Solid Biosciences inicia un ensayo clínico para el candidato de transferencia génica SGT-001 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne:

 -Fase I / II ensayo clínico adaptativo para evaluar la seguridad y eficacia en niños y adolescentes ambulatorios y no ambulatorios.

– Análisis interino anticipado, en la primera mitad de 2019.

Solid Biosciences ha anunciado hoy, que ya se han iniciado actividades en el ensayo clínico SGT-001, candidato líder de la compañía, en transferencia de genes de microdistrofia para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio adaptativo de Fase I / II, llamado IGNITE DMD, evaluará la seguridad y eficacia de una sola dosis intravenosa (IV) de SGT-001, en adolescentes y niños con DMD ambulatorios y no ambulatorios. La inscripción comenzará en el primer sitio de ensayo clínico en EEUU en los próximos días.- Cambridge, MA, 30 de noviembre de 2017.

«Durante más de tres años, hemos estado trabajando en un paquete preclínico y un proceso de fabricación escalable para SGT-001, que nos permitiera trasladarlo de manera responsable a la clínica», dijo Ilan Ganot, Fundador y Director Ejecutivo de Solid Biosciences. «Este trabajo, así como décadas de investigación de nuestros asesores científicos y la visión de la comunidad DMD, nos ayudó a diseñar un ensayo clínico que caracterizará eficientemente la seguridad y eficacia de SGT-001 en pacientes ambulatorios y no ambulatorios, independientemente de su mutación genética subyacente».

IGNITE DMD, estudio de dosis única ascendente, es de naturaleza adaptativa, lo que permitirá a Solid ajustar la dosis y el número de participantes a medida que el estudio avanza, para evaluar de manera eficiente la seguridad y eficacia de SGT-001. Solid espera inscribir aproximadamente de 16 a 32 pacientes en el estudio, que recibirán una dosis sistémica de SGT-001. La dosis inicial se seleccionó en base al extenso programa preclínico de Solid en múltiples especies animales.

Solid está iniciando su estudio bajo IND aprobada por la FDA de EEUU el 12 de octubre de 2017. Se ha planificado un análisis de datos preliminares que se comunicará en la primera mitad de 2019.

«Durante más de 20 años, mi equipo ha centrado nuestra investigación en comprender el potencial de la microdistrofia en la DMD y optimizar un modelo de proceso que creemos proporcionará el mayor beneficio a los pacientes», dijo el Dr. Jeffrey Chamberlain, Profesor del Departamento de Neurología, Departamento de Bioquímica y Profesor de Medicina, División de Genética Médica en la Universidad de Washington. «Me complace ver a Solid avanzar  en los estudios clínicos. Creo que ahora nos encontramos en un punto de inflexión en el que, si tiene éxito, SGT-001 debería representar una nueva e innovadora forma de tratar a los pacientes con esta devastadora enfermedad».

Acerca de IGNITE DMD

IGNITE DMD es un estudio clínico aleatorizado, controlado, abierto, de dosis única ascendente de Fase I / II para evaluar SGT-001 en varones ambulatorios y no ambulatorios con DMD de 4 a 17 años. Los objetivos principales del estudio son evaluar la seguridad y la tolerabilidad de SGT-001, así como la eficacia tal como se define por la expresión de microdistrofina. El estudio también evaluará la masa y función muscular, la función respiratoria y cardiovascular, los biomarcadores séricos y musculares asociados con la producción de microdistrofia, los resultados informados por los pacientes y las medidas de calidad de vida, entre otros puntos finales. Los participantes serán asignados aleatoriamente a un grupo de tratamiento activo o a un grupo de control de tratamiento retrasado. Los participantes en el grupo de control que continúen cumpliendo los criterios de tratamiento del estudio, recibirán tratamiento activo después de 12 meses.

El estudio IGNITE DMD se realizará inicialmente en sitios de ensayos clínicos en EEUU. Se publicará más información sobre el estudio en www.clinicaltrials.gov en los próximos días.

Acerca de SGT-001

El candidato principal de Solid, SGT-001, es una novedosa transferencia génica mediada por vectores adenoasociados (AAV) bajo investigación, por su capacidad para abordar la causa genética subyacente de la DMD, mutaciones en el gen de la distrofina que resultan en la ausencia o casi ausencia de proteína distrofina. SGT-001 es un candidato administrado sistémicamente, que administra al cuerpo un gen sintético de la distrofina, llamado microdistrofina. Esta microdistrofia codifica un sustituto proteico funcional, que se expresa en los músculos y estabiliza las proteínas esenciales asociadas, incluida la óxido nítrico sintasa neuronal (nNOS). Los datos del programa preclínico de Solid, sugieren que SGT-001 tiene el potencial de ralentizar o detener la progresión de la DMD, independientemente de la mutación genética o el estadio de la enfermedad.

SGT-001 se basa en una investigación pionera en biología de la distrofina realizada por el Dr. Dongsheng Duan de la Universidad de Missouri y el Dr. Jeffrey Chamberlain de la Universidad de Washington. SGT-001 ha recibido la designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPDD) en EEUU y las designaciones de medicamentos huérfanos tanto en EEUU como en la Unión Europea. El candidato se está evaluando actualmente en un estudio clínico de fase I / II.

Fuente: Solid Biosciences