Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Solid Biosciences presenta actualización sobre SGT-001 Fase I / II de IGNITE DMD

Solid Biosciences Inc., compañía dedicada a la producción de terapias para la distrofia muscular de Duchenne, ha anunciado que ha recibido una comunicación por escrito de la FDA de EEUU con respecto a la restricción clínica estipulada en el ensayo clínico IGNITE DMD Fase I / II de la compañía. El programa permanece en espera clínica y la compañía continuará trabajando con la FDA para atender sus solicitudes.- CAMBRIDGE, Massachusetts, 07 de mayo de 2020.

En abril de 2020, la compañía presentó su respuesta a la FDA, que incluía cambios en el protocolo clínico diseñado para mejorar la seguridad del paciente, así como información relacionada con las mejoras en su proceso de fabricación. La FDA ha respondido manteniendo la restricción clínica y solicitando más datos y análisis relacionados con este proceso de fabricación. La compañía está en el proceso de generar estos datos y espera enviar esta información a la FDA antes del final del tercer trimestre de 2020.

Compartimos el compromiso de la FDA con la seguridad del paciente y estamos trabajando en colaboración con la agencia para resolver este bloqueo clínico“, dijo Ilan Ganot, Director Ejecutivo, Presidente y Cofundador de Solid Biosciences. “Consideramos que la seguridad del paciente es la máxima prioridad y creemos que el desarrollo clínico de SGT-001, podría ofrecer beneficios significativos a los pacientes con esta enfermedad devastadora“.

Además, Solid Biosciences presentó hoy su informe trimestral a 31 de marzo de 2020, ante la Comisión de Bolsa y Valores.

Acerca de SGT-001
El SGT-001 de Solid es una novedosa terapia de transferencia génica mediada por vectores virales adenoasociados (AAV), diseñada para abordar la causa genética subyacente de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La DMD es causada por mutaciones en el gen de la distrofina, que ocasionan la ausencia o casi ausencia de la proteína distrofina. SGT-001 es un candidato administrado por vía sistémica, que administra al cuerpo un gen de distrofina sintética, llamado microdistrofina. Esta microdistrofina codifica un sustituto de proteína funcional que se expresa en los músculos y estabiliza las proteínas asociadas esenciales, incluida la óxido nítrico sintasa neuronal (nNOS). Los datos del programa preclínico de Solid sugieren que SGT-001 tiene el potencial de retrasar o detener la progresión de Duchenne, independientemente de la mutación genética o la etapa de la enfermedad.

SGT-001 se basa en una investigación pionera sobre la distrofina realizada por el Dr. Jeffrey Chamberlain de la Universidad de Washington y por el Dr. Dongsheng Duan de la Universidad de Missouri. El SGT-001 recibió la designación de enfermedad pediátrica rara, o RPDD, en EEUU y las designaciones de medicamento huérfano en EEUU y la Unión Europea.

Fuente: Solid Biosciences

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