Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Summit completa las 24 semanas iniciales de dosificación de Ezutromid en pacientes con DMD en el ensayo clínico PhaseOut DMD

Summit espera presentar los datos de las 24 semanas en el primer trimestre de 2018, datos que pueden proporcionar la evidencia del potencial mecanismo de acción de Ezutromid.

Summit Therapeutics plc, compañía de descubrimiento y desarrollo de fármacos y terapias avanzadas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la infección por Clostridium difficile, ha anunciado hoy la finalización de las primeras 24 semanas de dosificación de ezutromid en pacientes con DMD en su ensayo clínico de fase 2 PhaseOut DMD. Con el logro de este hito, Summit espera informar de los resultados de este período inicial de dosificación de 24 semanas, en el primer trimestre de 2018.- Oxford, Reino Unido, 20 de noviembre de 2017.

Se espera que los resultados de 24 semanas, incluyan datos de biopsias musculares, MRI, pruebas funcionales, así como datos de seguridad.

“Una vez finalizado el período de dosificación de 24 semanas, realizaremos la biopsia planificada, la resonancia magnética y los análisis funcionales, para poder presentar los resultados de este período de dosificación inicial,  en el primer trimestre de 2018”, comentó el Dr. David Roblin, Jefe Oficial de Operaciones y Médico de Summit. “En la lectura de datos provisional, nuestro objetivo es mostrar un cambio positivo después del tratamiento con ezutromid, en la estructura muscular y la salud, mediante la evaluación de biopsias musculares, pudiendo proporcionar la primera evidencia del mecanismo de acción de los moduladores de utrofina en pacientes con DMD”.

PhaseOut DMD es un ensayo clínico de fase 2, abierto, de 48 semanas que ha reclutado a 40 pacientes en Reino Unido y EEUU. El ensayo tiene como objetivo, establecer una prueba de concepto de ezutromid,  evaluando un rango de estructura muscular, salud muscular y puntos finales funcionales. Como parte de la prueba, cada paciente tiene dos biopsias musculares programadas; una biopsia inicial en la inscripción y una segunda después de 24 semanas o 48 semanas de dosificación. Los datos del ensayo completo a las 48 semanas, se esperan en el tercer trimestre de 2018. Después de las 48 semanas de tratamiento, los pacientes tienen la opción de continuar en una fase de extensión. La fase de extensión se utilizará para recopilar datos de seguridad y eficacia a largo plazo y se espera que dure hasta que ezutromid reciba la aprobación de comercialización en el país correspondiente o se suspenda su desarrollo.

Acerca de la modulación de utrofina en DMD

La DMD es una enfermedad progresiva de desgaste muscular que afecta a alrededor de 50,000 niños y hombres jóvenes en el mundo desarrollado. La enfermedad es causada por diferentes fallos genéticos en el gen que codifica la distrofina, una proteína que es esencial para la función saludable de todos los músculos. Actualmente no hay cura para la DMD y la esperanza de vida es treinta años. La proteína utrofina es funcional y estructuralmente similar a la distrofina. En estudios preclínicos, la expresión continua de utrofina, tuvo un efecto significativo y positivo en el rendimiento muscular. Summit cree que la modulación de utrofina tiene el potencial de ralentizar o incluso detener la progresión de DMD, independientemente de la mutación del gen de la distrofina subyacente. Summit también cree que la modulación de utrofina podría ser potencialmente complementaria a otros enfoques terapéuticos para la DMD. El modulador de utrofina principal de la compañía, ezutromid, es un fármaco de molécula pequeña administrado por vía oral. La DMD es una enfermedad huérfana y la FDA y la AEM, han otorgado el estatus de medicamento huérfano a ezutromid. Los medicamentos huérfanos reciben una serie de beneficios que incluyen un respaldo regulatorio adicional y un período de exclusividad de mercado después de su aprobación. Además, la FDA ha otorgado a ezutromid la designación Fast Track y la designación de Enfermedad Pediátrica Rara.

Fuente: Summit Therapeutics

Quiero hacer una donación

Somos miembros de