicional sobre la comparabilidad entre el SGT-001 elaborado con el proceso de fabricación anterior de Solid y su proceso actual mejorado. En respuesta a esta solicitud, Solid presentó datos de un nuevo ensayo cuantitativo de expresión de microdistrofina in vitro, que demuestra la comparabilidad entre SGT-001, fabricado mediante los dos procesos.

Solid ha reducido el peso máximo de los siguientes dos pacientes a los que se les administró la dosis, a 18 kg por paciente y los resultados de seguridad de estos dos pacientes, impulsaron un posible aumento de peso de los pacientes que recibieron dosis posteriormente. Esta reducción, junto con la entrega de menos partículas virales como resultado de las mejoras en el proceso de fabricación de la compañía, reducirá la carga viral total de los pacientes, mientras continúa la dosificación a la dosis 2E14 vg / kg.

Solid proporcionó a la FDA datos actualizados de seguridad y eficacia funcional (incluidos los datos de la prueba de marcha de 6 minutos y la evaluación ambulatoria North Star), para todos los pacientes que recibieron hasta la fecha IGNITE DMD. No ha habido eventos adversos adicionales relacionados con el medicamento hasta 30 meses después de la administración. Además, para mitigar el riesgo de eventos adversos graves relacionados con el fármaco, Solid está modificando el protocolo clínico de IGNITE DMD para incluir el uso profiláctico del inhibidor anticomplemento eculizumab y el inhibidor de la esterasa C1 y aumentando la dosis de prednisona en el primer mes después de la administración.

Acerca de SGT-001
SGT-001 de Solid es una nueva terapia de transferencia de genes, mediada por vectores virales adenoasociados (AAV) y diseñada para abordar la causa genética subyacente de Duchenne. Duchenne es causado por mutaciones en el gen de la distrofina, que dan como resultado la ausencia o casi ausencia de la proteína distrofina. SGT-001 es un candidato administrado sistémicamente, que administra al cuerpo, un gen sintético de distrofina, llamado microdistrofina. Esta microdistrofina codifica una proteína sustituta funcional, que se expresa en los músculos y estabiliza las proteínas asociadas esenciales, incluida la óxido nítrico sintasa neuronal nNOS. Los datos del programa preclínico de Solid, sugieren que SGT-001 tiene el potencial de ralentizar o detener la progresión de Duchenne, independientemente de la mutación genética o la etapa de la enfermedad.

SGT-001 se basa en una investigación pionera de la distrofina realizada por el Dr. Jeffrey Chamberlain de la Universidad de Washington y el Dr. Dongsheng Duan de la Universidad de Missouri. SGT-001 recibió la designación de enfermedad pediátrica rara, o RPDD, y la designación de vía rápida en EEUU y las designaciones de medicamento huérfano en EEUU y la Unión Europea.

Fuente: Solid Biosciences

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