Summit Therapeutics, la compañía de desarrollo y descubrimiento de fármacos que avanza en terapias para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la infección por Clostridium difficile, anuncia que ha completado la inscripción en PhaseOut DMD, un ensayo clínico de prueba de concepto de fase 2 del modulador de utrofina, ezutromid, en pacientes con DMD. PhaseOut DMD tiene como objetivo proporcionar una prueba de concepto para ezutromid a través de medidas de una serie de criterios de valoración relacionados con la estructura muscular, la salud y la función. La compañía cree que el ensayo podría proporcionar información valiosa sobre la modulación de la utrofina como un tratamiento potencial modificador de la enfermedad para todos los pacientes con DMD, independientemente de la mutación subyacente de la distrofina.

Con la dosificación del último paciente en el ensayo, la Compañía ha activado un pago de $ 22 millones como parte del acuerdo de licencia y colaboración con Sarepta Therapeutics, Inc.

«Completar la inscripción en PhaseOut DMD es un paso importante en el desarrollo de ezutromid a la vez que tratamos de entender si este modulador de utrofina tiene efectos positivos sobre la estructura muscular que conduce a cambios en la salud muscular y la función en pacientes con DMD», dijo el Dr. David Roblin, Director de Operaciones y Presidente de I + D de Summit. «La modulación de la utrofina tiene potencial como una opción de tratamiento universal para los pacientes con DMD, y esperamos con interés la lectura de datos de 24 semanas esperada en el primer trimestre de 2018.»

PhaseOut DMD es un ensayo de 48 semanas abierto que ha inscrito a 40 pacientes en centros del Reino Unido y los EE.UU. Como parte del ensayo, cada paciente se somete a dos biopsias, una biopsia basal en la inscripción y una segunda a las 24 o 48 semanas. En el primer trimestre de 2018, Summit espera reportar un análisis de biopsia de 24 semanas de aproximadamente 20 pacientes, así como información de la resonancia mangnética de 24 semanas y datos funcionales de los 40 pacientes incluidos en el estudio. Los datos del ensayo completo de 48 semanas se esperan en el tercer trimestre de 2018.

Para obtener más información sobre la PhaseOut DMD, o visite https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02858362 y www.utrophintrials.com.

Modulacion de Utrofina en la DMD
La DMD es una enfermedad progresiva que afecta a 50.000 niños y hombres jóvenes en el mundo desarrollado. La enfermedad es causada por diferentes fallos genéticos en el gen que codifica la distrofina, una proteína que es esencial para la función saludable de todos los músculos. En la actualidad no hay cura para la DMD y la esperanza de vida es de 30 años. La proteína utrofina es funcional y estructuralmente similar a la distrofina. En estudios preclínicos, la expresión continua de la utrofina tiene un efecto significativo y positivo en el rendimiento muscular. Summit cree que la modulación de la utrofina tiene el potencial de frenar o incluso detener la progresión de la DMD, independientemente de la mutación del gen de la distrofina subyacente. Summit también cree que la modulación de la utrofina podría ser complementaria a otros enfoques terapéuticos para la DMD. El modulador de la utrofina de la compañía, ezutromid, es una pequeña molécula administrada por vía oral. La DMD es una enfermedad huérfana, y la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) han otorgado el estado de fármaco huérfano al ezutromid. Los medicamentos huérfanos reciben una serie de beneficios, incluyendo apoyo regulatorio adicional y un período de exclusividad de mercado después de la aprobación. Además, a ezutromid se le ha concedido la designación de vía rápida y la designación de Enfermedad Rara Pediátrica por la FDA.

Licencia y acuerdo de colaboración con Sarepta Therapeutics, Inc.
En octubre de 2016, Summit anunció un acuerdo de licencia y colaboración con Sarepta. Esto otorgó a Sarepta derechos comerciales exclusivos para la fuente de modulación de utrofina de la Compañía, incluyendo ezutromid, en Europa, Turquía y la Comunidad de Estados Independientes, con una opción sobre países específicos de América Central y del Sur. Summit conserva los derechos de comercialización en todos los demás países, incluyendo Estados Unidos y Japón. En virtud del acuerdo, Summit recibió un pago inicial y es elegible para recibir desarrollo, regulación y hitos de ventas relacionados con su oleoducto modulador utrofina, incluyendo ezutromid, así como canon sobre las ventas netas en los territorios con licencia. Para obtener más detalles, consulte los anuncios anteriores de RNS y / o las presentaciones de Summit ante la Securities and Exchange Commission.

 

Fuente: Summit Therapeutics